法布里病中的帕立骨化醇
2014年3月17日 更新者：Eleonora Riccio、Federico II University
蛋白尿是法布里病 (FD) 肾病进展的主要危险因素。
当尿蛋白排泄控制在 <0.50 g/24 小时时，肾小球滤过率 (GFR) 的损失率与 0 没有显着差异。但是，单独使用酶替代疗法 (ERT) 并不能减少蛋白尿，因此建议接受 ERT 的患者也接受抗肾素血管紧张素系统 (RAS) 治疗。
新出现的证据表明，帕立骨化醇 (PCT) 在 RAS 强化抑制的情况下可减少蛋白尿；但是，FD 中没有证据。
本研究的目的是评估 PCT 在蛋白尿 > 0.50 g/24 小时的 FD 患者中的抗蛋白尿作用，尽管 ERT 和抗 RAS 治疗滴定至最大耐受剂量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
-
Naples、意大利、80129
- federico II university, department of nephrology
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 基因证明的 FD
- 稳定剂量的 ERT 至少 12 个月
- 稳定剂量的 ACEI 或 ARB 滴定至最大耐受剂量至少 6 个月
- 尽管在 12 周内的 2 个连续样本中使用了 ERT 和 ACEi/ARB，但持续性蛋白尿 >0.50 g/24 h
排除标准：
- 过去 3 个月内类固醇/免疫抑制治疗或肾小球滤过率变化 >30%
- PTH 水平 <20 pg/mL
- 血清磷 >5.0 mg/dL
- 血清钙（针对白蛋白进行调整）>10.0 mg/dL
- 活动性恶性肿瘤。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：帕立骨化醇
在按纳入标准确定的患者中，将在基线、口服帕立骨化醇 (PCT) 期间（1、3 和 6 个月后）以及停用 PCT 后三个月收集数据。
PCT 将以 1 mcg/天的剂量给药；选择该剂量是因为它与大多数患者的甲状旁腺激素 (PTH) 水平过度下降无关
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帕立骨化醇的给药剂量为 1 mcg/die
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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帕立骨化醇减少蛋白尿的作用
大体时间：6个月
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在附加口服 PCT（1 微克/天）的前六个月，将选择和研究 14 名 Fabry 患者，并且为了验证蛋白尿减少对 PCT 的依赖性，停药后三个月。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：eleonora riccio, md、Federico II University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年3月1日
初级完成 (实际的)
2013年12月1日
研究完成 (实际的)
2013年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月17日
首次发布 (估计)
2014年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年3月17日
最后验证
2014年1月1日
更多信息
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