Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Paricalcitol bij de ziekte van Fabry

17 maart 2014 bijgewerkt door: Eleonora Riccio, Federico II University
Proteïnurie is de belangrijkste risicofactor voor progressie van de nierziekte bij de ziekte van Fabry (FD). Wanneer de eiwituitscheiding in de urine wordt gereguleerd tot <0,50 g/24 uur, is het snelheidsverlies van de glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) niet significant verschillend van 0. Enzymvervangende therapie (ERT) alleen vermindert de proteïnurie echter niet en het wordt aanbevolen om patiënten die ERT krijgen, krijgen ook anti-renine-angiotensine-systeemtherapie (RAS). Nieuwe bewijzen tonen aan dat paricalcitol (PCT) proteïnurie vermindert in aanwezigheid van een versterkte remming van RAS; er is echter geen bewijs in FD. Het doel van deze studie is het evalueren van het anti-proteïnurie-effect van PCT bij FD-patiënten met proteïnurie >0,50 g/24 uur die aanhoudt ondanks de ERT- en anti-RAS-therapie getitreerd tot de maximaal getolereerde dosering.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Naples, Italië, 80129
        • federico II university, department of nephrology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • genetisch bewezen FD
  • stabiele dosis ERT gedurende ten minste 12 maanden
  • stabiele dosis ACEi of ARB getitreerd tot maximaal getolereerde dosering gedurende ten minste 6 maanden
  • aanhoudende proteïnurie >0,50 g/24 u ondanks het gebruik van ERT en ACEi/ARB's in 2 opeenvolgende monsters binnen 12 weken

Uitsluitingscriteria:

  • behandeling met steroïden/immunosuppressiva of verandering van de glomerulaire filtratiesnelheid >30% in de afgelopen 3 maanden
  • PTH-waarden <20 pg/ml
  • serumfosfor >5,0 mg/dL
  • serumcalcium (gecorrigeerd voor albumine) >10,0 mg/dL
  • actieve maligniteit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Paricalcitol
Bij patiënten geïdentificeerd aan de hand van de inclusiecriteria zullen gegevens worden verzameld bij baseline, tijdens orale toediening van Paricalcitol (PCT) (na 1, 3 en 6 maanden) en drie maanden na stopzetting van PCT. PCT wordt toegediend in een dosering van 1 mcg/dag; deze dosering is gekozen omdat deze bij de meeste patiënten niet gepaard gaat met een buitensporige daling van de parathyroïde hormoonspiegels (PTH).
Geneesmiddel: Paricalcitol
Paricalcitol werd toegediend in een dosis van 1 mcg/die

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van paricalcitol op vermindering van proteïnurie
Tijdsspanne: 6 maanden
Veertien Fabry-patiënten zullen worden geselecteerd en bestudeerd in de eerste zes maanden van aanvullende orale PCT (1 mcg/dag) en, om de afhankelijkheid van de vermindering van proteïnurie van PCT te verifiëren, drie maanden na stopzetting van het geneesmiddel.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Federico II University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: eleonora riccio, md, Federico II University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

18 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

18 maart 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2014

Laatst geverifieerd

1 januari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PCT-FD

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Paricalcitol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren