Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Paricalcitol ved Fabrys sykdom

17. mars 2014 oppdatert av: Eleonora Riccio, Federico II University
Proteinuri er den dominerende risikofaktoren for progresjon av nyresykdom ved Fabrys sykdom (FD). Når proteinutskillelse i urin er kontrollert til <0,50 g/24 timer, er tapet av glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) ikke signifikant forskjellig fra 0. Imidlertid reduserer ikke enzymerstatningsterapi (ERT) alene proteinuri, og det har blitt anbefalt at pasienter som får ERT får også anti-renin-angiotensin-system (RAS) behandling. Nye bevis viser at paricalcitol (PCT) reduserer proteinuri i nærvær av intensivert hemming av RAS; det er imidlertid ingen bevis i FD. Målet med denne studien er å evaluere den antiproteinuriske effekten av PCT hos FD-pasienter med proteinuri >0,50 g/24 timer som vedvarer til tross for ERT- og anti-RAS-terapien titrert til maksimal tolerert dose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Naples, Italia, 80129
        • federico II university, department of nephrology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • genetisk bevist FD
  • stabil dose av ERT i minst 12 måneder
  • stabil dose av ACEi eller ARB titrert til maksimal tolerert dose i minst 6 måneder
  • vedvarende proteinuri >0,50 g/24 timer til tross for bruk av ERT og ACEi/ARB i 2 påfølgende prøver innen 12 uker

Ekskluderingskriterier:

  • steroid/immunsuppressiv behandling eller glomerulær filtrasjonshastighetsendring >30 % de siste 3 månedene
  • PTH-nivåer <20 pg/ml
  • serumfosfor >5,0 mg/dL
  • serumkalsium (justert for albumin) >10,0 mg/dL
  • aktiv malignitet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Paricalcitol
Hos pasienter identifisert av inklusjonskriteriene vil data samles inn ved baseline, under administrering av oral Paricalcitol (PCT) (etter 1, 3 og 6 måneder), og tre måneder etter PCT-seponering. PCT vil administreres i en dosering på 1 mcg/dag; denne doseringen ble valgt fordi den ikke er assosiert med overdreven reduksjon av parathyroidhormon (PTH) nivåer hos de fleste pasienter
Legemiddel: Paricalcitol
Paricalcitol ble administrert i en dose på 1 mcg/die

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av paricalcitol på proteinuri-reduksjon
Tidsramme: 6 måneder
Fjorten Fabry-pasienter vil bli valgt ut og studert i løpet av de første seks månedene av tilleggs oral PCT (1 mcg/dag) og, for å verifisere avhengigheten av proteinuri-reduksjon på PCT, tre måneder etter medikamentabstinens.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Federico II University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: eleonora riccio, md, Federico II University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2014

Først lagt ut (Anslag)

18. mars 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

18. mars 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2014

Sist bekreftet

1. januar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PCT-FD

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Proteinuri

Kliniske studier på Paricalcitol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere