Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Paricalcitol ved Fabrys sygdom

17. marts 2014 opdateret af: Eleonora Riccio, Federico II University
Proteinuri er den overvejende risikofaktor for udvikling af nyresygdom ved Fabrys sygdom (FD). Når urinproteinudskillelse kontrolleres til <0,50 g/24 timer, er hastighedstabet af glomerulær filtrationshastighed (GFR) ikke signifikant forskellig fra 0. Imidlertid reducerer enzymerstatningsterapi (ERT) ikke alene proteinuri, og det er blevet anbefalet, at patienter, der modtager ERT, får også anti-renin-angiotensin-system (RAS) behandling. Nye beviser viser, at paricalcitol (PCT) reducerer proteinuri ved tilstedeværelse af intensiveret hæmning af RAS; der er dog ingen beviser i FD. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den antiproteinuriske effekt af PCT hos FD-patienter med proteinuri >0,50 g/24 timer, der fortsætter på trods af ERT- og anti-RAS-terapien titreret til maksimal tolereret dosis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Naples, Italien, 80129
        • federico II university, department of nephrology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • genetisk bevist FD
  • stabil dosis af ERT i mindst 12 måneder
  • stabil dosis af ACEi eller ARB titreret til maksimal tolereret dosis i mindst 6 måneder
  • vedvarende proteinuri >0,50 g/24 timer på trods af brugen af ​​ERT og ACEi/ARB'er i 2 på hinanden følgende prøver inden for 12 uger

Ekskluderingskriterier:

  • steroid/immunsuppressiv behandling eller ændring i glomerulær filtrationshastighed >30 % inden for de seneste 3 måneder
  • PTH-niveauer <20 pg/ml
  • serumphosphor >5,0 mg/dL
  • serumcalcium (justeret for albumin) >10,0 mg/dL
  • aktiv malignitet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Paricalcitol
Hos patienter identificeret ved inklusionskriterierne vil data blive indsamlet ved baseline, under administration af oral Paricalcitol (PCT) (efter 1, 3 og 6 måneder) og tre måneder efter PCT-seponering. PCT vil administreres i en dosis på 1 mcg/dag; denne dosis blev valgt, da den ikke er forbundet med overdreven fald i niveauet af parathyreoideahormon (PTH) hos de fleste patienter
Medicin: Paricalcitol
Paricalcitol blev indgivet i en dosis på 1 mcg/die

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af paricalcitol på proteinuri reduktion
Tidsramme: 6 måneder
Fjorten Fabry-patienter vil blive udvalgt og undersøgt i de første seks måneder af tilføjelse til oral PCT (1 mcg/dag) og, for at verificere afhængigheden af ​​proteinuri-reduktion på PCT, tre måneder efter lægemiddelabstinenser.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Federico II University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: eleonora riccio, md, Federico II University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2014

Først opslået (Skøn)

18. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

18. marts 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2014

Sidst verificeret

1. januar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PCT-FD

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paricalcitol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner