Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Paricalcitol vid Fabrys sjukdom

17 mars 2014 uppdaterad av: Eleonora Riccio, Federico II University
Proteinuri är den dominerande riskfaktorn för progression av njursjukdom vid Fabrys sjukdom (FD). När urinproteinutsöndringen kontrolleras till <0,50 g/24 timmar, skiljer sig hastigheten för förlust av glomerulär filtrationshastighet (GFR) inte signifikant från 0. Enbart enzymersättningsterapi (ERT) minskar dock inte proteinuri och det har rekommenderats att patienter som får ERT får också antirenin-angiotensin-system (RAS)-behandling. Nya bevis visar att paricalcitol (PCT) minskar proteinuri i närvaro av intensifierad hämning av RAS; det finns dock inga bevis i FD. Syftet med denna studie är att utvärdera den antiproteinuriska effekten av PCT hos FD-patienter med proteinuri >0,50 g/24 timmar som kvarstår trots ERT- och anti-RAS-terapin titrerad till maximal tolererad dos.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Naples, Italien, 80129
        • federico II university, department of nephrology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • genetiskt bevisad FD
  • stabil dos av ERT i minst 12 månader
  • stabil dos av ACEi eller ARB titrerad till maximal tolererad dos i minst 6 månader
  • ihållande proteinuri >0,50 g/24 timmar trots användning av ERT och ACEi/ARB i 2 på varandra följande prover inom 12 veckor

Exklusions kriterier:

  • steroid/immunsuppressiv behandling eller glomerulär filtrationshastighetsförändring >30 % under de senaste 3 månaderna
  • PTH-nivåer <20 pg/ml
  • serumfosfor >5,0 mg/dL
  • serumkalcium (justerat för albumin) >10,0 mg/dL
  • aktiv malignitet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Paricalcitol
Hos patienter som identifieras av inklusionskriterierna kommer data att samlas in vid baslinjen, under administrering av oral Paricalcitol (PCT) (efter 1, 3 och 6 månader) och tre månader efter PCT-utsättning. PCT kommer att administreras i en dos av 1 mcg/dag; denna dos valdes eftersom den inte är associerad med överdriven minskning av bisköldkörtelhormonnivåer (PTH) hos de flesta patienter
Läkemedel: Paricalcitol
Paricalcitol administrerades i dosen 1 mcg/dö

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av paricalcitol på reduktion av proteinuri
Tidsram: 6 månader
Fjorton Fabry-patienter kommer att väljas ut och studeras under de första sex månaderna av tillägg per oral PCT (1 mikrogram/dag) och, för att verifiera beroendet av proteinuriminskning på PCT, tre månader efter utsättning av läkemedel.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Federico II University

Utredare

  • Huvudutredare: eleonora riccio, md, Federico II University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

18 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

18 mars 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2014

Senast verifierad

1 januari 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PCT-FD

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Proteinuri

Kliniska prövningar på Paricalcitol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera