Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Parikalcitol u Fabryho choroby

17. března 2014 aktualizováno: Eleonora Riccio, Federico II University
Proteinurie je hlavním rizikovým faktorem pro progresi onemocnění ledvin u Fabryho choroby (FD). Když je vylučování bílkovin močí kontrolováno na <0,50 g/24 h, rychlost ztráty glomerulární filtrace (GFR) se významně neliší od 0. Samotná enzymatická substituční terapie (ERT) však proteinurii nesnižuje a doporučuje se, aby pacienti, kteří dostávají ERT, také dostávají terapii proti renin-angiotenzinovému systému (RAS). Nové důkazy ukazují, že parikalcitol (PCT) snižuje proteinurii v přítomnosti zesílené inhibice RAS; ve FD však nejsou žádné důkazy. Cílem této studie je zhodnotit antiproteinurický účinek PCT u pacientů s FD s proteinurií > 0,50 g/24 h přetrvávající i přes ERT a anti-RAS terapii titrovanou na maximální tolerovanou dávku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80129
        • federico II university, department of nephrology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • geneticky prokázaná FD
  • stabilní dávka ERT po dobu alespoň 12 měsíců
  • stabilní dávka ACEi nebo ARB titrovaná na maximální tolerovanou dávku po dobu alespoň 6 měsíců
  • přetrvávající proteinurie > 0,50 g/24 h navzdory použití ERT a ACEi/ARB ve 2 po sobě jdoucích vzorcích během 12 týdnů

Kritéria vyloučení:

  • steroidní/imunosupresivní léčba nebo změna rychlosti glomerulární filtrace > 30 % za poslední 3 měsíce
  • Hladiny PTH <20 pg/ml
  • sérový fosfor >5,0 mg/dl
  • sérový vápník (upravený na albumin) >10,0 mg/dl
  • aktivní malignita.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Parikalcitol
U pacientů identifikovaných podle kritérií pro zařazení budou data shromážděna na začátku, během podávání perorálního parikalcitolu (PCT) (po 1, 3 a 6 měsících) a tři měsíce po vysazení PCT. PCT bude podáván v dávce 1 mcg/den; toto dávkování bylo zvoleno, protože u většiny pacientů není spojeno s nadměrným poklesem hladin parathormonu (PTH).
Lék: Parikalcitol
Parikalcitol byl podáván v dávce 1 mcg/dietu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek parikalcitolu na snížení proteinurie
Časové okno: 6 měsíců
Čtrnáct pacientů s Fabryho chorobou bude vybráno a studováno v prvních šesti měsících doplňkové perorální PCT (1 mcg/den) a za účelem ověření závislosti snížení proteinurie na PCT tři měsíce po vysazení léku.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Federico II University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: eleonora riccio, md, Federico II University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

18. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

18. března 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2014

Naposledy ověřeno

1. ledna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PCT-FD

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parikalcitol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit