Paricalcitol en la enfermedad de Fabry

La proteinuria es el factor de riesgo predominante para la progresión de la enfermedad renal en la enfermedad de Fabry (EF). Cuando la excreción de proteínas en la orina se controla a <0,50 g/24 h, la tasa de pérdida de la tasa de filtración glomerular (TFG) no es significativamente diferente de 0. Sin embargo, la terapia de reemplazo enzimático (TRE) por sí sola no disminuye la proteinuria y se ha recomendado que los pacientes que reciben ERT también reciben terapia contra el Sistema Renina-Angiotensina (RAS). Evidencias emergentes muestran que paricalcitol (PCT) reduce la proteinuria en presencia de inhibición intensificada de RAS; sin embargo, no hay evidencia en DF. El objetivo de este estudio es evaluar el efecto antiproteinúrico de la PCT en pacientes con EF con proteinuria > 0,50 g/24 h persistente a pesar de la terapia ERT y anti-RAS ajustada a la dosis máxima tolerada.