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Paracalcitolo nella malattia di Fabry

17 marzo 2014 aggiornato da: Eleonora Riccio, Federico II University
La proteinuria è il fattore di rischio predominante per la progressione della malattia renale nella malattia di Fabry (FD). Quando l'escrezione proteica urinaria è controllata a <0,50 g/24 ore, la velocità di perdita della velocità di filtrazione glomerulare (VFG) non è significativamente diversa da 0. Tuttavia, la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) da sola non riduce la proteinuria ed è stato raccomandato che i pazienti che ricevono ERT ricevono anche una terapia anti-sistema renina-angiotensina (RAS). Evidenze emergenti mostrano che il paracalcitolo (PCT) riduce la proteinuria in presenza di intensificata inibizione della RAS; tuttavia, non ci sono prove in FD. Lo scopo di questo studio è valutare l'effetto antiproteinurico della PCT nei pazienti con FD con proteinuria > 0,50 g/24 h persistente nonostante la terapia ERT e anti-RAS titolata al massimo dosaggio tollerato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Naples, Italia, 80129
        • federico II university, department of nephrology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • FD geneticamente provato
  • dose stabile di ERT per almeno 12 mesi
  • dose stabile di ACEi o ARB titolata al massimo dosaggio tollerato per almeno 6 mesi
  • proteinuria persistente >0,50 g/24 h nonostante l'uso di ERT e ACEi/ARB in 2 campioni consecutivi entro 12 settimane

Criteri di esclusione:

  • trattamento con steroidi/immunosoppressori o variazione della velocità di filtrazione glomerulare >30% negli ultimi 3 mesi
  • Livelli di PTH <20 pg/ml
  • fosforo sierico >5,0 mg/dL
  • calcio sierico (aggiustato per l'albumina) > 10,0 mg/dL
  • malignità attiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Paracalcitolo
Nei pazienti identificati dai criteri di inclusione, i dati saranno raccolti al basale, durante la somministrazione di paracalcitolo orale (PCT) (dopo 1, 3 e 6 mesi) e tre mesi dopo la sospensione del PCT. La PCT verrà somministrata alla dose di 1 mcg/giorno; questo dosaggio è stato scelto in quanto non è associato a un calo eccessivo dei livelli di ormone paratiroideo (PTH) nella maggior parte dei pazienti
Droga: Paracalcitolo
Il paracalcitolo è stato somministrato alla dose di 1 mcg/die

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del paracalcitolo sulla riduzione della proteinuria
Lasso di tempo: 6 mesi
Quattordici pazienti Fabry saranno selezionati e studiati nei primi sei mesi di PCT orale add-on (1 mcg/die) e, per verificare la dipendenza della riduzione della proteinuria dalla PCT, tre mesi dopo la sospensione del farmaco.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Federico II University

Investigatori

  • Investigatore principale: eleonora riccio, md, Federico II University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

18 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

18 marzo 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2014

Ultimo verificato

1 gennaio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PCT-FD

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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