3,4-二氨基吡啶 (3-4DAP) 在兰伯特-伊顿肌无力综合征 (LEMS) 中的对照试验 (3-4DAP)
2019年5月1日 更新者：Jeffrey A. Cohen, MD
3,4-二氨基吡啶在 LEMS 中的对照试验
这项研究的主要目的是提供获得 3,4 DAP 的机会，这种药物已被证明可有效治疗与兰伯特-伊顿肌无力综合症相关的虚弱。
LEMS 是神经肌肉传递缺陷的罕见自身免疫性病因。
该病症的临床特征是波动性肌无力、反射减退和自主神经功能障碍。
研究概览
详细说明
超过一半的 LEMS 病例与恶性肿瘤有关，通常是小细胞肺癌。 这些副肿瘤病例比原发性自身免疫性 LEMS 进展得更快。 在 LEMS 患者中经常检测到与其他自身免疫性疾病的重叠综合征。
3,4 DAP 在 LEMS 中有效，因为它通过阻断钾流出增加钙流入神经末梢，从而延长突触前动作电位。 3,4 DAP 比其前体 4-氨基吡啶更不可能引起癫痫发作，因为它不太能够穿过血脑屏障。 3,4 DAP 可有效增加原发性自身免疫性和副肿瘤性病因的 LEMS 患者的力量和改善自主神经症状。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New Hampshire
-
Lebanon、New Hampshire、美国、03221
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
45年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：-男性或女性占多数，年龄在 45 至 60 岁之间
- 被诊断患有兰伯特-伊顿肌无力综合症。
- 受试者必须服用全剂量的吡啶斯的明
排除标准： - 受试者是否有肝脏问题史？
- 受试者是否有 QTc 延长综合征的病史（这是一种在心脏电周期中 Q 波开始和 T 波结束之间存在延长的情况）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：3-4 二氨基吡啶 (DAP)
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在上次研究相关访视期间显示肌肉无力改善的参与者人数
大体时间：跟踪参与者直到他们退出或研究结束。时间范围从 1 个月到 3 年不等。
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根据办公室访问期间的临床评估，将在前 3 个月每月评估肌肉无力。
一旦患者根据办公室访问期间的临床评估稳定下来，将每 6 个月评估一次肌肉无力。
在参与者完成的最后一次研究访问期间，注意到根据 PI 的临床判断评估肌肉无力是否有所改善。
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跟踪参与者直到他们退出或研究结束。时间范围从 1 个月到 3 年不等。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jeffrey A. Cohen, MD、Dartmouth-Hitchcock Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年2月1日
初级完成 (实际的)
2018年7月1日
研究完成 (实际的)
2018年11月28日
研究注册日期
首次提交
2014年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月14日
首次发布 (估计)
2014年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年5月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年5月1日
最后验证
2019年5月1日
更多信息
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