Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kontrolleret forsøg med 3,4-diaminopyridin (3-4DAP) i Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) (3-4DAP)

1. maj 2019 opdateret af: Jeffrey A. Cohen, MD

Kontrolleret forsøg med 3,4-diaminopyridin i LEMS

Hovedformålet med denne undersøgelse er at give adgang til 3,4 DAP, et lægemiddel, som har vist sig at være effektivt til behandling af svaghed forbundet med Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome. LEMS er en sjælden autoimmun årsag til en defekt i neuromuskulær transmission. Lidelsen er klinisk karakteriseret ved svingende muskelsvaghed, hyporefleksi og autonom dysfunktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mere end halvdelen af ​​LEMS tilfælde er forbundet med malignitet, normalt småcellet lungekræft. Disse paraneoplastiske tilfælde udvikler sig hurtigere end primære autoimmune LEMS. Et overlapningssyndrom med andre autoimmune sygdomme påvises ofte hos LEMS-patienter.

3,4 DAP er effektivt i LEMS, fordi det øger calciumtilstrømning i nerveterminalen ved at blokere kaliumudstrømning og derved forlænge det præsynaptiske handlingspotentiale. 3,4 DAP er mindre tilbøjelige til at fremkalde epileptiske anfald end dets forløber, 4-aminopyridin, fordi det er mindre i stand til at krydse blod-hjerne-barrieren. 3,4 DAP er effektiv til at øge styrke og forbedre autonome symptomer hos LEMS-patienter af både den primære autoimmune og paraneoplastiske ætiologi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03221
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

45 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier: - Mandlig eller kvindelig majoritet mellem 45 og 60 år

  • diagnosticeret med Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome.
  • forsøgspersoner skal tage fuld dosis pyridostigmin

Eksklusionskriterier: - har forsøgspersonen tidligere haft leverproblemer?

  • har forsøgspersonen en historie med forlænget QTc-syndrom (som er en tilstand, hvor der er forlængelse mellem starten af ​​Q-bølgen og slutningen af ​​T-bølgen i hjertets elektriske cyklus).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 3-4 diaminopyridin (DAP)
Medicin: 3-4 Diaminopyridin
Andre navne:
  • 3-4 DAP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der viste forbedring i muskelsvaghed under deres sidste undersøgelsesrelaterede besøg
Tidsramme: Deltagerne blev fulgt, indtil de trak sig, eller undersøgelsen sluttede. Tidsrammen varierede fra 1 måned til 3 år.
Muskelsvaghed vil blive vurderet månedligt i de første 3 måneder baseret på klinisk vurdering under kontorbesøg. Muskelsvaghed vil derefter blive vurderet hver 6. måned, når patienten er stabiliseret baseret på kliniske vurderinger under kontorbesøg. Vurderingen af, om der var en forbedring i muskelsvaghed, baseret på PI's kliniske vurdering, blev noteret under det sidste studiebesøg, som deltageren gennemførte.
Deltagerne blev fulgt, indtil de trak sig, eller undersøgelsen sluttede. Tidsrammen varierede fra 1 måned til 3 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jeffrey A. Cohen, MD

Samarbejdspartnere

Jacobus Pharmaceutical

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey A. Cohen, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2018

Studieafslutning (Faktiske)

28. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2014

Først opslået (Skøn)

18. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2019

Sidst verificeret

1. maj 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D04013

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med 3-4 Diaminopyridin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner