Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kontrollerat försök med 3,4-diaminopyridin (3-4DAP) vid Lambert-Eatons myasteniska syndrom (LEMS) (3-4DAP)

1 maj 2019 uppdaterad av: Jeffrey A. Cohen, MD

Kontrollerat försök med 3,4-diaminopyridin i LEMS

Huvudsyftet med denna studie är att ge tillgång till 3,4 DAP, ett läkemedel som har visat sig vara effektivt vid behandling av svaghet i samband med Lambert-Eatons myastheniska syndrom. LEMS är en sällsynt autoimmun orsak till en defekt i neuromuskulär transmission. Störningen kännetecknas kliniskt av fluktuerande muskelsvaghet, hyporeflexi och autonom dysfunktion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mer än hälften av LEMS-fallen är associerade med malignitet, vanligtvis småcellig lungcancer. Dessa paraneoplastiska fall utvecklas snabbare än primära autoimmuna LEMS. Ett överlappssyndrom med andra autoimmuna sjukdomar detekteras ofta hos LEMS-patienter.

3,4 DAP är effektivt i LEMS eftersom det ökar kalciuminflödet i nervterminalen genom att blockera kaliumutflödet och därigenom förlänga den presynaptiska aktionspotentialen. 3,4 DAP är mindre benäget att provocera epileptiska anfall än dess prekursor, 4-aminopyridin, eftersom det har mindre förmåga att passera blod-hjärnbarriären. 3,4 DAP är effektivt för att öka styrkan och förbättra autonoma symtom hos LEMS-patienter av både den primära autoimmuna och paraneoplastiska etiologin.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03221
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

45 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier: -Manlig eller kvinnlig majoritet mellan 45 och 60 år

  • diagnostiserats med Lambert-Eatons myasteniska syndrom.
  • försökspersonerna måste ta full dos av pyridostigmin

Uteslutningskriterier: - har patienten tidigare haft leverproblem?

  • har patienten en historia av förlängt QTc-syndrom (vilket är ett tillstånd där det finns en förlängning mellan början av Q-vågen och slutet av T-vågen i hjärtats elektriska cykel).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 3-4 diaminopyridin (DAP)
Läkemedel: 3-4 diaminopyridin
Andra namn:
  • 3-4 DAP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som visade förbättring i muskelsvaghet under sitt senaste studierelaterade besök
Tidsram: Deltagarna följdes tills de drog sig ur eller studien avslutades. Tidsramen varierade från 1 månad till 3 år.
Muskelsvaghet kommer att bedömas månadsvis under de första 3 månaderna baserat på klinisk bedömning under kontorsbesök. Muskelsvaghet kommer sedan att bedömas var 6:e ​​månad när patienten har stabiliserats baserat på kliniska bedömningar under kontorsbesök. Bedömningen av om det fanns en förbättring av muskelsvaghet, baserat på PI:s kliniska bedömning, noterades under det sista studiebesöket som genomfördes av deltagaren.
Deltagarna följdes tills de drog sig ur eller studien avslutades. Tidsramen varierade från 1 månad till 3 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jeffrey A. Cohen, MD

Samarbetspartners

Jacobus Pharmaceutical

Utredare

  • Huvudutredare: Jeffrey A. Cohen, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2018

Avslutad studie (Faktisk)

28 november 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

18 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 maj 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 maj 2019

Senast verifierad

1 maj 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D04013

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera