Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gecontroleerde studie van 3,4-diaminopyridine (3-4DAP) bij het Lambert-Eaton myasthenisch syndroom (LEMS) (3-4DAP)

1 mei 2019 bijgewerkt door: Jeffrey A. Cohen, MD

Gecontroleerde proef met 3,4-diaminopyridine in LEMS

Het belangrijkste doel van deze studie is om toegang te verschaffen tot 3,4 DAP, een medicijn waarvan is aangetoond dat het effectief is bij de behandeling van zwakte geassocieerd met het Lambert-Eaton Myasthenisch Syndroom. LEMS is een zeldzame auto-immuunoorzaak van een defect in de neuromusculaire transmissie. De aandoening wordt klinisch gekenmerkt door fluctuerende spierzwakte, hyporeflexie en autonome disfunctie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Meer dan de helft van de LEMS-gevallen wordt in verband gebracht met maligniteit, meestal kleincellige longkanker. Deze paraneoplastische gevallen verlopen sneller dan primaire auto-immuun LEMS. Bij LEMS-patiënten wordt vaak een overlapsyndroom met andere auto-immuunziekten vastgesteld.

3,4 DAP is effectief bij LEMS omdat het de instroom van calcium in het zenuwuiteinde verhoogt door de uitstroom van kalium te blokkeren en daardoor het presynaptische actiepotentiaal te verlengen. 3,4 DAP veroorzaakt minder snel epileptische aanvallen dan zijn voorloper, 4-aminopyridine, omdat het minder goed de bloed-hersenbarrière kan passeren. 3,4 DAP is effectief in het vergroten van de kracht en het verbeteren van autonome symptomen bij LEMS-patiënten met zowel de primaire auto-immuun- als de paraneoplastische etiologie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03221
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

45 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria: - Mannelijke of vrouwelijke meerderheid tussen 45 en 60 jaar oud

  • gediagnosticeerd met Lambert-Eaton Myasthenisch Syndroom.
  • proefpersonen moeten de volledige dosis pyridostigmine innemen

Uitsluitingscriteria: - heeft de proefpersoon een voorgeschiedenis van leverproblemen?

  • heeft de patiënt een voorgeschiedenis van verlengd QTc-syndroom (een aandoening waarbij er een verlenging is tussen het begin van de Q-golf en het einde van de T-golf in de elektrische cyclus van het hart).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 3-4 Diaminopyridine (DAP)
Geneesmiddel: 3-4 Diaminopyridine
Andere namen:
  • 3-4 DAP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat verbetering in spierzwakte vertoonde tijdens hun laatste studiegerelateerde bezoek
Tijdsspanne: De deelnemers werden gevolgd totdat ze zich terugtrokken of het onderzoek stopte. De looptijd varieerde van 1 maand tot 3 jaar.
De spierzwakte wordt gedurende de eerste 3 maanden maandelijks beoordeeld op basis van klinische beoordeling tijdens kantoorbezoeken. Spierzwakte wordt vervolgens elke 6 maanden beoordeeld zodra de patiënt is gestabiliseerd op basis van klinische beoordelingen tijdens kantoorbezoeken. De beoordeling of er een verbetering was in spierzwakte, op basis van het klinische oordeel van de PI, werd genoteerd tijdens het laatste studiebezoek dat door de deelnemer werd voltooid.
De deelnemers werden gevolgd totdat ze zich terugtrokken of het onderzoek stopte. De looptijd varieerde van 1 maand tot 3 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jeffrey A. Cohen, MD

Medewerkers

Jacobus Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeffrey A. Cohen, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

18 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 mei 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 mei 2019

Laatst geverifieerd

1 mei 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D04013

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren