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Kontrollierte Studie mit 3,4-Diaminopyridin (3-4DAP) beim Lambert-Eaton-Myasthenischen Syndrom (LEMS) (3-4DAP)

1. Mai 2019 aktualisiert von: Jeffrey A. Cohen, MD

Kontrollierte Studie mit 3,4-Diaminopyridin bei LEMS

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, Zugang zu 3,4-DAP zu verschaffen, einem Medikament, das sich als wirksam bei der Behandlung von Schwäche im Zusammenhang mit dem Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom erwiesen hat. LEMS ist eine seltene autoimmune Ursache für einen Defekt in der neuromuskulären Übertragung. Die Störung ist klinisch durch fluktuierende Muskelschwäche, Hyporeflexie und autonome Dysfunktion gekennzeichnet.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Mehr als die Hälfte der LEMS-Fälle sind mit bösartigen Tumoren assoziiert, in der Regel mit kleinzelligem Lungenkrebs. Diese paraneoplastischen Fälle entwickeln sich schneller als primäre Autoimmun-LEMS. Bei LEMS-Patienten wird häufig ein Überlappungssyndrom mit anderen Autoimmunerkrankungen festgestellt.

3,4 DAP ist bei LEMS wirksam, da es den Calciumeinstrom in die Nervenenden erhöht, indem es den Kaliumausstrom blockiert und dadurch das präsynaptische Aktionspotential verlängert. 3,4-DAP löst mit geringerer Wahrscheinlichkeit epileptische Anfälle aus als sein Vorläufer 4-Aminopyridin, da es die Blut-Hirn-Schranke weniger gut überwinden kann. 3,4 DAP ist wirksam bei der Steigerung der Kraft und Verbesserung der autonomen Symptome bei LEMS-Patienten mit primärer Autoimmun- und paraneoplastischer Genese.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03221
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

45 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien: -Mehrheit männlich oder weiblich zwischen 45 und 60 Jahren

  • mit Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom diagnostiziert.
  • Die Probanden müssen die volle Dosis Pyridostigmin einnehmen

Ausschlusskriterien: - Hat der Proband eine Vorgeschichte von Leberproblemen?

  • Hat die Person in der Vorgeschichte ein verlängertes QTc-Syndrom (das ist ein Zustand, bei dem es eine Verlängerung zwischen dem Start der Q-Welle und dem Ende der T-Welle im elektrischen Zyklus des Herzens gibt).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 3-4 Diaminopyridin (DAP)
Arzneimittel: 3-4 Diaminopyridin
Andere Namen:
  • 3-4 DAP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die bei ihrem letzten studienbezogenen Besuch eine Verbesserung der Muskelschwäche zeigten
Zeitfenster: Die Teilnehmer wurden beobachtet, bis sie sich zurückzogen oder die Studie endete. Der Zeitrahmen reichte von 1 Monat bis 3 Jahren.
Die Muskelschwäche wird in den ersten 3 Monaten monatlich basierend auf der klinischen Beurteilung während der Arztbesuche beurteilt. Die Muskelschwäche wird dann alle 6 Monate bewertet, sobald sich der Patient basierend auf klinischen Bewertungen während der Arztbesuche stabilisiert hat. Die Beurteilung, ob es eine Verbesserung der Muskelschwäche gab, basierend auf der klinischen Einschätzung des PI, wurde während des letzten vom Teilnehmer abgeschlossenen Studienbesuchs notiert.
Die Teilnehmer wurden beobachtet, bis sie sich zurückzogen oder die Studie endete. Der Zeitrahmen reichte von 1 Monat bis 3 Jahren.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jeffrey A. Cohen, MD

Mitarbeiter

Jacobus Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeffrey A. Cohen, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Mai 2019

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D04013

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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