Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kontrolowana próba 3,4-diaminopirydyny (3-4DAP) w zespole miastenicznym Lamberta-Eatona (LEMS) (3-4DAP)

1 maja 2019 zaktualizowane przez: Jeffrey A. Cohen, MD

Kontrolowana próba 3,4-diaminopirydyny w LEMS

Głównym celem tego badania jest zapewnienie dostępu do 3,4 DAP, leku, który okazał się skuteczny w leczeniu osłabienia związanego z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona. LEMS jest rzadką autoimmunologiczną przyczyną defektu przekaźnictwa nerwowo-mięśniowego. Zaburzenie klinicznie charakteryzuje się zmiennym osłabieniem mięśni, hiporefleksją i dysfunkcją układu autonomicznego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ponad połowa przypadków LEMS jest związana z nowotworem złośliwym, zwykle drobnokomórkowym rakiem płuca. Te przypadki paranowotworowe postępują szybciej niż pierwotne autoimmunologiczne LEMS. U pacjentów z LEMS często wykrywa się zespół nakładania się z innymi chorobami autoimmunologicznymi.

3,4 DAP jest skuteczny w LEMS, ponieważ zwiększa napływ wapnia do zakończeń nerwowych poprzez blokowanie wypływu potasu, a tym samym przedłużanie presynaptycznego potencjału czynnościowego. 3,4 DAP rzadziej wywołuje napady padaczkowe niż jego prekursor, 4-aminopirydyna, ponieważ ma mniejszą zdolność przekraczania bariery krew-mózg. 3,4 DAP skutecznie zwiększa siłę i poprawia objawy autonomiczne u pacjentów z LEMS zarówno o pierwotnej etiologii autoimmunologicznej, jak i paranowotworowej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03221
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

45 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia: - Większość mężczyzn lub kobiet w wieku od 45 do 60 lat

  • zdiagnozowano zespół miasteniczny Lamberta-Eatona.
  • pacjenci muszą przyjmować pełną dawkę pirydostygminy

Kryteria wykluczenia: - czy pacjent ma w przeszłości problemy z wątrobą?

  • czy pacjent ma w wywiadzie zespół wydłużonego odstępu QTc (który jest stanem, w którym występuje wydłużenie między początkiem załamka Q a końcem załamka T w cyklu elektrycznym serca).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 3-4 Diaminopirydyna (DAP)
Lek: 3-4 Diaminopirydyna
Inne nazwy:
  • 3-4 DAP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy wykazali poprawę w zakresie osłabienia mięśni podczas ostatniej wizyty związanej z badaniem
Ramy czasowe: Uczestnicy byli obserwowani do momentu wycofania się lub zakończenia badania. Ramy czasowe wahały się od 1 miesiąca do 3 lat.
Osłabienie mięśni będzie oceniane co miesiąc przez pierwsze 3 miesiące na podstawie oceny klinicznej podczas wizyt w gabinecie. Osłabienie mięśni będzie następnie oceniane co 6 miesięcy po ustabilizowaniu stanu pacjenta na podstawie oceny klinicznej podczas wizyt w gabinecie. Ocena, czy nastąpiła poprawa w zakresie osłabienia mięśni, oparta na ocenie klinicznej PI, została odnotowana podczas ostatniej wizyty studyjnej odbytej przez uczestnika.
Uczestnicy byli obserwowani do momentu wycofania się lub zakończenia badania. Ramy czasowe wahały się od 1 miesiąca do 3 lat.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jeffrey A. Cohen, MD

Współpracownicy

Jacobus Pharmaceutical

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffrey A. Cohen, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D04013

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj