Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kontrolovaná studie 3,4-diaminopyridinu (3-4DAP) u Lambert-Eatonova myastenického syndromu (LEMS) (3-4DAP)

1. května 2019 aktualizováno: Jeffrey A. Cohen, MD

Kontrolovaná studie 3,4-diaminopyridinu v LEMS

Hlavním účelem této studie je poskytnout přístup k 3,4 DAP, léku, který prokázal svou účinnost při léčbě slabosti spojené s Lambert-Eatonovým myastenickým syndromem. LEMS je vzácná autoimunitní příčina poruchy nervosvalového přenosu. Porucha je klinicky charakterizována kolísající svalovou slabostí, hyporeflexií a autonomní dysfunkcí.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Více než polovina případů LEMS je spojena s maligním onemocněním, obvykle malobuněčným karcinomem plic. Tyto paraneoplastické případy postupují rychleji než primární autoimunitní LEMS. U pacientů s LEMS je často detekován překryvný syndrom s jinými autoimunitními onemocněními.

3,4 DAP je účinný u LEMS, protože zvyšuje přítok vápníku do nervového zakončení blokováním odtoku draslíku, a tím prodlužuje presynaptický akční potenciál. 3,4 DAP je méně pravděpodobné, že vyvolá epileptické záchvaty než jeho prekurzor, 4-aminopyridin, protože je méně schopen procházet hematoencefalickou bariérou. 3,4 DAP je účinný při zvyšování síly a zlepšování autonomních symptomů u pacientů s LEMS primární autoimunitní i paraneoplastické etiologie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03221
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

45 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria začlenění: -Většina mužů nebo žen ve věku 45 až 60 let

  • s diagnózou Lambert-Eatonův myastenický syndrom.
  • subjekty musí užívat plnou dávku pyridostigminu

Kritéria vyloučení: - má subjekt v minulosti problémy s játry?

  • má subjekt v anamnéze syndrom prodlouženého QTc (což je stav, kdy dochází k prodloužení mezi začátkem vlny Q a koncem vlny T v elektrickém cyklu srdce).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 3-4 diaminopyridin (DAP)
Lék: 3-4 diaminopyridin
Ostatní jména:
  • 3-4 DAP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří prokázali zlepšení svalové slabosti během své poslední návštěvy související se studií
Časové okno: Účastníci byli sledováni, dokud neodstoupili nebo dokud studie neskončila. Časový rámec se pohyboval od 1 měsíce do 3 let.
Svalová slabost bude hodnocena měsíčně po dobu prvních 3 měsíců na základě klinického hodnocení během návštěv v ordinaci. Svalová slabost bude poté hodnocena každých 6 měsíců, jakmile bude pacient stabilizován na základě klinických hodnocení během návštěv v ordinaci. Hodnocení, zda došlo ke zlepšení svalové slabosti, na základě klinického úsudku PI, bylo zaznamenáno během poslední studijní návštěvy, kterou účastník dokončil.
Účastníci byli sledováni, dokud neodstoupili nebo dokud studie neskončila. Časový rámec se pohyboval od 1 měsíce do 3 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jeffrey A. Cohen, MD

Spolupracovníci

Jacobus Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey A. Cohen, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

28. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

18. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. května 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2019

Naposledy ověřeno

1. května 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D04013

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Svalová slabost

Klinické studie na 3-4 diaminopyridin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit