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Prova controllata di 3,4-diaminopiridina (3-4DAP) nella sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) (3-4DAP)

1 maggio 2019 aggiornato da: Jeffrey A. Cohen, MD

Prova controllata di 3,4-diaminopiridina in LEMS

Lo scopo principale di questo studio è fornire l'accesso a 3,4 DAP, un farmaco che ha dimostrato di essere efficace nel trattamento della debolezza associata alla sindrome miastenica di Lambert-Eaton. La LEMS è una rara causa autoimmune di un difetto nella trasmissione neuromuscolare. Il disturbo è clinicamente caratterizzato da debolezza muscolare fluttuante, iporeflessia e disfunzione autonomica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Più della metà dei casi di LEMS sono associati a tumori maligni, solitamente carcinoma polmonare a piccole cellule. Questi casi paraneoplastici progrediscono più rapidamente del LEMS autoimmune primario. Una sindrome di sovrapposizione con altre malattie autoimmuni viene spesso rilevata nei pazienti con LEMS.

3,4 DAP è efficace nel LEMS perché aumenta l'afflusso di calcio nel terminale nervoso bloccando l'efflusso di potassio e quindi prolungando il potenziale d'azione presinaptico. 3,4 DAP ha meno probabilità di provocare crisi epilettiche rispetto al suo precursore, 4-aminopiridina, perché è meno in grado di attraversare la barriera emato-encefalica. 3,4 DAP è efficace nell'aumentare la forza e nel migliorare i sintomi autonomici nei pazienti con LEMS sia di eziologia autoimmune primaria che paraneoplastica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03221
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 45 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione: -Maggioranza maschile o femminile tra i 45 ei 60 anni

  • con diagnosi di sindrome miastenica di Lambert-Eaton.
  • i soggetti devono assumere la dose completa di piridostigmina

Criteri di esclusione: - il soggetto ha una storia di problemi al fegato?

  • il soggetto ha una storia di sindrome del QTc prolungato (che è una condizione in cui vi è un prolungamento tra l'inizio dell'onda Q e la fine dell'onda T nel ciclo elettrico del cuore).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 3-4 diamminopiridina (DAP)
Droga: 3-4 diamminopiridina
Altri nomi:
  • 3-4 PDT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno mostrato un miglioramento della debolezza muscolare durante l'ultima visita correlata allo studio
Lasso di tempo: I partecipanti sono stati seguiti fino al ritiro o alla fine dello studio. Il periodo di tempo variava da 1 mese a 3 anni.
La debolezza muscolare sarà valutata mensilmente per i primi 3 mesi sulla base della valutazione clinica durante le visite ambulatoriali. La debolezza muscolare verrà quindi valutata ogni 6 mesi una volta che il paziente si sarà stabilizzato sulla base delle valutazioni cliniche durante le visite ambulatoriali. La valutazione dell'eventuale miglioramento della debolezza muscolare, basata sul giudizio clinico del PI, è stata annotata durante l'ultima visita di studio completata dal partecipante.
I partecipanti sono stati seguiti fino al ritiro o alla fine dello studio. Il periodo di tempo variava da 1 mese a 3 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jeffrey A. Cohen, MD

Collaboratori

Jacobus Pharmaceutical

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey A. Cohen, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

28 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

18 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2019

Ultimo verificato

1 maggio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D04013

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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