Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Контролируемое исследование 3,4-диаминопиридина (3-4DAP) при миастеническом синдроме Ламберта-Итона (LEMS) (3-4DAP)

1 мая 2019 г. обновлено: Jeffrey A. Cohen, MD

Контролируемое испытание 3,4-диаминопиридина в LEMS

Основная цель этого исследования - предоставить доступ к 3,4-ДАФ, препарату, который продемонстрировал свою эффективность при лечении слабости, связанной с миастеническим синдромом Ламберта-Итона. LEMS является редкой аутоиммунной причиной дефекта нервно-мышечной передачи. Расстройство клинически характеризуется флюктуирующей мышечной слабостью, гипорефлексией и вегетативной дисфункцией.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Более половины случаев LEMS связаны со злокачественными новообразованиями, обычно с мелкоклеточным раком легкого. Эти паранеопластические случаи прогрессируют быстрее, чем первичная аутоиммунная LEMS. Синдром перекреста с другими аутоиммунными заболеваниями часто выявляют у пациентов с LEMS.

3,4 DAP эффективен при LEMS, потому что он увеличивает приток кальция в нервное окончание, блокируя отток калия и тем самым продлевая пресинаптический потенциал действия. 3,4-ДАФ с меньшей вероятностью вызывает эпилептические припадки, чем его предшественник, 4-аминопиридин, потому что он менее способен проникать через гематоэнцефалический барьер. 3,4 DAP эффективен для увеличения силы и улучшения вегетативных симптомов у пациентов с LEMS как с первичной аутоиммунной, так и с паранеопластической этиологией.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 45 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения: - Большинство мужчин или женщин в возрасте от 45 до 60 лет.

  • Диагноз: миастенический синдром Ламберта-Итона.
  • субъекты должны принимать полную дозу пиридостигмина

Критерии исключения: - Были ли у субъекта проблемы с печенью в анамнезе?

  • есть ли у субъекта в анамнезе синдром удлиненного интервала QTc (состояние, при котором наблюдается удлинение между началом зубца Q и концом зубца Т в электрическом цикле сердца).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 3-4 Диаминопиридин (ДАП)
Лекарство: 3-4 диаминопиридин
Другие имена:
  • 3-4 ДАП

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, которые продемонстрировали улучшение мышечной слабости во время их последнего визита, связанного с исследованием
Временное ограничение: За участниками следили до тех пор, пока они не отказались от участия или пока исследование не закончилось. Сроки от 1 месяца до 3 лет.
Мышечная слабость будет оцениваться ежемесячно в течение первых 3 месяцев на основе клинической оценки во время визитов к врачу. Мышечная слабость затем будет оцениваться каждые 6 месяцев, как только состояние пациента стабилизируется на основании клинических оценок во время визитов к врачу. Оценка того, произошло ли уменьшение мышечной слабости, основанное на клиническом заключении PI, была отмечена во время последнего исследовательского визита, завершенного участником.
За участниками следили до тех пор, пока они не отказались от участия или пока исследование не закончилось. Сроки от 1 месяца до 3 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jeffrey A. Cohen, MD

Соавторы

Jacobus Pharmaceutical

Следователи

  • Главный следователь: Jeffrey A. Cohen, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2004 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 ноября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 марта 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 марта 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 марта 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 мая 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 мая 2019 г.

Последняя проверка

1 мая 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D04013

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться