Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kontrollert utprøving av 3,4-diaminopyridin (3-4DAP) ved Lambert-Eaton myasthenic syndrom (LEMS) (3-4DAP)

1. mai 2019 oppdatert av: Jeffrey A. Cohen, MD

Kontrollert utprøving av 3,4-diaminopyridin i LEMS

Hovedformålet med denne studien er å gi tilgang til 3,4 DAP, et medikament som har vist seg å være effektivt i behandling av svakhet assosiert med Lambert-Eatons myastheniske syndrom. LEMS er en sjelden autoimmun årsak til en defekt i nevromuskulær overføring. Lidelsen er klinisk preget av svingende muskelsvakhet, hyporefleksi og autonom dysfunksjon.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mer enn halvparten av LEMS-tilfellene er assosiert med malignitet, vanligvis småcellet lungekreft. Disse paraneoplastiske tilfellene utvikler seg raskere enn primære autoimmune LEMS. Et overlappingssyndrom med andre autoimmune sykdommer oppdages ofte hos LEMS-pasienter.

3,4 DAP er effektivt i LEMS fordi det øker kalsiumtilstrømningen inn i nerveterminalen ved å blokkere kaliumutstrømning og derved forlenge det presynaptiske handlingspotensialet. 3,4 DAP er mindre sannsynlig å provosere epileptiske anfall enn forløperen, 4-aminopyridin, fordi det er mindre i stand til å krysse blod-hjerne-barrieren. 3,4 DAP er effektivt for å øke styrke og forbedre autonome symptomer hos LEMS-pasienter med både den primære autoimmune og paraneoplastiske etiologien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03221
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

45 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier: - Mannlig eller kvinnelig majoritet mellom 45 og 60 år

  • diagnostisert med Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome.
  • forsøkspersoner må ta full dose pyridostigmin

Eksklusjonskriterier: - har forsøkspersonen en historie med leverproblemer?

  • har forsøkspersonen en historie med forlenget QTc-syndrom (som er en tilstand hvor det er forlengelse mellom starten av Q-bølgen og slutten av T-bølgen i hjertets elektriske syklus).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 3-4 diaminopyridin (DAP)
Legemiddel: 3-4 diaminopyridin
Andre navn:
  • 3-4 DAP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som viste forbedring i muskelsvakhet under sitt siste studierelaterte besøk
Tidsramme: Deltakerne ble fulgt til de trakk seg eller studien ble avsluttet. Tidsrammen varierte fra 1 måned til 3 år.
Muskelsvakhet vil bli vurdert månedlig de første 3 månedene basert på klinisk vurdering under kontorbesøk. Muskelsvakhet vil deretter bli vurdert hver 6. måned når pasienten er stabilisert basert på kliniske vurderinger under kontorbesøk. Vurderingen av om det var en bedring i muskelsvakhet, basert på PIs kliniske vurdering, ble notert under det siste studiebesøket gjennomført av deltakeren.
Deltakerne ble fulgt til de trakk seg eller studien ble avsluttet. Tidsrammen varierte fra 1 måned til 3 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jeffrey A. Cohen, MD

Samarbeidspartnere

Jacobus Pharmaceutical

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeffrey A. Cohen, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2018

Studiet fullført (Faktiske)

28. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2014

Først lagt ut (Anslag)

18. mars 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2019

Sist bekreftet

1. mai 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D04013

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskel svakhet

Kliniske studier på 3-4 diaminopyridin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere