MMX 美沙拉嗪/美沙拉嗪在患有轻度至中度溃疡性结肠炎的儿科受试者中的安全性和有效性 (PACE)
2021年5月25日 更新者：Shire
一项 3 期、多中心、随机、双盲研究，以确定 MMX 美沙拉嗪/美沙拉嗪在患有轻度至中度溃疡性结肠炎的儿童受试者中的急性期和维持期的安全性和有效性
评估 5-17 岁轻度至中度溃疡性结肠炎 (UC) 或处于缓解期的儿童和青少年对低剂量和高剂量 MMX 美沙拉嗪/美沙拉秦的临床反应。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
107
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Be'er Sheva、以色列、85025
- Soroka Medical Center
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Haifa、以色列、31096
- Rambam Health Corporation
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Jerusalem、以色列、91031
- Shaare Zedek Medical Center
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Petach Tikva、以色列、49202
- Schneider Medical Centre
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1C9
- University of Alberta Pediatric Gastroenterology & Nutrition
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Budapest、匈牙利、H-1023
- Szent Janos Korhaz És Észak-budai Egyesitett Korha
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Gyula、匈牙利、H-5700
- Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
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Miskolc、匈牙利、3526
- BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
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Nyiregyhaza、匈牙利、4400
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktato Korhaz
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Szeged、匈牙利、H-6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
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Banska Bystrica、斯洛伐克、974 09
- Detská fakultná nemocnica s poliklinikou
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Bratislava、斯洛伐克、833 40
- University Children's Hospital
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Martin、斯洛伐克、03659
- Univerzitna Nemocnica Martin
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Bialystok、波兰、15-247
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Ludwika Zamenhofa
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Krakow、波兰、30-663
- Klinika Pediatrii Gastroenterologii I Zywienia
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Lodz、波兰、93-338
- Klinika Gastroenterologii I Pediatrii
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Olsztyn、波兰、10-561
- Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy
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Rzeszow、波兰、35-302
- Gabinet Lekarski-Bartosz Korczowski
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Warszawa、波兰、04-730
- Oddzial Gastroenterologii I Hepatologii
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Wrocław、波兰、50-369
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- John Hopkins
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Baltimore、Maryland、美国、21201
- University of Maryland Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Newton、Massachusetts、美国、02462
- Newton Wellesley Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- University of Minnesota Children's Hospital
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic Gastroenterology
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Southlake、Texas、美国、76092
- Texas Digestive Disease Consultants
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Virginia
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Roanoke、Virginia、美国、24013
- Carilion Medical Center
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Liverpool、英国、LI2 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
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London、英国、SE5 9RS
- King's College Hospital
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London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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London、英国、E1 1BB
- Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 能够自愿提供书面、签名并注明日期（亲自或通过合法授权代表 [LAR]）的知情同意书或适用情况下同意参与研究。
- 受试者的父母/LAR 表现出完全遵守研究程序和限制的理解、能力和意愿。
- 5-17岁（含）的男女儿童和青少年。
- 体重18-90kg。
- 同意遵守方案的任何适用避孕要求的男性或未怀孕、非哺乳期女性或无生育能力的女性。
- 诊断为轻度至中度 UC，通过乙状结肠镜检查或结肠镜检查确定，组织学相符。 筛选的受试者也可能有轻度至中度 UC 的未经证实的诊断；然而，轻度至中度 UC 的诊断必须在基线访视前通过乙状结肠镜检查或结肠镜检查确定，并具有相容的组织学。
受试者能够吞下整个研究产品。
双盲急性期：
- 基线访视时部分 UC-DAI 评分≥2（直肠出血和大便次数联合评分≥1 且 PGA=1 或 2），对此 5-ASA 将用作正常治疗的一部分。
如果受试者在进入研究之前接受 5-ASA 治疗，则剂量必须稳定。 稳定治疗定义为从当前急性发作开始到停止治疗（基线访问时需要），剂量没有变化，或没有开始使用 5-ASA。
双盲维护阶段：
- 基线访视时部分 UC-DAI ≤1（直肠出血=0，大便频率≤1，PGA=0）。
排除标准：
- 严重 UC（由 PGA=3 定义）。
- 克罗恩病、出血性疾病、活动性消化性溃疡病或已知局限于直肠的 UC（孤立性直肠直肠炎）。
- 哮喘，仅当已知对 5 ASA 敏感时。
- 肠道病原体（包括沙门氏菌、志贺氏菌、耶尔森氏菌、气单胞菌、邻单胞菌或弯曲杆菌）粪便培养呈阳性。 存在艰难梭菌毒素、卵或寄生虫。
- 筛选访视前 4 周内全身或直肠使用皮质类固醇。 局部、鼻内或吸入使用不是排他性的。
- 免疫调节剂（6-巯基嘌呤、硫唑嘌呤）在筛选访视前 6 周内使用。
- 任何时候使用生物制剂（例如，抗肿瘤坏死因子药物、整合素受体拮抗剂）的历史。
- 筛选访视前 7 天内使用抗生素。
- 任何抗炎药，不包括 5-ASA 治疗，但包括非甾体抗炎药，如阿司匹林、COX-2 抑制剂或布洛芬，在筛选访视前 7 天内使用，除非以非处方药水平用于治疗<3 天。 但是，允许预防性使用高达 325 毫克/天的稳定剂量阿司匹林治疗心脏病。
- 筛选访问前 7 天内使用益生元/益生菌。 酸奶产品是允许的。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：MMX 美沙拉嗪/美沙拉嗪（低剂量）
每天一次，药片——用量取决于参与者的体重；体重18公斤至小于或等于（<=）23公斤（kg）的参与者每天900毫克（mg/天）；体重大于 (>) 23 公斤至 <= 35 公斤的参与者每天 1200 毫克；体重 > 35 公斤至 <= 50 公斤的参与者每天 1800 毫克；体重 > 50 公斤至 <= 90 公斤的参与者每天 2400 毫克。
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每天一次，药片——用量取决于参与者的体重；体重 18 公斤至小于或等于 () 23 公斤至 35 公斤至 50 公斤至的参与者每天 900 毫克 (mg/day)
其他名称：
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实验性的：MMX 美沙拉嗪/美沙拉嗪（高剂量）
每天一次，药片——用量取决于参与者的体重；体重 18 公斤至 <= 23 公斤的参与者每天 1800 毫克；体重 > 23 公斤至 <= 35 公斤的参与者每天 2400 毫克；体重 > 35 公斤至 <= 50 公斤的参与者每天 3600 毫克；体重 > 50 公斤至 <= 90 公斤的参与者每天 4800 毫克。
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每天一次，药片——用量取决于参与者的体重；对于体重在 18 公斤至 23 公斤至 35 公斤至 50 公斤至
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 8 周双盲急性期有临床反应的参与者人数
大体时间：第 8 周
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临床反应定义为部分溃疡性结肠炎疾病活动指数 (UC-DAI) 评分 < 或 = 1，直肠出血 = 0，大便频率 < 或 = 1，以及医生的整体评估 (PGA = 0)。
报告了具有临床反应的参与者人数。
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第 8 周
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第 26 周双盲维持阶段有临床反应的参与者人数
大体时间：第 26 周
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临床反应定义为部分 UC-DAI <= 1（直肠出血 = 0，大便频率 < 或 = 1，PGA = 0）。
报告了保持临床反应的参与者人数。
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第 26 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用中心读数在第 8 周双盲急性期出现临床和内窥镜反应的参与者人数
大体时间：第 8 周
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临床和内窥镜反应定义为 UC-DAI <= 2，直肠出血 = 0 且大便频率 <= 1，PGA = 0，并且粘膜愈合（内窥镜评分 <= 1）内窥镜评分至少降低 1 分从基于集中阅读的基线。
第 8 周数据缺失的参与者被认为没有临床反应。
已完成第 8 周但在基线和第 8 周均未进行中央读数内窥镜检查的参与者被排除在外。
报告了具有临床和内窥镜反应的参与者人数。
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第 8 周
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使用本地阅读在第 8 周的双盲急性期具有临床和内窥镜反应的参与者人数
大体时间：第 8 周
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临床和内窥镜反应定义为 UC-DAI < 或 = 2，直肠出血 = 0 且大便频率 < 或 = 1，PGA = 0，并且粘膜愈合（内窥镜评分 < 或 = 1）至少减少 1 分基于本地阅读的基线内窥镜评分。
第 8 周数据缺失的参与者被认为没有临床反应。
已完成第 8 周但在基线和第 8 周均未进行局部读数内窥镜检查的参与者被排除在外。
报告了具有临床和内窥镜反应的参与者人数。
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第 8 周
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双盲急性期每日溃疡性结肠炎量表 (DUCS) 评分相对于基线的变化
大体时间：第 8 周的基线
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DUCS评分是衡量UC的7种具体体征或症状和一种影响（腹痛、夜间大便、白天大便、便血、腹泻、尿急、疲倦），每项评分范围从0（最差）到10（最好）根据回答，总分从 0（最差）到 70（最好）不等。
报告 DBA 阶段期间 DUCS 评分从基线到第 8 周的变化。
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第 8 周的基线
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第 8 周双盲急性期小儿溃疡性结肠炎活动指数 (PUCAI) 评分改善的参与者人数
大体时间：第 8 周
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PUCAI 是一项由医生实施的措施，重点关注 UC 的 6 个主要体征和症状以及活动受限，总分范围为 0-85，分数越高越差。
区分疾病活动的推荐分界值 < 10（缓解）； 11-30（温和）； 31-64（中度）和 > 65（重度）。
PUCAI 评分有改善（变化大于或等于 [> 或 =] 20 分）的参与者。
报告了第 8 周双盲急性期 PUCAI 评分改善的参与者人数。
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第 8 周
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使用中心读数在第 26 周的双盲维护阶段具有临床和内窥镜反应的参与者人数
大体时间：第 26 周
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临床和内窥镜反应定义为 UC-DAI < 或 = 2，直肠出血 = 0，大便频率 < 或 = 1，PGA = 0，并且根据第 26 周的中央读数，粘膜愈合（内窥镜评分 < 或 = 1） .
报告了在第 26 周使用中央读数的双盲维持阶段具有临床和内窥镜反应的参与者人数。
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第 26 周
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在第 26 周使用本地阅读的双盲维护阶段具有临床和内窥镜反应的参与者人数
大体时间：第 26 周
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临床和内窥镜反应被定义为 UC-DAI < 或 = 2，直肠出血 = 0，大便频率 < 或 = 1，PGA = 0，并且根据当地读数粘膜愈合（内窥镜评分 < 或 = 1）。
报告了在第 26 周的双盲维持阶段使用本地读数保持临床和内窥镜反应的参与者人数。
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第 26 周
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双盲维持阶段每日溃疡性结肠炎量表 (DUCS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线、第 13 周和第 26 周
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DUCS 评分是衡量 UC 的 7 种特定体征或症状和一种影响（腹痛、夜间大便、白天大便、便血、腹泻、尿急、疲倦），每个评分范围从 0（最差）到 10（最好）根据回答，总分从 0（最差）到 70（最好）不等。
报告了第 13 周和第 26 周双盲维持阶段 DUCS 评分相对于基线的变化。
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基线、第 13 周和第 26 周
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在第 26 周的双盲维持阶段，小儿溃疡性结肠炎活动指数 (PUCAI) 评分得到缓解的参与者人数
大体时间：第 26 周
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PUCAI 是一项由医生实施的措施，重点关注 UC 的 6 个主要体征和症状以及活动受限，总分范围为 0-85，分数越高越差。
区分疾病活动的推荐分界值 < 10（缓解）； 11-30（温和）； 31-64（中度）和 > 65（重度）。
报告了第 26 周双盲维持阶段 PUCAI 评分缓解的参与者人数。
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第 26 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Shire Director、Takeda
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年12月12日
初级完成 (实际的)
2018年11月28日
研究完成 (实际的)
2018年11月28日
研究注册日期
首次提交
2014年3月17日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月19日
首次发布 (估计)
2014年3月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月25日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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其他研究编号
- SPD476-319
- 2013-001744-65 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究协议
- 统计分析计划 (SAP)
- 知情同意书 (ICF)
- 临床研究报告（CSR）
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