- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02093663
Sicherheit und Wirksamkeit von MMX Mesalamin/Mesalazin bei pädiatrischen Patienten mit leichter bis mittelschwerer Colitis ulcerosa (PACE)
Eine multizentrische, randomisierte Doppelblindstudie der Phase 3 zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von MMX-Mesalamin/Mesalazin bei pädiatrischen Patienten mit leichter bis mittelschwerer Colitis ulcerosa sowohl in der akuten als auch in der Erhaltungsphase
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Be'er Sheva, Israel, 85025
- Soroka Medical Center
-
Haifa, Israel, 31096
- Rambam Health Corporation
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Jerusalem, Israel, 91031
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Israel, 49202
- Schneider Medical Centre
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- University of Alberta Pediatric Gastroenterology & Nutrition
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Bialystok, Polen, 15-247
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Ludwika Zamenhofa
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Krakow, Polen, 30-663
- Klinika Pediatrii Gastroenterologii I Zywienia
-
Lodz, Polen, 93-338
- Klinika Gastroenterologii I Pediatrii
-
Olsztyn, Polen, 10-561
- Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy
-
Rzeszow, Polen, 35-302
- Gabinet Lekarski-Bartosz Korczowski
-
Warszawa, Polen, 04-730
- Oddzial Gastroenterologii I Hepatologii
-
Wrocław, Polen, 50-369
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
-
-
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Banska Bystrica, Slowakei, 974 09
- Detská fakultná nemocnica s poliklinikou
-
Bratislava, Slowakei, 833 40
- University Children's Hospital
-
Martin, Slowakei, 03659
- Univerzitna Nemocnica Martin
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Budapest, Ungarn, H-1023
- Szent Janos Korhaz És Észak-budai Egyesitett Korha
-
Gyula, Ungarn, H-5700
- Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
-
Miskolc, Ungarn, 3526
- BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
-
Nyiregyhaza, Ungarn, 4400
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktato Korhaz
-
Szeged, Ungarn, H-6720
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ
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-
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- John Hopkins
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
- University of Maryland Children's Hospital
-
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Newton, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02462
- Newton Wellesley Hospital
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
- University of Minnesota Children's Hospital
-
Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Mayo Clinic Gastroenterology
-
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Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Texas
-
Southlake, Texas, Vereinigte Staaten, 76092
- Texas Digestive Disease Consultants
-
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Virginia
-
Roanoke, Virginia, Vereinigte Staaten, 24013
- Carilion Medical Center
-
-
-
-
-
Liverpool, Vereinigtes Königreich, LI2 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
-
London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Fähigkeit, freiwillig eine schriftliche, unterzeichnete und datierte (persönlich oder über einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter [LAR]) Einverständniserklärung oder Zustimmung zur Teilnahme an der Studie abzugeben.
- Der Elternteil/LAR des Probanden zeigt Verständnis, Fähigkeit und Bereitschaft, die Studienverfahren und -beschränkungen vollständig einzuhalten.
- Männliche und weibliche Kinder und Jugendliche im Alter von 5 bis einschließlich 17 Jahren.
- Körpergewicht 18-90kg.
- Männlich oder nicht schwangere, nicht stillende Frau, die sich bereit erklärt, alle anwendbaren Verhütungsvorschriften des Protokolls einzuhalten, oder Frauen im nicht gebärfähigen Alter.
- Diagnostiziert mit leichter bis mittelschwerer CU, festgestellt durch Sigmoidoskopie oder Koloskopie mit kompatibler Histologie. Gescreente Personen können auch eine unbestätigte Diagnose einer leichten bis mittelschweren Colitis ulcerosa haben; Die Diagnose einer leichten bis mittelschweren Colitis ulcerosa muss jedoch durch eine Sigmoidoskopie oder Koloskopie mit kompatibler Histologie vor dem Baseline-Besuch gestellt worden sein.
Das Subjekt ist in der Lage, das Prüfprodukt im Ganzen zu schlucken.
Doppelblinde Akutphase:
- Teilweiser UC-DAI-Score ≥ 2 (ein kombinierter Rektalblutungs- und Stuhlfrequenz-Score ≥ 1 und PGA = 1 oder 2) beim Baseline-Besuch, für den 5-ASA als Teil der normalen Behandlung verwendet würde.
Wenn der Proband vor Studienbeginn eine 5-ASA-Behandlung erhält, muss die Dosis stabil sein. Eine stabile Therapie ist definiert als keine Änderung der Dosis oder keine Einleitung von 5-ASA vom Einsetzen des aktuellen akuten Schubs bis zum Absetzen der Therapie (erforderlich beim Baseline-Besuch).
Doppelblinde Erhaltungsphase:
- Partielles UC-DAI ≤1 (rektale Blutung=0, Stuhlfrequenz ≤1 und PGA=0) beim Baseline-Besuch.
Ausschlusskriterien:
- Schwere CU (definiert durch PGA=3).
- Morbus Crohn, Blutgerinnungsstörungen, aktive Magengeschwüre oder CU, von denen bekannt ist, dass sie auf das Rektum beschränkt sind (isolierte rektale Proktitis).
- Asthma, nur wenn bekannt ist, dass es 5-ASA-sensitiv ist.
- Positive Stuhlkultur für enterische Pathogene (einschließlich Salmonella, Shigella, Yersinia, Aeromonas, Plesiomonas oder Campylobacter). Clostridium difficile-Toxin, Eizellen oder Parasiten vorhanden.
- Systemische oder rektale Anwendung von Kortikosteroiden innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch. Die topische, intranasale oder inhalative Anwendung ist nicht ausgeschlossen.
- Anwendung des Immunmodulators (6-Mercaptopurin, Azathioprin) innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening-Besuch.
- Vorgeschichte der Verwendung von Biologika (z. B. Anti-Tumor-Nekrose-Faktor-Mittel, Integrin-Rezeptor-Antagonisten) zu jeder Zeit.
- Verwendung von Antibiotika innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch.
- Alle entzündungshemmenden Medikamente, ausgenommen 5-ASA-Behandlung, aber einschließlich nichtsteroidaler entzündungshemmender Medikamente wie Aspirin, COX-2-Hemmer oder Ibuprofen, innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch, sofern sie nicht in rezeptfreien Mengen verwendet werden <3 Tage. Die prophylaktische Anwendung einer stabilen Aspirindosis von bis zu 325 mg/Tag bei Herzerkrankungen ist jedoch erlaubt.
- Verwendung von Präbiotika/Probiotika innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch. Joghurtprodukte sind erlaubt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: MMX Mesalamin/Mesalazin (Niedrig dosiert)
Einmal täglich Tabletten - die Menge hängt vom Gewicht der Teilnehmer ab; 900 Milligramm pro Tag (mg/Tag) für Teilnehmer mit einem Gewicht von 18 kg bis weniger als oder gleich (<=) 23 Kilogramm (kg); 1200 mg/Tag für Teilnehmer mit einem Gewicht von mehr als (>) 23 kg bis <= 35 kg; 1800 mg/Tag für Teilnehmer mit einem Gewicht > 35 kg bis <= 50 kg; 2400 mg/Tag für Teilnehmer mit einem Gewicht > 50 kg bis <= 90 kg.
|
Einmal täglich Tabletten - die Menge hängt vom Gewicht der Teilnehmer ab; 900 Milligramm pro Tag (mg/Tag) für Teilnehmer mit einem Gewicht von 18 kg bis kleiner oder gleich () 23 kg bis 35 kg bis 50 kg
Andere Namen:
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Experimental: MMX Mesalamin/Mesalazin (Hochdosis)
Einmal täglich Tabletten – die Menge hängt vom Gewicht der Teilnehmer ab; 1800 mg/Tag für Teilnehmer mit einem Gewicht von 18 kg bis <= 23 kg; 2400 mg/Tag für Teilnehmer mit einem Gewicht > 23 kg bis <= 35 kg; 3600 mg/Tag für Teilnehmer mit einem Gewicht > 35 kg bis <= 50 kg; 4800 mg/Tag für Teilnehmer mit einem Gewicht > 50 kg bis <= 90 kg.
|
Einmal täglich Tabletten – die Menge hängt vom Gewicht des Teilnehmers ab; 1800 mg/Tag für Teilnehmer mit einem Gewicht von 18 kg bis 23 kg bis 35 kg bis 50 kg
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit klinischem Ansprechen während der doppelblinden akuten Phase in Woche 8
Zeitfenster: Woche 8
|
Das klinische Ansprechen wurde definiert als Partial Colitis ulcerosa Disease Activity Index (UC-DAI) Score < oder = 1 mit rektalen Blutungen = 0, Stuhlhäufigkeit < oder = 1 und allgemeiner Einschätzung des Arztes (PGA = 0).
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinischem Ansprechen angegeben.
|
Woche 8
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem Ansprechen während der doppelblinden Erhaltungsphase in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
|
Das klinische Ansprechen wurde als partielles UC-DAI <=1 mit (rektaler Blutung = 0, Stuhlhäufigkeit < oder =1 und PGA = 0) definiert.
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die das klinische Ansprechen aufrechterhalten hatten.
|
Woche 26
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit klinischem und endoskopischem Ansprechen während der doppelblinden akuten Phase in Woche 8 unter Verwendung der zentralen Messung
Zeitfenster: Woche 8
|
Klinisches und endoskopisches Ansprechen wurde definiert als UC-DAI <=2 mit rektaler Blutung = 0 und Stuhlfrequenz <=1 und PGA = 0 und mit Schleimhautheilung (Endoskopie-Score <=1) mindestens 1 Punkt Reduktion des Endoskopie-Scores von der Grundlinie basierend auf der zentralen Lesung.
Bei Teilnehmern mit fehlenden Daten in Woche 8 wurde angenommen, dass sie kein klinisches Ansprechen zeigten.
Teilnehmer, die Woche 8 abgeschlossen hatten, aber weder zu Studienbeginn noch in Woche 8 eine zentrale Leseendoskopie hatten, wurden ausgeschlossen.
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinischem und endoskopischem Ansprechen angegeben.
|
Woche 8
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem und endoskopischem Ansprechen während der doppelblinden akuten Phase in Woche 8 unter Verwendung lokaler Messwerte
Zeitfenster: Woche 8
|
Klinisches und endoskopisches Ansprechen wurde definiert als UC-DAI < oder = 2 mit rektalen Blutungen = 0 und Stuhlfrequenz < oder = 1 und PGA = 0 und mit Schleimhautheilung (Endoskopie-Score < oder = 1) von mindestens 1 Punkt Reduktion im Endoskopie-Score von der Baseline basierend auf lokaler Lesung.
Bei Teilnehmern mit fehlenden Daten in Woche 8 wurde angenommen, dass sie kein klinisches Ansprechen zeigten.
Teilnehmer, die Woche 8 abgeschlossen hatten, sich aber weder zu Studienbeginn noch in Woche 8 einer lokalen Leseendoskopie unterzogen hatten, wurden ausgeschlossen.
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinischem und endoskopischem Ansprechen angegeben.
|
Woche 8
|
|
Änderung des täglichen Colitis-Ulcus-Scores (DUCS) gegenüber dem Ausgangswert während der doppelblinden akuten Phase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8
|
Der DUCS-Score diente der Messung von 7 spezifischen Anzeichen oder Symptomen und einer Auswirkung (Bauchschmerzen, nächtlicher Stuhlgang, Tagesstuhl, Blut im Stuhl, Durchfall, Harndrang, Müdigkeit) von CU, wobei jeder Punkt von 0 (am schlechtesten) bis 10 (am besten) bewertet wurde. wobei die Gesamtpunktzahl basierend auf den Antworten zwischen 0 (am schlechtesten) und 70 (am besten) lag.
Änderungen des DUCS-Scores vom Ausgangswert bis Woche 8 während der DBA-Phase wurden berichtet.
|
Baseline bis Woche 8
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung des Pädiatrischen Colitis ulcerosa-Aktivitätsindex (PUCAI) während der doppelblinden akuten Phase in Woche 8
Zeitfenster: Woche 8
|
PUCAI war eine von Ärzten verabreichte Maßnahme, die sich auf 6 wichtige Anzeichen und Symptome von Colitis ulcerosa und Aktivitätseinschränkungen konzentriert und eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 85 ergibt, wobei höhere Punktzahlen schlechter sind.
Empfohlene Cut-off-Scores zur Differenzierung der Krankheitsaktivität sind < 10 (Remission); 11-30 (leicht); 31-64 (mäßig) und > 65 (schwer).
Teilnehmer mit einer Verbesserung (Änderung von mehr als oder gleich [> oder =] 20 Punkten) im PUCAI-Score.
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einer Verbesserung des PUCAI-Scores während der doppelblinden akuten Phase in Woche 8 angegeben.
|
Woche 8
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Anzahl der Teilnehmer mit klinischem und endoskopischem Ansprechen während der doppelblinden Erhaltungsphase in Woche 26 unter Verwendung des zentralen Messwerts
Zeitfenster: Woche 26
|
Das klinische und endoskopische Ansprechen wurde definiert als UC-DAI < oder = 2 mit rektalen Blutungen = 0, Stuhlhäufigkeit < oder = 1, PGA = 0 und mit Schleimhautheilung (Endoskopie-Score < oder = 1), basierend auf dem zentralen Messwert in Woche 26 .
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinischem und endoskopischem Ansprechen während der doppelblinden Erhaltungsphase in Woche 26 unter Verwendung der zentralen Messung angegeben.
|
Woche 26
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem und endoskopischem Ansprechen während der doppelblinden Erhaltungsphase in Woche 26 unter Verwendung lokaler Messwerte
Zeitfenster: Woche 26
|
Klinisches und endoskopisches Ansprechen wurde definiert als UC-DAI < oder = 2 mit rektalen Blutungen = 0, Stuhlhäufigkeit < oder = 1, PGA = 0 und mit Schleimhautheilung (Endoskopie-Score < oder = 1) basierend auf lokaler Messung.
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die während der doppelblinden Erhaltungsphase in Woche 26 unter Verwendung lokaler Messwerte ein klinisches und endoskopisches Ansprechen aufrechterhalten hatten.
|
Woche 26
|
|
Veränderung des Daily Colitis Ulcerosa-Scores (DUCS) gegenüber dem Ausgangswert während der doppelblinden Erhaltungsphase
Zeitfenster: Baseline, Woche 13 und Woche 26
|
Der DUCS-Score bestand darin, 7 spezifische Anzeichen oder Symptome und eine Auswirkung (Bauchschmerzen, nächtlicher Stuhlgang, Tagesstuhl, Blut im Stuhl, Durchfall, Harndrang, Müdigkeit) von UC zu messen, wobei jeder Score von 0 (am schlechtesten) bis 10 (am besten) reichte die Gesamtpunktzahl reicht von 0 (am schlechtesten) bis 70 (am besten), basierend auf den Antworten.
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert des DUCS-Scores während der doppelblinden Erhaltungsphase in Woche 13 und Woche 26 wurden berichtet.
|
Baseline, Woche 13 und Woche 26
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Remission beim pädiatrischen Colitis ulcerosa-Aktivitätsindex (PUCAI) während der doppelblinden Erhaltungsphase in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
|
PUCAI war eine von Ärzten verabreichte Maßnahme, die sich auf 6 wichtige Anzeichen und Symptome von Colitis ulcerosa und Aktivitätseinschränkungen konzentriert und eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 85 ergibt, wobei höhere Punktzahlen schlechter sind.
Empfohlene Cut-off-Scores zur Differenzierung der Krankheitsaktivität sind < 10 (Remission); 11-30 (leicht); 31-64 (mäßig) und > 65 (schwer).
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einer Remission beim PUCAI-Score während der doppelblinden Erhaltungsphase in Woche 26 angegeben.
|
Woche 26
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Shire Director, Takeda
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
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- Colitis
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- Analgetika
- Agenten des sensorischen Systems
- Entzündungshemmende Mittel, nichtsteroidal
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Andere Studien-ID-Nummern
- SPD476-319
- 2013-001744-65 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- Studienprotokoll
- Statistischer Analyseplan (SAP)
- Einwilligungserklärung (ICF)
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