Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MMX-mesalamiinin/mesalatsiinin turvallisuus ja tehokkuus lapsipotilailla, joilla on lievä tai kohtalainen haavainen paksusuolentulehdus (PACE)

tiistai 25. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus MMX-mesalamiinin/mesalatsiinin turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi lapsipotilailla, joilla on lievä tai kohtalainen haavainen paksusuolentulehdus, sekä akuutissa että ylläpitovaiheessa

Kliinisen vasteen arvioimiseksi MMX-mesalamiinille/mesalatsiinille pienen ja suuren annoksen välillä 5–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on lievä tai keskivaikea haavainen paksusuolentulehdus (UC) tai jotka ovat remissiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

107

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel, 85025
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Medical Centre
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • University of Alberta Pediatric Gastroenterology & Nutrition
  • Puola
      • Bialystok, Puola, 15-247
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Ludwika Zamenhofa
      • Krakow, Puola, 30-663
        • Klinika Pediatrii Gastroenterologii I Zywienia
      • Lodz, Puola, 93-338
        • Klinika Gastroenterologii I Pediatrii
      • Olsztyn, Puola, 10-561
        • Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy
      • Rzeszow, Puola, 35-302
        • Gabinet Lekarski-Bartosz Korczowski
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • Oddzial Gastroenterologii I Hepatologii
      • Wrocław, Puola, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • Slovakia
      • Banska Bystrica, Slovakia, 974 09
        • Detská fakultná nemocnica s poliklinikou
      • Bratislava, Slovakia, 833 40
        • University Children's Hospital
      • Martin, Slovakia, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H-1023
        • Szent Janos Korhaz És Észak-budai Egyesitett Korha
      • Gyula, Unkari, H-5700
        • Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
      • Miskolc, Unkari, 3526
        • BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Nyiregyhaza, Unkari, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktato Korhaz
      • Szeged, Unkari, H-6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, LI2 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • John Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Newton, Massachusetts, Yhdysvallat, 02462
        • Newton Wellesley Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • University of Minnesota Children's Hospital
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Southlake, Texas, Yhdysvallat, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Yhdysvallat, 24013
        • Carilion Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kyky antaa vapaaehtoisesti kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty (henkilökohtaisesti tai laillisesti valtuutetun edustajan [LAR] kautta) tietoinen suostumus tai suostumus tutkimukseen osallistumiseen.
  2. Tutkittavan vanhempi/LAR osoittaa ymmärrystä, kykyä ja halukkuutta noudattaa täysin tutkimusmenettelyjä ja rajoituksia.
  3. Miesten ja naisten lapset ja nuoret 5-17-vuotiaat mukaan lukien.
  4. Paino 18-90kg.
  5. Mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen, joka suostuu noudattamaan kaikkia soveltuvia ehkäisymenetelmiä koskevia vaatimuksia, tai naiset, jotka eivät voi tulla raskaaksi.
  6. Diagnosoitu lievä tai kohtalainen UC, määritetty sigmoidoskopialla tai kolonoskopialla yhteensopivalla histologialla. Seulotuilla koehenkilöillä voi myös olla vahvistamaton diagnoosi lievästä tai kohtalaisesta UC:stä; lievän tai keskivaikean UC:n diagnoosin on kuitenkin oltava varmistettu sigmoidoskopialla tai kolonoskopialla, jossa on yhteensopiva histologia ennen lähtökohtaista käyntiä.

  7. Tutkittava pystyy nielemään tutkimustuotteen kokonaisena.

    Kaksoissokko akuutti vaihe:

  8. Osittainen UC-DAI-pistemäärä ≥2 (yhdistelmä peräsuolen verenvuodon ja ulosteiden esiintymistiheyden pisteet ≥1 ja PGA=1 tai 2) lähtötilanteessa, johon 5-ASA:ta käytettäisiin osana normaalia hoitoa.

  9. Jos kohde on 5-ASA-hoidossa ennen tutkimukseen tuloa, annoksen on oltava vakaa. Stabiilihoito määritellään annoksen muuttamisen tai 5-ASA:n aloittamatta jättämisenä nykyisen akuutin pahenemisen alkamisesta hoidon lopettamiseen (vaatii lähtötilanteessa).

    Kaksoissokkohuoltovaihe:

  10. Osittainen UC-DAI ≤1 (peräsuolen verenvuoto = 0, ulosteiden tiheys ≤ 1 ja PGA = 0) lähtötilanteessa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vaikea UC (määritetty PGA=3).
  2. Crohnin tauti, verenvuotohäiriöt, aktiivinen peptinen haavatauti tai UC, jonka tiedetään rajoittuvan peräsuoleen (eristetty peräsuolen proktiitti).
  3. Astma, vain jos tiedetään olevan 5 ASA-herkkä.
  4. Positiivinen ulosteviljelmä enteropatogeeneille (mukaan lukien Salmonella, Shigella, Yersinia, Aeromonas, Plesiomonas tai Campylobacter). Mukana on Clostridium difficile -toksiinia, munasoluja tai loisia.
  5. Systeeminen tai rektaalinen kortikosteroidien käyttö 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä. Paikallinen, intranasaalinen tai inhaloitava käyttö ei ole poissulkevaa.
  6. Immunomodulaattoria (6-merkaptopuriini, atsatiopriini) käytetään 6 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä.
  7. Biologisen käytön historia (esim. kasvainnekroositekijät, integriinireseptoriantagonistit) milloin tahansa.
  8. Käytä antibioottia 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
  9. Kaikki tulehduskipulääkkeet, mukaan lukien 5-ASA-hoito, mutta mukaan lukien ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet, kuten aspiriini, COX-2:n estäjät tai ibuprofeeni, 7 päivää ennen seulontakäyntiä, ellei niitä käytetä reseptivapaa määränä <3 päivää. Kuitenkin vakaan annoksen aspiriinia 325 mg/vrk profylaktinen käyttö sydänsairauksien hoitoon on sallittua.
  10. Prebioottien/probioottien käyttö 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä. Jogurttituotteet ovat sallittuja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MMX-mesalamiini/mesalatsiini (pieni annos)
Kerran päivässä, tabletit - määrä riippuu osallistujan painosta; 900 milligrammaa päivässä (mg/päivä) osallistujille, jotka painavat 18 kg tai vähemmän (<=) 23 kilogrammaa (kg); 1200 mg/vrk osallistujille, jotka painavat yli (>) 23 kg - <= 35 kg; 1800 mg/vrk osallistujille, jotka painavat > 35 kg - <= 50 kg; 2400 mg/vrk osallistujille, jotka painavat > 50 kg - <= 90 kg.
Lääke: MMX-mesalamiini/mesalatsiini (pieni annos)
Kerran päivässä, tabletit - määrä riippuu osallistujan painosta; 900 milligrammaa päivässä (mg/vrk) osallistujille, jotka painavat 18 kg tai vähemmän kuin () 23 kg - 35 kg - 50 kg
Muut nimet:
  • Lialda
  • Mezavant
Kokeellinen: MMX mesalamiini/mesalatsiini (suuri annos)
Kerran päivässä tabletit - määrä riippuu osallistujan painosta; 1800 mg/vrk osallistujille, jotka painavat 18 kg - <= 23 kg; 2400 mg/vrk osallistujille, jotka painavat > 23 kg - <= 35 kg; 3600 mg/vrk osallistujille, jotka painavat > 35 kg - <= 50 kg; 4800 mg/vrk osallistujille, jotka painavat > 50 kg - <= 90 kg.
Lääke: MMX mesalamiini/mesalatsiini (suuri annos)
Kerran päivässä tabletit - määrä riippuu osallistujan painosta; 1800 mg/vrk 18-23 kg - 35-50 kg painaville osallistujille.
Muut nimet:
  • Lialda
  • Mezavant

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliininen vaste kaksoissokkoutetun akuutin vaiheen aikana viikolla 8
Aikaikkuna: Viikko 8
Kliininen vaste määriteltiin osittaisen haavaisen paksusuolitulehduksen aktiivisuusindeksin (UC-DAI) pisteytyksenä < tai = 1, kun peräsuolen verenvuoto = 0, ulosteiden esiintymistiheys < tai =1 ja lääkärin kokonaisarvio (PGA = 0). Kliinistä vastetta saaneiden osallistujien lukumäärä ilmoitettiin.
Viikko 8
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliininen vaste kaksoissokkohoitovaiheen aikana viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
Kliininen vaste määriteltiin osittaiseksi UC-DAI:ksi <=1 (peräsuolen verenvuoto = 0, ulosteiden tiheys < tai = 1 ja PGA = 0). Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli säilynyt kliininen vaste, ilmoitettiin.
Viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliininen ja endoskooppinen vaste kaksoissokkoutetun akuutin vaiheen aikana viikolla 8 käyttäen keskuslukemista
Aikaikkuna: Viikko 8
Kliininen ja endoskooppinen vaste määriteltiin UC-DAI:ksi <=2, kun peräsuolen verenvuoto = 0 ja ulostetiheys <=1, ja PGA = 0, ja limakalvon paranemisen (endoskopiapistemäärä <=1) ollessa vähintään 1 pisteen lasku endoskopiapisteissä lähtötasosta keskuslukeman perusteella. Osallistujilla, joilta puuttuivat tiedot viikolla 8, ei oletettu saaneen kliinistä vastetta. Osallistujat, jotka suorittivat viikon 8 mutta joilla ei ollut keskuslukemisen endoskopiaa sekä lähtötasolla että viikolla 8, suljettiin pois. Osallistujien lukumäärä, joilla oli kliininen ja endoskooppinen vaste, ilmoitettiin.
Viikko 8
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliininen ja endoskooppinen vaste kaksoissokkoutetun akuutin vaiheen aikana viikolla 8 paikallista lukemista käyttäen
Aikaikkuna: Viikko 8
Kliininen ja endoskooppinen vaste määriteltiin UC-DAI:ksi < tai =2, kun peräsuolen verenvuoto = 0 ja ulosteiden tiheys < tai =1, ja PGA = 0, ja limakalvon paranemisen (endoskopiapistemäärä < tai = 1) ollessa vähintään 1 pisteen lasku endoskopiapisteissä lähtötasosta paikallisen lukeman perusteella. Osallistujilla, joilta puuttuivat tiedot viikolla 8, ei oletettu saaneen kliinistä vastetta. Osallistujat, jotka suorittivat viikon 8 mutta joilla ei ollut paikallisia endoskopioita sekä lähtötasolla että viikolla 8, suljettiin pois. Osallistujien lukumäärä, joilla oli kliininen ja endoskooppinen vaste, ilmoitettiin.
Viikko 8
Muutos perustasosta päivittäisen haavaisen paksusuolitulehduksen asteikon (DUCS) pisteissä kaksoissokkoutetun akuutin vaiheen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
DUCS-pistemäärän tarkoituksena oli mitata UC:n 7 erityistä merkkiä tai oiretta ja yksi vaikutus (vatsakipu, yöllinen uloste, päivällinen uloste, veri ulosteessa, ripuli, kiireellisyys, väsymys) kunkin kohdan pistemäärän ollessa 0 (pahin) 10 (paras) kokonaispistemäärä vaihteli 0:sta (pahin) 70:een (paras) vastausten perusteella. DBA-vaiheen aikana ilmoitettiin muutos DUCS-pisteissä lähtötasosta viikkoon 8.
Lähtötilanne viikkoon 8
Niiden osallistujien määrä, joiden lasten haavaisen paksusuolitulehduksen aktiivisuusindeksi (PUCAI) parani kaksoissokkoutetun akuutin vaiheen aikana viikolla 8
Aikaikkuna: Viikko 8
PUCAI oli lääkärin määräämä mitta, joka keskittyy kuuteen UC:n ja aktiivisuusrajoitusten avainmerkkiin ja -oireeseen, mikä tuotti kokonaispistemäärän 0–85, ja korkeammat pisteet ovat huonompia. Suositeltavat rajapisteet sairauden aktiivisuuden erottamiseksi ovat < 10 (remissio); 11-30 (lievä); 31-64 (kohtalainen) ja > 65 (vaikea). Osallistujat, joiden PUCAI-pisteet ovat parantuneet (muutos suurempi tai yhtä suuri kuin [> tai =] 20 pistettä). Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joiden PUCAI-pistemäärä parani kaksoissokkoutetun akuutin vaiheen aikana viikolla 8.
Viikko 8
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliininen ja endoskooppinen vaste kaksoissokkohoitovaiheen aikana viikolla 26 käyttämällä keskuslukemista
Aikaikkuna: Viikko 26
Kliininen ja endoskooppinen vaste määriteltiin UC-DAI:ksi < tai =2, kun peräsuolen verenvuoto = 0, ulosteiden tiheys < tai =1, PGA = 0 ja limakalvon paraneminen (endoskopiapistemäärä < tai =1) perustuen keskuslukemiin viikolla 26 . Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliininen ja endoskooppinen vaste kaksoissokkoutetun ylläpitovaiheen aikana viikolla 26 keskuslukemista käyttäen.
Viikko 26
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliininen ja endoskooppinen vaste kaksoissokkohoitovaiheen aikana viikolla 26 paikallista lukemista käyttäen
Aikaikkuna: Viikko 26
Kliininen ja endoskooppinen vaste määriteltiin UC-DAI:ksi < tai = 2, kun peräsuolen verenvuoto = 0, ulosteiden tiheys < tai = 1, PGA = 0 ja limakalvon paraneminen (endoskopiapistemäärä < tai = 1) paikallisen lukeman perusteella. Sellaisten osallistujien lukumäärä, jotka olivat säilyttäneet kliinisen ja endoskooppisen vasteen kaksoissokkoutetun ylläpitovaiheen aikana viikolla 26 käyttämällä paikallista lukemaa.
Viikko 26
Muutos perustasosta päivittäisen haavaisen paksusuolitulehduksen asteikon (DUCS) pisteissä kaksoissokkohoitovaiheen aikana
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13 ja viikko 26
DUCS-pistemäärän tarkoituksena oli mitata UC:n 7 erityistä merkkiä tai oiretta ja yhtä vaikutusta (vatsakipu, yöllinen uloste, uloste päivällä, veri ulosteessa, ripuli, kiireellisyys, väsymys) kunkin pistemäärän välillä 0 (pahin) 10 (paras). kokonaispisteet vaihtelevat 0:sta (pahin) 70:een (paras) vastausten perusteella. DUCS-pisteiden muutos lähtötasosta kaksoissokkoutetun ylläpitovaiheen aikana viikolla 13 ja viikolla 26 raportoitiin.
Perustaso, viikko 13 ja viikko 26
Niiden osallistujien määrä, joilla on remissio lasten haavaisen paksusuolitulehduksen aktiivisuusindeksin (PUCAI) pisteissä kaksoissokkohoitovaiheen aikana viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
PUCAI oli lääkärin määräämä mitta, joka keskittyy kuuteen UC:n ja aktiivisuusrajoitusten avainmerkkiin ja -oireeseen, mikä tuotti kokonaispistemäärän 0–85, ja korkeammat pisteet ovat huonompia. Suositeltavat rajapisteet sairauden aktiivisuuden erottamiseksi ovat < 10 (remissio); 11-30 (lievä); 31-64 (kohtalainen) ja > 65 (vaikea). Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli remissio PUCAI-pisteillä kaksoissokkoutetussa ylläpitovaiheessa viikolla 26.
Viikko 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Shire Director, Takeda

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 12. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 21. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPD476-319
  • 2013-001744-65 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa