Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van MMX Mesalamine/Mesalazine bij pediatrische proefpersonen met milde tot matige colitis ulcerosa (PACE)

25 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3-studie om de veiligheid en werkzaamheid van MMX-mesalamine/mesalazine te bepalen bij pediatrische proefpersonen met milde tot matige colitis ulcerosa, zowel in acute als in onderhoudsfase

Om de klinische respons op MMX mesalamine/mesalazine te beoordelen tussen een lage en hoge dosis bij kinderen en adolescenten van 5-17 jaar met milde tot matige colitis ulcerosa (UC) of die in remissie zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

107

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • University of Alberta Pediatric Gastroenterology & Nutrition
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H-1023
        • Szent Janos Korhaz És Észak-budai Egyesitett Korha
      • Gyula, Hongarije, H-5700
        • Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
      • Miskolc, Hongarije, 3526
        • BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Nyiregyhaza, Hongarije, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktato Korhaz
      • Szeged, Hongarije, H-6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Israël
      • Be'er Sheva, Israël, 85025
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israël, 31096
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israël, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Medical Centre
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-247
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Ludwika Zamenhofa
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Klinika Pediatrii Gastroenterologii I Zywienia
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Klinika Gastroenterologii I Pediatrii
      • Olsztyn, Polen, 10-561
        • Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy
      • Rzeszow, Polen, 35-302
        • Gabinet Lekarski-Bartosz Korczowski
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Oddzial Gastroenterologii I Hepatologii
      • Wrocław, Polen, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • Slowakije
      • Banska Bystrica, Slowakije, 974 09
        • Detská fakultná nemocnica s poliklinikou
      • Bratislava, Slowakije, 833 40
        • University Children's Hospital
      • Martin, Slowakije, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, LI2 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Newton, Massachusetts, Verenigde Staten, 02462
        • Newton Wellesley Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • University of Minnesota Children's Hospital
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Southlake, Texas, Verenigde Staten, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Verenigde Staten, 24013
        • Carilion Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mogelijkheid om vrijwillig schriftelijke, ondertekende en gedateerde (persoonlijk of via een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger [LAR]) geïnformeerde toestemming of instemming te geven, voor zover van toepassing, om deel te nemen aan het onderzoek.
  2. De ouder/LAR van de proefpersoon toont begrip, bekwaamheid en bereidheid om de studieprocedures en -beperkingen volledig na te leven.
  3. Mannelijke en vrouwelijke kinderen en adolescenten van 5 tot en met 17 jaar.
  4. Lichaamsgewicht 18-90kg.
  5. Mannelijke of niet-zwangere, niet-zogende vrouw die ermee instemt te voldoen aan alle toepasselijke anticonceptievereisten van het protocol of vrouwen die niet zwanger kunnen worden.
  6. Gediagnosticeerd met milde tot matige CU, vastgesteld door sigmoïdoscopie of colonoscopie met compatibele histologie. Gescreende proefpersonen kunnen ook een onbevestigde diagnose van milde tot matige CU hebben; de diagnose van milde tot matige UC moet echter zijn vastgesteld door middel van sigmoïdoscopie of colonoscopie met compatibele histologie voorafgaand aan het baselinebezoek.

  7. De proefpersoon kan het onderzoeksproduct in zijn geheel doorslikken.

    Dubbelblinde acute fase:

  8. Gedeeltelijke UC-DAI-score ≥2 (een gecombineerde rectale bloedings- en ontlastingsfrequentiescore ≥1 en PGA=1 of 2) bij het baselinebezoek, waarvoor 5-ASA zou worden gebruikt als onderdeel van de normale behandeling.

  9. Als de proefpersoon een 5-ASA-behandeling krijgt voordat hij aan de studie begint, moet de dosis stabiel zijn. Stabiele therapie wordt gedefinieerd als geen verandering in dosis, of geen start van 5-ASA, vanaf het begin van de huidige acute opflakkering tot en met stopzetting van de therapie (vereist bij het baselinebezoek).

    Dubbelblinde onderhoudsfase:

  10. Gedeeltelijke UC-DAI ≤1 (rectale bloeding=0, ontlastingsfrequentie ≤1 en PGA=0) bij het baselinebezoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Ernstige CU (gedefinieerd door PGA=3).
  2. Ziekte van Crohn, bloedingsstoornissen, actieve maagzweer of CU waarvan bekend is dat deze beperkt is tot het rectum (geïsoleerde rectale proctitis).
  3. Astma, alleen indien bekend dat het 5 ASA-gevoelig is.
  4. Positieve stoelgangcultuur voor darmpathogenen (waaronder Salmonella, Shigella, Yersinia, Aeromonas, Plesiomonas of Campylobacter). Clostridium difficile toxine, eicellen of parasieten aanwezig.
  5. Systemisch of rectaal gebruik van corticosteroïden binnen 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek. Plaatselijk, intranasaal of geïnhaleerd gebruik is geen uitsluiting.
  6. Immunomodulator (6-mercaptopurine, azathioprine) gebruiken binnen 6 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  7. Geschiedenis van gebruik van biologische geneesmiddelen (bijv. Antitumornecrosefactormiddelen, integrinereceptorantagonisten) op elk moment.
  8. Antibioticagebruik binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  9. Alle ontstekingsremmende geneesmiddelen, exclusief 5-ASA-behandeling maar inclusief niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen zoals aspirine, COX-2-remmers of ibuprofen, binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek, tenzij gebruikt in vrij verkrijgbare niveaus voor <3 dagen. Profylactisch gebruik van een stabiele dosis aspirine tot 325 mg/dag voor hartaandoeningen is echter toegestaan.
  10. Prebiotisch/probiotisch gebruik binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek. Yoghurtproducten zijn toegestaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MMX Mesalamine/Mesalazine (lage dosis)
Eenmaal daags tabletten - de hoeveelheid hangt af van het gewicht van de deelnemer; 900 milligram per dag (mg/dag) voor deelnemers van 18 kg tot minder dan of gelijk aan (<=) 23 kilogram (kg); 1200 mg/dag voor deelnemers die meer dan (>) 23 kg tot <= 35 kg wegen; 1800 mg/dag voor deelnemers met een gewicht > 35 kg tot <= 50 kg; 2400 mg/dag voor deelnemers die > 50 kg tot <= 90 kg wegen.
Geneesmiddel: MMX Mesalamine/Mesalazine (lage dosis)
Eenmaal daags tabletten - de hoeveelheid hangt af van het gewicht van de deelnemer; 900 milligram per dag (mg/dag) voor deelnemers met een gewicht van 18 kg tot minder dan of gelijk aan () 23 kg tot 35 kg tot 50 kg tot
Andere namen:
  • Lialda
  • Mezavant
Experimenteel: MMX Mesalamine/Mesalazine (Hoge dosis)
Eenmaal daags tabletten - de hoeveelheid hangt af van het gewicht van de deelnemer; 1800 mg/dag voor deelnemers van 18 kg tot <= 23 kg; 2400 mg/dag voor deelnemers met een gewicht > 23 kg tot <= 35 kg; 3600 mg/dag voor deelnemers met een gewicht > 35 kg tot <= 50 kg; 4800 mg/dag voor deelnemers die > 50 kg tot <= 90 kg wegen.
Geneesmiddel: MMX Mesalamine/Mesalazine (Hoge dosis)
Eenmaal daags tabletten - de hoeveelheid hangt af van het gewicht van de deelnemer; 1800 mg/dag voor deelnemers van 18 kg tot 23 kg tot 35 kg tot 50 kg tot
Andere namen:
  • Lialda
  • Mezavant

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinische respons tijdens dubbelblinde acute fase in week 8
Tijdsspanne: Week 8
Klinische respons werd gedefinieerd als partiële ulceratieve colitis disease activity index (UC-DAI) score < of =1 met rectale bloeding = 0, stoelgangfrequentie < of =1, en globale beoordeling door de arts (PGA = 0). Het aantal deelnemers met klinische respons werd gerapporteerd.
Week 8
Aantal deelnemers met klinische respons tijdens dubbelblinde onderhoudsfase in week 26
Tijdsspanne: Week 26
Klinische respons werd gedefinieerd als gedeeltelijke UC-DAI <=1 met (rectale bloeding = 0, ontlastingsfrequentie < of =1 en PGA = 0). Het aantal deelnemers dat de klinische respons had behouden, werd gerapporteerd.
Week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinische en endoscopische respons tijdens dubbelblinde acute fase in week 8 met behulp van centrale uitlezing
Tijdsspanne: Week 8
Klinische en endoscopische respons werd gedefinieerd als UC-DAI <=2 met rectale bloeding = 0 en ontlastingsfrequentie <=1, en PGA = 0, en met mucosale genezing (endoscopiescore <=1) ten minste 1 punt verlaging van de endoscopiescore vanaf de basislijn op basis van centrale aflezing. Van deelnemers met ontbrekende gegevens in week 8 werd aangenomen dat ze geen klinische respons hadden. Deelnemers die week 8 voltooiden maar geen centrale lees-endoscopieën hadden bij zowel baseline als week 8 werden uitgesloten. Het aantal deelnemers met klinische en endoscopische respons werd gerapporteerd.
Week 8
Aantal deelnemers met klinische en endoscopische respons tijdens dubbelblinde acute fase in week 8 met behulp van lokale meting
Tijdsspanne: Week 8
Klinische en endoscopische respons werd gedefinieerd als UC-DAI < of =2 met rectale bloeding = 0 en ontlastingsfrequentie < of =1, en PGA = 0, en met mucosale genezing (endoscopiescore < of =1) ten minste een vermindering van 1 punt in endoscopiescore vanaf baseline op basis van lokale aflezing. Van deelnemers met ontbrekende gegevens in week 8 werd aangenomen dat ze geen klinische respons hadden. Deelnemers die week 8 voltooiden maar geen lokale lees-endoscopieën hadden bij zowel baseline als week 8 werden uitgesloten. Het aantal deelnemers met klinische en endoscopische respons werd gerapporteerd.
Week 8
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Daily Ulcerative Colitis Scale (DUCS)-score tijdens de dubbelblinde acute fase
Tijdsspanne: Basislijn tot week 8
De DUCS-score was om 7 specifieke tekenen of symptomen en één impact (buikpijn, nachtelijke ontlasting, ontlasting overdag, bloed in de ontlasting, diarree, urgentie, vermoeidheid) van UC te meten, waarbij de score van elk item varieerde van 0 (slechtste) tot 10 (beste) waarbij de algemene score varieerde van 0 (slechtste) tot 70 (beste) op basis van de antwoorden. Veranderingen in de DUCS-score vanaf baseline tot week 8 tijdens de DBA-fase werden gemeld.
Basislijn tot week 8
Aantal deelnemers met verbetering in pediatrische colitis ulcerosa Activity Index (PUCAI)-score tijdens dubbelblinde acute fase in week 8
Tijdsspanne: Week 8
PUCAI was een door een arts toegediende maatstaf die zich richt op 6 belangrijke tekenen en symptomen van UC en activiteitsbeperkingen, wat een totaalscore oplevert van 0-85, waarbij hogere scores slechter zijn. Aanbevolen afkapscores om ziekteactiviteit te differentiëren zijn < 10 (remissie); 11-30 (mild); 31-64 (matig) en > 65 (ernstig). Deelnemers met een verbetering (verandering groter dan of gelijk aan [> of =] 20 punten) in PUCAI-score. Het aantal deelnemers met verbetering van de PUCAI-score tijdens de dubbelblinde acute fase in week 8 werd gerapporteerd.
Week 8
Aantal deelnemers met klinische en endoscopische respons tijdens dubbelblinde onderhoudsfase in week 26 met behulp van centrale uitlezing
Tijdsspanne: Week 26
Klinische en endoscopische respons werd gedefinieerd als UC-DAI < of =2 met rectale bloeding=0, ontlastingsfrequentie < of =1, PGA=0, en met mucosale genezing (endoscopiescore < of =1) op basis van centrale aflezing in week 26 . Het aantal deelnemers met klinische en endoscopische respons tijdens de dubbelblinde onderhoudsfase in week 26 met behulp van centrale uitlezing werd gerapporteerd.
Week 26
Aantal deelnemers met klinische en endoscopische respons tijdens dubbelblinde onderhoudsfase in week 26 met lokale uitlezing
Tijdsspanne: Week 26
Klinische en endoscopische respons werd gedefinieerd als UC-DAI < of = 2 met rectale bloeding = 0, ontlastingsfrequentie < of = 1, PGA = 0, en met mucosale genezing (endoscopiescore < of = 1) op basis van lokale aflezing. Het aantal deelnemers dat de klinische en endoscopische respons had behouden tijdens de dubbelblinde onderhoudsfase in week 26 met behulp van lokale meting, werd gerapporteerd.
Week 26
Verandering ten opzichte van baseline in Daily Ulcerative Colitis Scale (DUCS)-score tijdens dubbelblinde onderhoudsfase
Tijdsspanne: Basislijn, week 13 en week 26
De DUCS-score was het meten van 7 specifieke tekenen of symptomen en één impact (buikpijn, nachtelijke ontlasting, ontlasting overdag, bloed in de ontlasting, diarree, aandrang, vermoeidheid) van UC met elke score van 0 (slechtste) tot 10 (beste) met de algemene score variërend van 0 (slechtste) tot 70 (beste) op basis van de antwoorden. Verandering ten opzichte van baseline in DUCS-score tijdens dubbelblinde onderhoudsfase in week 13 en week 26 werden gerapporteerd.
Basislijn, week 13 en week 26
Aantal deelnemers met remissie bij pediatrische colitis ulcerosa Activity Index (PUCAI)-score tijdens dubbelblinde onderhoudsfase in week 26
Tijdsspanne: Week 26
PUCAI was een door een arts toegediende maatstaf die zich richt op 6 belangrijke tekenen en symptomen van UC en activiteitsbeperkingen, wat een totaalscore oplevert van 0-85, waarbij hogere scores slechter zijn. Aanbevolen afkapscores om ziekteactiviteit te differentiëren zijn < 10 (remissie); 11-30 (mild); 31-64 (matig) en > 65 (ernstig). Het aantal deelnemers met remissie op de PUCAI-score tijdens de dubbelblinde onderhoudsfase in week 26 werd gerapporteerd.
Week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Shire Director, Takeda

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

21 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPD476-319
  • 2013-001744-65 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren