Sicurezza ed efficacia di MMX mesalamina/mesalazina in soggetti pediatrici con colite ulcerosa da lieve a moderata (PACE)

Criterio di inclusione:

1. Capacità di fornire volontariamente il consenso informato o il consenso informato scritto, firmato e datato (personalmente o tramite un rappresentante legalmente autorizzato [LAR]) a seconda dei casi per partecipare allo studio.
2. Il genitore/LAR del soggetto dimostra comprensione, capacità e volontà di rispettare pienamente le procedure e le restrizioni dello studio.
3. Bambini e adolescenti maschi e femmine di età compresa tra 5 e 17 anni compresi.
4. Peso corporeo 18-90 kg.
5. Maschio, o femmina non incinta, non in allattamento che accetta di rispettare tutti i requisiti contraccettivi applicabili del protocollo o femmine in età non fertile.
6. Diagnosi di CU da lieve a moderata, stabilita mediante sigmoidoscopia o colonscopia con istologia compatibile. I soggetti sottoposti a screening possono anche avere una diagnosi non confermata di CU da lieve a moderata; tuttavia la diagnosi di CU da lieve a moderata deve essere stata stabilita mediante sigmoidoscopia o colonscopia con istologia compatibile prima della visita basale.

7. Il soggetto è in grado di ingoiare il prodotto sperimentale intero.

   Fase acuta in doppio cieco:

8. Punteggio UC-DAI parziale ≥2 (punteggio combinato di sanguinamento rettale e frequenza delle feci ≥1 e PGA=1 o 2) alla visita basale, per il quale il 5-ASA verrebbe utilizzato come parte del normale trattamento.

9. Se il soggetto è in trattamento con 5-ASA prima dell'ingresso nello studio, la dose deve essere stabile. La terapia stabile è definita come nessun cambiamento nella dose, o nessun inizio di 5-ASA, dall'inizio dell'attuale riacutizzazione fino all'interruzione della terapia (richiesta alla visita basale).

   Fase di mantenimento in doppio cieco:

10. UC-DAI parziale ≤1 (sanguinamento rettale=0, frequenza delle feci ≤1 e PGA=0) alla visita basale.

Criteri di esclusione:

1. CU grave (definita da PGA=3).
2. Malattia di Crohn, disturbi emorragici, ulcera peptica attiva o colite ulcerosa notoriamente confinata al retto (proctite rettale isolata).
3. Asma, solo se noto per essere sensibile a 5 ASA.
4. Coltura fecale positiva per patogeni enterici (tra cui Salmonella, Shigella, Yersinia, Aeromonas, Plesiomonas o Campylobacter). Tossina di Clostridium difficile, ovuli o parassiti presenti.
5. Uso sistemico o rettale di corticosteroidi nelle 4 settimane precedenti la visita di screening. L'uso topico, intranasale o inalato non è escluso.
6. Uso di immunomodulatore (6-mercaptopurina, azatioprina) entro 6 settimane prima della visita di screening.
7. Storia di uso biologico (p. es., agenti anti-fattore di necrosi tumorale, antagonisti del recettore dell'integrina) in qualsiasi momento.
8. Uso di antibiotici entro 7 giorni prima della visita di screening.
9. Qualsiasi farmaco antinfiammatorio, escluso il trattamento con 5-ASA ma inclusi farmaci antinfiammatori non steroidei come aspirina, inibitori della COX-2 o ibuprofene, entro 7 giorni prima della visita di screening, a meno che non venga utilizzato a livelli da banco per <3 giorni. Tuttavia, è consentito l'uso profilattico di una dose stabile di aspirina fino a 325 mg/giorno per le malattie cardiache.
10. Uso di prebiotici/probiotici entro 7 giorni prima della visita di screening. I prodotti a base di yogurt sono consentiti.