Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av MMX Mesalamin/Mesalazin hos pediatriska patienter med mild till måttlig ulcerös kolit (PACE)

25 maj 2021 uppdaterad av: Shire

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind studie för att fastställa säkerheten och effekten av MMX Mesalamin/Mesalazin hos pediatriska patienter med mild till måttlig ulcerös kolit, i både akuta faser och underhållsfaser

Att bedöma kliniskt svar på MMX-mesalamin/mesalazin mellan låg och hög dos hos barn och ungdomar i åldern 5-17 år med mild till måttlig ulcerös kolit (UC) eller som är i remission.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

107

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • John Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Newton, Massachusetts, Förenta staterna, 02462
        • Newton Wellesley Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • University of Minnesota Children's Hospital
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Southlake, Texas, Förenta staterna, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24013
        • Carilion Medical Center
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel, 85025
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Medical Centre
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • University of Alberta Pediatric Gastroenterology & Nutrition
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-247
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Ludwika Zamenhofa
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Klinika Pediatrii Gastroenterologii I Zywienia
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Klinika Gastroenterologii I Pediatrii
      • Olsztyn, Polen, 10-561
        • Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy
      • Rzeszow, Polen, 35-302
        • Gabinet Lekarski-Bartosz Korczowski
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Oddzial Gastroenterologii I Hepatologii
      • Wrocław, Polen, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • Slovakien
      • Banska Bystrica, Slovakien, 974 09
        • Detská fakultná nemocnica s poliklinikou
      • Bratislava, Slovakien, 833 40
        • University Children's Hospital
      • Martin, Slovakien, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, LI2 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Storbritannien, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1023
        • Szent Janos Korhaz És Észak-budai Egyesitett Korha
      • Gyula, Ungern, H-5700
        • Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
      • Miskolc, Ungern, 3526
        • BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Nyiregyhaza, Ungern, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktato Korhaz
      • Szeged, Ungern, H-6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Möjlighet att frivilligt ge skriftligt, undertecknat och daterat (personligen eller via en juridiskt auktoriserad representant [LAR]) informerat samtycke eller samtycke som är tillämpligt för att delta i studien.
  2. Försökspersonens förälder/LAR visar förståelse, förmåga och vilja att fullt ut följa studieprocedurer och restriktioner.
  3. Manliga och kvinnliga barn och ungdomar i åldern 5-17 år, inklusive.
  4. Kroppsvikt 18-90kg.
  5. Man eller icke-gravid, icke-ammande kvinna som samtycker till att följa alla tillämpliga preventivmedelskrav i protokollet eller kvinnor som inte är fertila.
  6. Diagnostiserad med mild till måttlig UC, fastställd genom sigmoidoskopi eller koloskopi med kompatibel histologi. Undersökta försökspersoner kan också ha en obekräftad diagnos av mild till måttlig UC; dock måste diagnosen mild till måttlig UC ha fastställts genom sigmoidoskopi eller koloskopi med kompatibel histologi före baslinjebesöket.

  7. Försökspersonen kan svälja undersökningsprodukten hel.

    Dubbelblind akut fas:

  8. Partiell UC-DAI-poäng ≥2 (en kombinerad rektal blödnings- och avföringsfrekvenspoäng ≥1 och PGA=1 eller 2) vid baslinjebesöket, för vilket 5-ASA skulle användas som en del av normal behandling.

  9. Om försökspersonen är på 5-ASA-behandling innan studiestarten måste dosen vara stabil. Stabil terapi definieras som ingen förändring i dos, eller ingen initiering av 5-ASA, från början av den aktuella akuta flarsen till avbrytande av behandlingen (krävs vid baslinjebesöket).

    Dubbelblind underhållsfas:

  10. Partiell UC-DAI ≤1 (rektal blödning=0, avföringsfrekvens ≤1 och PGA=0) vid baslinjebesöket.

Exklusions kriterier:

  1. Svår UC (definierad av PGA=3).
  2. Crohns sjukdom, blödningsrubbningar, aktiv magsår eller UC som är känd för att vara begränsad till ändtarmen (isolerad rektal proktit).
  3. Astma, endast om det är känt att det är 5 ASA-känsligt.
  4. Positiv avföringskultur för enteriska patogener (inklusive Salmonella, Shigella, Yersinia, Aeromonas, Plesiomonas eller Campylobacter). Clostridium difficile toxin, ägg eller parasiter närvarande.
  5. Systemisk eller rektal kortikosteroidanvändning inom 4 veckor före screeningbesöket. Topikal, intranasal eller inhalerad användning är inte uteslutande.
  6. Immunmodulator (6-merkaptopurin, azatioprin) används inom 6 veckor före screeningbesöket.
  7. Historik med biologisk (t.ex. medel mot tumörnekrosfaktor, integrinreceptorantagonister) användning när som helst.
  8. Antibiotikaanvändning inom 7 dagar före screeningbesöket.
  9. Eventuella antiinflammatoriska läkemedel, inte inklusive 5-ASA-behandling men inklusive icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel som acetylsalicylsyra, COX-2-hämmare eller ibuprofen, inom 7 dagar före screeningbesöket om de inte används i receptfria doser för <3 dagar. Profylaktisk användning av en stabil dos acetylsalicylsyra upp till 325 mg/dag för hjärtsjukdom är dock tillåten.
  10. Prebiotisk/probiotisk användning inom 7 dagar före screeningbesöket. Yoghurtprodukter är tillåtna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: MMX mesalamin/mesalazin (låg dos)
En gång dagligen, tabletter - mängden beror på deltagarnas vikt; 900 milligram per dag (mg/dag) för deltagare som väger 18 kg till mindre än eller lika med (<=) 23 kg (kg); 1200 mg/dag för deltagare som väger mer än (>) 23 kg till <= 35 kg; 1800 mg/dag för deltagare som väger > 35 kg till <= 50 kg; 2400 mg/dag för deltagare som väger > 50 kg till <= 90 kg.
Läkemedel: MMX mesalamin/mesalazin (låg dos)
En gång dagligen, tabletter - mängden beror på deltagarnas vikt; 900 milligram per dag (mg/dag) för deltagare som väger 18 kg till mindre än eller lika med () 23 kg till 35 kg till 50 kg till
Andra namn:
  • Lialda
  • Mezavant
Experimentell: MMX mesalamin/mesalazin (hög dos)
En gång dagligen, tabletter - mängden beror på deltagarnas vikt;1800 mg/dag för deltagare som väger 18 kg till <= 23 kg; 2400 mg/dag för deltagare som väger > 23 kg till <= 35 kg; 3600 mg/dag för deltagare som väger > 35 kg till <= 50 kg; 4800 mg/dag för deltagare som väger > 50 kg till <= 90 kg.
Läkemedel: MMX mesalamin/mesalazin (hög dos)
En gång dagligen, tabletter - mängden beror på deltagarnas vikt;1800 mg/dag för deltagare som väger 18 kg till 23 kg till 35 kg till 50 kg till
Andra namn:
  • Lialda
  • Mezavant

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med klinisk respons under dubbelblind akut fas vid vecka 8
Tidsram: Vecka 8
Kliniskt svar definierades som partiellt ulcerös kolit sjukdomsaktivitetsindex (UC-DAI) poäng < eller =1 med rektal blödning = 0, avföringsfrekvens < eller =1 och läkarens globala bedömning (PGA = 0). Antal deltagare med kliniskt svar rapporterades.
Vecka 8
Antal deltagare med klinisk respons under dubbelblind underhållsfas vecka 26
Tidsram: Vecka 26
Kliniskt svar definierades som partiell UC-DAI <=1 med (rektal blödning = 0, avföringsfrekvens < eller =1 och PGA = 0). Antal deltagare som hade bibehållit kliniskt svar rapporterades.
Vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med kliniskt och endoskopiskt svar under dubbelblind akut fas vid vecka 8 med central avläsning
Tidsram: Vecka 8
Kliniskt och endoskopiskt svar definierades som UC-DAI <=2 med rektal blödning = 0 och avföringsfrekvens <=1, och PGA = 0, och med slemhinneläkning (endoskopipoäng <=1) en minskning med minst 1 poäng i endoskopipoäng från baslinjen baserat på central avläsning. Deltagare med saknade data vid vecka 8 antogs inte ha något kliniskt svar. Deltagare som slutförde vecka 8 men som inte hade central läsningsendoskopi vid både baslinjen och vecka 8 exkluderades. Antal deltagare med kliniskt och endoskopiskt svar rapporterades.
Vecka 8
Antal deltagare med kliniskt och endoskopiskt svar under dubbelblind akut fas vid vecka 8 med lokal avläsning
Tidsram: Vecka 8
Kliniskt och endoskopiskt svar definierades som UC-DAI < eller =2 med rektal blödning = 0 och avföringsfrekvens < eller =1, och PGA = 0, och med slemhinneläkning (endoskopipoäng < eller =1) en minskning med minst 1 poäng i endoskopipoäng från baslinjen baserat på lokal avläsning. Deltagare med saknade data vid vecka 8 antogs inte ha något kliniskt svar. Deltagare som avslutade vecka 8 men som inte hade lokal läsendoskopi vid både baslinjen och vecka 8 exkluderades. Antal deltagare med kliniskt och endoskopiskt svar rapporterades.
Vecka 8
Förändring från baslinjen i daglig ulcerös kolitskala (DUCS) poäng under dubbelblind akut fas
Tidsram: Baslinje till vecka 8
DUCS-poängen var att mäta 7 specifika tecken eller symtom och en påverkan (buksmärta, nattlig avföring, avföring dagtid, blod i avföringen, diarré, brådskande, trötthet) av UC med varje punktpoäng varierade från 0 (värst) till 10 (bäst) med den totala poängen varierade från 0 (sämst) till 70 (bäst) baserat på svaren. Förändringar i DUCS-poängen från baslinjen till vecka 8 under DBA-fasen rapporterades.
Baslinje till vecka 8
Antal deltagare med förbättring av pediatriskt ulcerös kolit aktivitetsindex (PUCAI) poäng under dubbelblind akut fas vid vecka 8
Tidsram: Vecka 8
PUCAI var en läkare administrerad åtgärd som fokuserar på 6 nyckeltecken och symtom på UC och aktivitetsbegränsningar, vilket ger en totalpoäng mellan 0-85 och högre poäng är sämre. Rekommenderade gränsvärden för att differentiera sjukdomsaktivitet är < 10 (remission); 11-30 (mild); 31-64 (måttlig) och > 65 (svår). Deltagare med en förbättring (förändring som är större än eller lika med [> eller =] 20 poäng) i PUCAI-poäng. Antal deltagare med förbättring av PUCAI-poäng under dubbelblind akut fas vid vecka 8 rapporterades.
Vecka 8
Antal deltagare med kliniskt och endoskopiskt svar under dubbelblind underhållsfas vecka 26 med central avläsning
Tidsram: Vecka 26
Kliniskt och endoskopiskt svar definierades som UC-DAI < eller =2 med rektal blödning=0, avföringsfrekvens < eller =1, PGA=0 och med slemhinneläkning (endoskopipoäng < eller =1) baserat på central avläsning vid vecka 26 . Antal deltagare med kliniskt och endoskopiskt svar under dubbelblind underhållsfas vid vecka 26 med central avläsning rapporterades.
Vecka 26
Antal deltagare med kliniskt och endoskopiskt svar under dubbelblind underhållsfas vecka 26 med lokal avläsning
Tidsram: Vecka 26
Kliniskt och endoskopiskt svar definierades som UC-DAI < eller = 2 med rektal blödning=0, avföringsfrekvens < eller = 1, PGA=0 och med slemhinneläkning (endoskopipoäng < eller = 1) baserat på lokal avläsning. Antal deltagare som hade bibehållit kliniskt och endoskopiskt svar under dubbelblind underhållsfas vid vecka 26 med lokal avläsning rapporterades.
Vecka 26
Förändring från baslinjen i daglig ulcerös kolitskala (DUCS) poäng under dubbelblind underhållsfas
Tidsram: Baslinje, vecka 13 och vecka 26
DUCS-poängen var att mäta 7 specifika tecken eller symtom och en påverkan (buksmärta, nattlig avföring, avföring på dagtid, blod i avföringen, diarré, brådskande, trötthet) av UC med varje poängområde från 0 (värst) till 10 (bäst) med den totala poängen varierar från 0 (sämst) till 70 (bäst) baserat på svaren. Förändring från Baseline i DUCS-poäng under dubbelblind underhållsfas vid vecka 13 och vecka 26 rapporterades.
Baslinje, vecka 13 och vecka 26
Antal deltagare med remission vid Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) poäng under dubbelblind underhållsfas vecka 26
Tidsram: Vecka 26
PUCAI var en läkare administrerad åtgärd som fokuserar på 6 nyckeltecken och symtom på UC och aktivitetsbegränsningar, vilket ger en totalpoäng mellan 0-85 och högre poäng är sämre. Rekommenderade gränsvärden för att differentiera sjukdomsaktivitet är < 10 (remission); 11-30 (mild); 31-64 (måttlig) och > 65 (svår). Antal deltagare med remission vid PUCAI-poäng under dubbelblind underhållsfas vid vecka 26 rapporterades.
Vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Utredare

  • Studierektor: Shire Director, Takeda

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 december 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

28 november 2018

Avslutad studie (Faktisk)

28 november 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

21 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SPD476-319
  • 2013-001744-65 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera