Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effekt af MMX Mesalamin/Mesalazin hos pædiatriske personer med mild til moderat colitis ulcerosa (PACE)

25. maj 2021 opdateret af: Shire

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind undersøgelse til bestemmelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​MMX Mesalamin/Mesalazin hos pædiatriske forsøgspersoner med let til moderat colitis ulcerosa, i både akutte og vedligeholdelsesfaser

At vurdere klinisk respons på MMX mesalamin/mesalazin mellem en lav og høj dosis hos børn og unge i alderen 5-17 år med mild til moderat colitis ulcerosa (UC) eller som er i remission.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

107

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • University of Alberta Pediatric Gastroenterology & Nutrition
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, LI2 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Newton, Massachusetts, Forenede Stater, 02462
        • Newton Wellesley Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota Children's Hospital
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Southlake, Texas, Forenede Stater, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24013
        • Carilion Medical Center
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel, 85025
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Medical Centre
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-247
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Ludwika Zamenhofa
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Klinika Pediatrii Gastroenterologii I Zywienia
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Klinika Gastroenterologii I Pediatrii
      • Olsztyn, Polen, 10-561
        • Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy
      • Rzeszow, Polen, 35-302
        • Gabinet Lekarski-Bartosz Korczowski
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Oddzial Gastroenterologii I Hepatologii
      • Wrocław, Polen, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • Slovakiet
      • Banska Bystrica, Slovakiet, 974 09
        • Detská fakultná nemocnica s poliklinikou
      • Bratislava, Slovakiet, 833 40
        • University Children's Hospital
      • Martin, Slovakiet, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1023
        • Szent Janos Korhaz És Észak-budai Egyesitett Korha
      • Gyula, Ungarn, H-5700
        • Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
      • Miskolc, Ungarn, 3526
        • BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Nyiregyhaza, Ungarn, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktato Korhaz
      • Szeged, Ungarn, H-6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Evne til frivilligt at give skriftligt, underskrevet og dateret (personligt eller via en juridisk autoriseret repræsentant [LAR]) informeret samtykke eller samtykke, alt efter hvad der er relevant for at deltage i undersøgelsen.
  2. Forsøgspersonens forælder/LAR demonstrerer forståelse, evne og vilje til fuldt ud at overholde undersøgelsesprocedurer og restriktioner.
  3. Mandlige og kvindelige børn og unge i alderen 5-17 år inklusive.
  4. Kropsvægt 18-90 kg.
  5. Mand, eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde, der accepterer at overholde alle gældende præventionskrav i protokollen, eller kvinder i ikke-fertil alder.
  6. Diagnosticeret med mild til moderat UC, etableret ved sigmoidoskopi eller koloskopi med kompatibel histologi. Undersøgte forsøgspersoner kan også have en ubekræftet diagnose af mild til moderat UC; dog skal diagnosen mild til moderat UC være blevet etableret ved sigmoidoskopi eller koloskopi med kompatibel histologi før baseline besøg.

  7. Forsøgspersonen er i stand til at sluge forsøgsproduktet hel.

    Dobbeltblind akut fase:

  8. Delvis UC-DAI-score ≥2 (en kombineret rektal blødnings- og afføringsfrekvensscore ≥1 og PGA=1 eller 2) ved baselinebesøget, hvortil 5-ASA ville blive brugt som en del af normal behandling.

  9. Hvis forsøgspersonen er i 5-ASA-behandling før studiestart, skal dosis være stabil. Stabil terapi er defineret som ingen ændring i dosis eller ingen initiering af 5-ASA fra begyndelsen af ​​den aktuelle akutte opblussen til seponering af behandlingen (påkrævet ved baselinebesøget).

    Dobbeltblind vedligeholdelsesfase:

  10. Delvis UC-DAI ≤1 (rektal blødning=0, afføringsfrekvens ≤1 og PGA=0) ved baselinebesøget.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig UC (defineret ved PGA=3).
  2. Crohns sygdom, blødningsforstyrrelser, aktiv mavesår eller UC kendt for at være begrænset til endetarmen (isoleret rektal proctitis).
  3. Astma, kun hvis den vides at være 5 ASA-følsom.
  4. Positiv afføringskultur for enteriske patogener (herunder Salmonella, Shigella, Yersinia, Aeromonas, Plesiomonas eller Campylobacter). Clostridium difficile toksin, æg eller parasitter til stede.
  5. Systemisk eller rektal kortikosteroidanvendelse inden for 4 uger før screeningsbesøget. Topisk, intranasal eller inhaleret brug er ikke udelukkende.
  6. Immunomodulator (6-mercaptopurin, azathioprin) anvendes inden for 6 uger før screeningsbesøget.
  7. Anamnese med biologisk (f.eks. anti-tumor nekrose faktor midler, integrin receptor antagonister) brug til enhver tid.
  8. Antibiotikabrug inden for 7 dage før screeningsbesøget.
  9. Eventuelle antiinflammatoriske lægemidler, ikke inklusive 5-ASA-behandling, men inklusive non-steroide antiinflammatoriske lægemidler såsom aspirin, COX-2-hæmmere eller ibuprofen, inden for 7 dage før screeningsbesøget, medmindre det anvendes i håndkøbs-niveauer for <3 dage. Imidlertid er profylaktisk brug af en stabil dosis aspirin op til 325 mg/dag til hjertesygdom tilladt.
  10. Præbiotisk/probiotisk brug inden for 7 dage før screeningsbesøget. Yoghurtprodukter er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MMX Mesalamin/Mesalazin (Lavdosis)
En gang dagligt, tabletter - mængden afhænger af deltagernes vægt; 900 milligram pr. dag (mg/dag) for deltagere, der vejer 18 kg til mindre end eller lig med (<=) 23 kg (kg); 1200 mg/dag for deltagere, der vejer mere end (>) 23 kg til <= 35 kg; 1800 mg/dag for deltagere, der vejer > 35 kg til <= 50 kg; 2400 mg/dag for deltagere, der vejer > 50 kg til <= 90 kg.
Medicin: MMX Mesalamin/Mesalazin (Lavdosis)
En gang dagligt, tabletter - mængden afhænger af deltagernes vægt; 900 milligram pr. dag (mg/dag) for deltagere, der vejer 18 kg til mindre end eller lig med () 23 kg til 35 kg til 50 kg til
Andre navne:
  • Lialda
  • Mezavant
Eksperimentel: MMX mesalamin/mesalazin (høj dosis)
En gang dagligt, tabletter - mængden afhænger af deltagerens vægt;1800 mg/dag for deltagere, der vejer 18 kg til <= 23 kg; 2400 mg/dag for deltagere, der vejer > 23 kg til <= 35 kg; 3600 mg/dag for deltagere, der vejer > 35 kg til <= 50 kg; 4800 mg/dag for deltagere, der vejer > 50 kg til <= 90 kg.
Medicin: MMX mesalamin/mesalazin (høj dosis)
En gang dagligt, tabletter - mængden afhænger af deltagerens vægt;1800 mg/dag for deltagere, der vejer 18 kg til 23 kg til 35 kg til 50 kg til
Andre navne:
  • Lialda
  • Mezavant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk respons under den dobbeltblindede akutte fase i uge 8
Tidsramme: Uge 8
Klinisk respons blev defineret som partielt ulcerativ colitis sygdom aktivitetsindeks (UC-DAI) score < eller =1 med rektal blødning = 0, afføringsfrekvens < eller =1 og lægens globale vurdering (PGA = 0). Antallet af deltagere med klinisk respons blev rapporteret.
Uge 8
Antal deltagere med klinisk respons under dobbeltblindet vedligeholdelsesfase i uge 26
Tidsramme: Uge 26
Klinisk respons blev defineret som partiel UC-DAI <=1 med (rektal blødning = 0, afføringsfrekvens < eller =1 og PGA = 0). Antallet af deltagere, der havde opretholdt klinisk respons, blev rapporteret.
Uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblind akut fase i uge 8 ved hjælp af central aflæsning
Tidsramme: Uge 8
Klinisk og endoskopisk respons blev defineret som UC-DAI <=2 med rektal blødning = 0 og afføringsfrekvens <=1, og PGA = 0, og med slimhindeheling (endoskopi-score <=1) en reduktion på mindst 1 point i endoskopi-score fra baseline baseret på central aflæsning. Deltagere med manglende data i uge 8 blev antaget ikke at have et klinisk respons. Deltagere, der gennemførte uge 8, men ikke havde central læseendoskopi ved både baseline og uge 8, blev ekskluderet. Antallet af deltagere med klinisk og endoskopisk respons blev rapporteret.
Uge 8
Antal deltagere med klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblind akut fase i uge 8 ved hjælp af lokal aflæsning
Tidsramme: Uge 8
Klinisk og endoskopisk respons blev defineret som UC-DAI < eller =2 med rektal blødning = 0 og afføringsfrekvens < eller =1, og PGA = 0, og med slimhindeheling (endoskopi-score < eller =1) en reduktion på mindst 1 point i endoskopi-score fra baseline baseret på lokal aflæsning. Deltagere med manglende data i uge 8 blev antaget ikke at have et klinisk respons. Deltagere, der gennemførte uge 8, men ikke havde lokal læseendoskopi ved både baseline og uge 8, blev ekskluderet. Antallet af deltagere med klinisk og endoskopisk respons blev rapporteret.
Uge 8
Ændring fra baseline i daglig ulcerøs colitis-skala (DUCS)-score under dobbeltblind akut fase
Tidsramme: Baseline til uge 8
DUCS-score var at måle 7 specifikke tegn eller symptom og én påvirkning (mavesmerter, natlig afføring, afføring i dagtimerne, blod i afføringen, diarré, haster, træthed) af UC med hver punktscore varierede fra 0 (værst) til 10 (bedst) med den samlede score varierede fra 0 (dårligst) til 70 (bedst) baseret på svarene. Ændring i DUCS-score fra baseline til uge 8 under DBA-fasen blev rapporteret.
Baseline til uge 8
Antal deltagere med forbedringer i pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks (PUCAI) score under dobbeltblind akut fase i uge 8
Tidsramme: Uge 8
PUCAI var et lægeadministreret mål, der fokuserer på 6 nøgletegn og symptomer på UC og aktivitetsbegrænsninger, hvilket giver en samlet score fra 0-85, hvor højere score er værre. Anbefalede cut-off-scores for at differentiere sygdomsaktivitet er < 10 (remission); 11-30 (mild); 31-64 (moderat) og > 65 (alvorlig). Deltagere med en forbedring (ændring større end eller lig med [> eller =] 20 point) i PUCAI-score. Antallet af deltagere med forbedring i PUCAI-score under den dobbeltblindede akutte fase i uge 8 blev rapporteret.
Uge 8
Antal deltagere med klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblindet vedligeholdelsesfase i uge 26 ved hjælp af central aflæsning
Tidsramme: Uge 26
Klinisk og endoskopisk respons blev defineret som UC-DAI < eller =2 med rektal blødning=0, afføringsfrekvens < eller =1, PGA=0 og med slimhindeheling (endoskopi-score < eller =1) baseret på central aflæsning i uge 26 . Antallet af deltagere med klinisk og endoskopisk respons under den dobbeltblindede vedligeholdelsesfase i uge 26 ved hjælp af central aflæsning blev rapporteret.
Uge 26
Antal deltagere med klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblindet vedligeholdelsesfase i uge 26 ved brug af lokal aflæsning
Tidsramme: Uge 26
Klinisk og endoskopisk respons blev defineret som UC-DAI < eller = 2 med rektal blødning=0, afføringsfrekvens < eller = 1, PGA=0 og med slimhindeheling (endoskopi-score < eller = 1) baseret på lokal aflæsning. Antallet af deltagere, der havde opretholdt klinisk og endoskopisk respons under den dobbeltblindede vedligeholdelsesfase i uge 26 ved brug af lokal aflæsning, blev rapporteret.
Uge 26
Ændring fra baseline i Daily Ulcerative Colitis Scale (DUCS)-score under dobbeltblindet vedligeholdelsesfase
Tidsramme: Baseline, uge ​​13 og uge 26
DUCS-score var at måle 7 specifikke tegn eller symptom og én påvirkning (mavesmerter, natlig afføring, afføring i dagtimerne, blod i afføringen, diarré, haster, træthed) af UC med hver score spænder fra 0 (værst) til 10 (bedst) med den samlede score spænder fra 0 (dårligst) til 70 (bedst) baseret på svarene. Ændring fra baseline i DUCS-score under den dobbeltblindede vedligeholdelsesfase i uge 13 og uge 26 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​13 og uge 26
Antal deltagere med remission ved pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks (PUCAI)-score under dobbeltblindet vedligeholdelsesfase i uge 26
Tidsramme: Uge 26
PUCAI var et lægeadministreret mål, der fokuserer på 6 nøgletegn og symptomer på UC og aktivitetsbegrænsninger, hvilket giver en samlet score fra 0-85, hvor højere score er værre. Anbefalede cut-off-scores for at differentiere sygdomsaktivitet er < 10 (remission); 11-30 (mild); 31-64 (moderat) og > 65 (alvorlig). Antal deltagere med remission ved PUCAI-score under den dobbeltblindede vedligeholdelsesfase i uge 26 blev rapporteret.
Uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Efterforskere

  • Studieleder: Shire Director, Takeda

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. november 2018

Studieafslutning (Faktiske)

28. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. marts 2014

Først opslået (Skøn)

21. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPD476-319
  • 2013-001744-65 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Colitis ulcerosa

Kliniske forsøg med MMX Mesalamin/Mesalazin (Lavdosis)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner