경증에서 중등도의 궤양성 대장염을 가진 소아 피험자에 대한 MMX 메살라민/메살라진의 안전성 및 효능 (PACE)
2021년 5월 25일 업데이트: Shire
경증에서 중등도의 궤양성 대장염이 있는 소아 피험자에서 급성 및 유지 단계 모두에서 MMX 메살라민/메살라진의 안전성과 효능을 결정하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중맹검 연구
경증에서 중등도의 궤양성 대장염(UC)이 있거나 차도가 있는 5-17세의 소아 및 청소년에서 저용량과 고용량 사이에서 MMX 메살라민/메살라진에 대한 임상 반응을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
107
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- John Hopkins
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Newton, Massachusetts, 미국, 02462
- Newton Wellesley Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- University of Minnesota Children's Hospital
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic Gastroenterology
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Southlake, Texas, 미국, 76092
- Texas Digestive Disease Consultants
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Virginia
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Roanoke, Virginia, 미국, 24013
- Carilion Medical Center
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Banska Bystrica, 슬로바키아, 974 09
- Detská fakultná nemocnica s poliklinikou
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Bratislava, 슬로바키아, 833 40
- University Children's Hospital
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Martin, 슬로바키아, 03659
- Univerzitna nemocnica Martin
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Liverpool, 영국, LI2 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
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London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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London, 영국, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
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Be'er Sheva, 이스라엘, 85025
- Soroka Medical Center
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Haifa, 이스라엘, 31096
- Rambam Health Corporation
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Jerusalem, 이스라엘, 91031
- Shaare Zedek Medical Center
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Petach Tikva, 이스라엘, 49202
- Schneider Medical Centre
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 1C9
- University of Alberta Pediatric Gastroenterology & Nutrition
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Bialystok, 폴란드, 15-247
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Ludwika Zamenhofa
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Krakow, 폴란드, 30-663
- Klinika Pediatrii Gastroenterologii I Zywienia
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Lodz, 폴란드, 93-338
- Klinika Gastroenterologii I Pediatrii
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Olsztyn, 폴란드, 10-561
- Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy
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Rzeszow, 폴란드, 35-302
- Gabinet Lekarski-Bartosz Korczowski
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Warszawa, 폴란드, 04-730
- Oddzial Gastroenterologii I Hepatologii
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Wrocław, 폴란드, 50-369
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
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Budapest, 헝가리, H-1023
- Szent Janos Korhaz És Észak-budai Egyesitett Korha
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Gyula, 헝가리, H-5700
- Bekes Megyei Pandy Kalman Korhaz
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Miskolc, 헝가리, 3526
- BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
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Nyiregyhaza, 헝가리, 4400
- Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktato Korhaz
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Szeged, 헝가리, H-6720
- Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 자발적으로 서면으로 작성하고 서명하고 날짜를 기입할 수 있는 능력(개인적으로 또는 법적 대리인[LAR]을 통해) 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의 또는 승인.
- 피험자의 부모/LAR은 연구 절차 및 제한 사항을 완전히 준수하려는 이해, 능력 및 의지를 보여줍니다.
- 5~17세의 남녀 어린이 및 청소년.
- 체중 18-90kg.
- 프로토콜의 적용 가능한 피임 요구 사항을 준수하는 데 동의한 남성 또는 임신하지 않은 비수유 여성 또는 가임 가능성이 있는 여성.
- S상결장경검사 또는 적합한 조직학을 가진 대장내시경검사에 의해 확립된 경증에서 중등도의 UC로 진단됩니다. 선별된 피험자는 또한 경증 내지 중등도의 UC라는 확인되지 않은 진단을 받을 수 있습니다. 그러나 경증 내지 중등도 UC의 진단은 기준선 방문 이전에 구불창자경검사 또는 적합한 조직학을 가진 대장내시경검사에 의해 확립되어야 합니다.
피험자는 연구용 제품을 통째로 삼킬 수 있습니다.
이중 맹검 급성기:
- 5-ASA가 정상 치료의 일부로 사용되는 기준선 방문에서 부분 UC-DAI 점수 ≥2(결합된 직장 출혈 및 대변 빈도 점수 ≥1 및 PGA=1 또는 2).
피험자가 연구 시작 전에 5-ASA 치료를 받는 경우 용량은 안정적이어야 합니다. 안정적인 요법은 현재 급성 발적의 시작부터 요법 중단(기준선 방문 시 요구됨)까지 용량의 변화가 없거나 5-ASA가 시작되지 않는 것으로 정의됩니다.
이중 맹검 유지 관리 단계:
- 기준선 방문 시 부분 UC-DAI ≤1(직장 출혈=0, 대변 빈도 ≤1 및 PGA=0).
제외 기준:
- 중증 UC(PGA=3으로 정의됨).
- 크론병, 출혈 장애, 활동성 소화성 궤양 질환 또는 직장에 국한된 것으로 알려진 UC(격리 직장염).
- 천식, 5 ASA 민감성으로 알려진 경우에만.
- 장내 병원체(Salmonella, Shigella, Yersinia, Aeromonas, Plesiomonas 또는 Campylobacter 포함)에 대한 대변 배양 양성. Clostridium difficile 독소, 난자 또는 기생충이 존재합니다.
- 스크리닝 방문 전 4주 이내에 전신 또는 직장 코르티코스테로이드 사용. 국소, 비강 또는 흡입 사용은 배타적이지 않습니다.
- 스크리닝 방문 전 6주 이내에 면역조절제(6-머캅토퓨린, 아자티오프린) 사용.
- 언제든지 생물학적 제제(예: 항종양 괴사 인자 제제, 인테그린 수용체 길항제) 사용 이력.
- 스크리닝 방문 전 7일 이내에 항생제 사용.
- 5-ASA 치료를 포함하지 않지만 아스피린, COX-2 억제제 또는 이부프로펜과 같은 비스테로이드성 항염증제를 포함하는 모든 항염증제를 위해 일반의약품으로 사용하지 않는 한 스크리닝 방문 전 7일 이내에 <3일. 그러나 심장 질환에 대한 아스피린의 예방적 사용은 최대 325mg/일까지 허용됩니다.
- 스크리닝 방문 전 7일 이내에 프리바이오틱/프로바이오틱 사용. 요구르트 제품은 허용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MMX 메살라민/메살라진(저용량)
1일 1회 정제 - 양은 참가자의 체중에 따라 다릅니다. 체중이 18kg에서 23kg(kg) 이하(<=)인 참가자의 경우 하루 900mg(mg/일); 체중이 23kg 초과(>)에서 35kg 미만인 참가자의 경우 1200mg/일; 체중 > 35 kg 내지 <= 50 kg인 참가자의 경우 1800 mg/일; 체중 > 50 kg ~ <= 90 kg인 참가자의 경우 2400 mg/일.
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1일 1회 정제 - 양은 참가자의 체중에 따라 다릅니다. 900mg/day(mg/day) 체중 18kg ~ () 23kg ~ 35kg ~ 50kg ~
다른 이름들:
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실험적: MMX 메살라민/메살라진(고용량)
1일 1회, 정제 - 양은 참가자의 체중에 따라 다름; 18kg에서 <= 23kg인 참가자의 경우 1800mg/일; 체중 > 23 kg 내지 <= 35 kg인 참가자의 경우 2400 mg/일; 체중 > 35 kg 내지 <= 50 kg인 참가자의 경우 3600 mg/일; 체중 > 50 kg ~ <= 90 kg인 참가자의 경우 4800 mg/일.
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1일 1회, 정제 - 양은 참가자의 체중에 따라 다름; 18kg~23kg~35kg~50kg의 참가자의 경우 1일 1800mg~
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8주차 이중 맹검 급성기 동안 임상 반응을 보인 참가자 수
기간: 8주차
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임상 반응은 부분 궤양성 대장염 질병 활동 지수(UC-DAI) 점수 < 또는 =1, 직장 출혈 = 0, 대변 빈도 < 또는 =1, 의사의 전반적인 평가(PGA = 0)로 정의되었습니다.
임상 반응을 보인 참가자의 수가 보고되었습니다.
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8주차
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26주차에 이중 맹검 유지 단계 동안 임상 반응을 보인 참가자 수
기간: 26주차
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임상 반응은 부분 UC-DAI <=1(직장 출혈 = 0, 대변 빈도 < 또는 =1, PGA = 0)로 정의되었습니다.
임상 반응을 유지한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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26주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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중앙 판독을 사용하여 8주차에 이중 맹검 급성기 동안 임상 및 내시경 반응을 보인 참가자 수
기간: 8주차
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임상 및 내시경적 반응은 UC-DAI <=2, 직장 출혈 = 0, 대변 빈도 <=1, PGA = 0, 점막 치유(내시경 점수 <=1)에서 내시경 점수가 최소 1점 감소한 것으로 정의되었습니다. 중앙 판독을 기반으로 기준선에서.
8주차에 데이터가 누락된 참가자는 임상 반응이 없는 것으로 가정했습니다.
8주차를 완료했지만 기준선과 8주차 모두에서 중앙 판독 내시경을 받지 않은 참가자는 제외되었습니다.
임상 및 내시경적 반응을 보인 참가자의 수가 보고되었습니다.
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8주차
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로컬 판독을 사용하여 8주차에 이중 맹검 급성기 동안 임상 및 내시경 반응을 보인 참가자 수
기간: 8주차
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임상 및 내시경적 반응은 UC-DAI < 또는 =2, 직장 출혈 = 0, 대변 빈도 < 또는 =1, PGA = 0, 점막 치유(내시경 점수 < 또는 =1)에서 최소 1점 감소로 정의되었습니다. 국소 판독을 기반으로 기준선에서 내시경 검사 점수.
8주차에 데이터가 누락된 참가자는 임상 반응이 없는 것으로 가정했습니다.
8주차를 완료했지만 기준선과 8주차 모두에서 국소 판독 내시경을 받지 않은 참가자는 제외되었습니다.
임상 및 내시경적 반응을 보인 참가자의 수가 보고되었습니다.
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8주차
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이중 맹검 급성기 동안 일일 궤양성 대장염 척도(DUCS) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 8주차 기준선
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DUCS 점수는 UC의 7가지 특정 징후 또는 증상과 1가지 영향(복통, 야행성 대변, 주간 대변, 혈변, 설사, 급박함, 피로감)을 측정하는 것으로 각 항목 점수는 0(최악)에서 10(최상)까지 범위였습니다. 응답에 따라 전체 점수 범위는 0(최악)에서 70(최상)까지입니다.
DBA 단계 동안 기준선에서 8주차까지 DUCS 점수의 변화가 보고되었습니다.
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8주차 기준선
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8주차 이중 맹검 급성기 동안 PUCAI(소아 궤양성 대장염 활동 지수) 점수가 개선된 참가자 수
기간: 8주차
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PUCAI는 궤양성 대장염의 6가지 주요 징후와 증상 및 활동 제한에 초점을 맞춘 의사가 관리하는 측정법으로 총 점수 범위는 0-85이며 점수가 높을수록 더 나쁩니다.
질병 활동을 구별하기 위한 권장 컷오프 점수는 < 10(관해)입니다. 11-30(약함); 31-64(중간) 및 > 65(중증).
PUCAI 점수가 개선된 참가자([> 또는 =] 20점 이상 변경).
8주째 이중 맹검 급성기 동안 PUCAI 점수가 개선된 참가자의 수가 보고되었습니다.
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8주차
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중앙 판독을 사용하여 26주차에 이중맹검 유지 단계 동안 임상 및 내시경 반응을 보인 참가자 수
기간: 26주차
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임상 및 내시경적 반응은 UC-DAI < 또는 =2, 직장 출혈=0, 대변 빈도 < 또는 =1, PGA=0, 점막 치유(내시경 점수 < 또는 =1)로 정의되었습니다. .
중앙 판독을 사용하여 26주차에 이중 맹검 유지 단계 동안 임상 및 내시경 반응을 보인 참가자의 수가 보고되었습니다.
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26주차
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로컬 판독을 사용하여 26주차에 이중맹검 유지 단계 동안 임상 및 내시경 반응을 보인 참가자 수
기간: 26주차
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임상 및 내시경적 반응은 UC-DAI < 또는 = 2이고 직장 출혈=0, 대변 빈도 < 또는 = 1, PGA=0이고 국소 판독에 근거한 점막 치유(내시경 점수 < 또는 = 1)로 정의되었습니다.
로컬 판독을 사용하여 26주차에 이중 맹검 유지 단계 동안 임상 및 내시경 반응을 유지한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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26주차
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이중 맹검 유지 단계 동안 일일 궤양성 대장염 척도(DUCS) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 13주 및 26주
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DUCS 점수는 UC의 7가지 특정 징후 또는 증상과 1가지 영향(복통, 야행성 대변, 주간 대변, 혈변, 설사, 급박함, 피로감)을 측정하는 것으로 각 점수 범위는 0(최악)에서 10(최상)까지입니다. 응답을 기반으로 0(최악)에서 70(최상) 범위의 전체 점수.
13주차와 26주차에 이중 맹검 유지 단계 동안 DUCS 점수의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 13주 및 26주
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26주차에 이중 맹검 유지 단계 동안 소아 궤양성 대장염 활동 지수(PUCAI) 점수에서 관해가 있는 참여자 수
기간: 26주차
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PUCAI는 궤양성 대장염의 6가지 주요 징후와 증상 및 활동 제한에 초점을 맞춘 의사가 관리하는 측정법으로 총 점수 범위는 0-85이며 점수가 높을수록 더 나쁩니다.
질병 활동을 구별하기 위한 권장 컷오프 점수는 < 10(관해)입니다. 11-30(약함); 31-64(중간) 및 > 65(중증).
26주째 이중 맹검 유지 단계 동안 PUCAI 점수에서 관해된 참가자의 수가 보고되었습니다.
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26주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Shire Director, Takeda
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 12월 12일
기본 완료 (실제)
2018년 11월 28일
연구 완료 (실제)
2018년 11월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 3월 19일
처음 게시됨 (추정)
2014년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 25일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SPD476-319
- 2013-001744-65 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
- 임상 연구 보고서(CSR)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .