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Innocuité et efficacité du MMX mésalamine/mésalazine chez les sujets pédiatriques atteints de colite ulcéreuse légère à modérée (PACE)

25 mai 2021 mis à jour par: Shire

Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du MMX mésalamine/mésalazine chez des sujets pédiatriques atteints de colite ulcéreuse légère à modérée, dans les phases aiguë et d'entretien

Évaluer la réponse clinique au MMX mésalamine/mésalazine entre une dose faible et élevée chez les enfants et les adolescents âgés de 5 à 17 ans atteints de colite ulcéreuse (CU) légère à modérée ou en rémission.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

107

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • University of Alberta Pediatric Gastroenterology & Nutrition
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1023
        • Szent Janos Korhaz És Észak-budai Egyesitett Korha
      • Gyula, Hongrie, H-5700
        • Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
      • Miskolc, Hongrie, 3526
        • BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Nyiregyhaza, Hongrie, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktato Korhaz
      • Szeged, Hongrie, H-6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Israël
      • Be'er Sheva, Israël, 85025
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israël, 31096
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israël, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Medical Centre
  • Pologne
      • Bialystok, Pologne, 15-247
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Ludwika Zamenhofa
      • Krakow, Pologne, 30-663
        • Klinika Pediatrii Gastroenterologii I Zywienia
      • Lodz, Pologne, 93-338
        • Klinika Gastroenterologii I Pediatrii
      • Olsztyn, Pologne, 10-561
        • Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy
      • Rzeszow, Pologne, 35-302
        • Gabinet Lekarski-Bartosz Korczowski
      • Warszawa, Pologne, 04-730
        • Oddzial Gastroenterologii I Hepatologii
      • Wrocław, Pologne, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni, LI2 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
  • Slovaquie
      • Banska Bystrica, Slovaquie, 974 09
        • Detská fakultná nemocnica s poliklinikou
      • Bratislava, Slovaquie, 833 40
        • University Children's Hospital
      • Martin, Slovaquie, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • John Hopkins
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Newton, Massachusetts, États-Unis, 02462
        • Newton Wellesley Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • University of Minnesota Children's Hospital
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Southlake, Texas, États-Unis, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, États-Unis, 24013
        • Carilion Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Capacité à fournir volontairement un consentement éclairé écrit, signé et daté (personnellement ou par l'intermédiaire d'un représentant légalement autorisé [LAR]) pour participer à l'étude.
  2. Le parent / LAR du sujet démontre une compréhension, une capacité et une volonté de se conformer pleinement aux procédures et restrictions de l'étude.
  3. Enfants et adolescents de sexe masculin et féminin âgés de 5 à 17 ans inclus.
  4. Poids corporel 18-90 kg.
  5. Homme ou femme non enceinte, non allaitante qui accepte de se conformer à toutes les exigences contraceptives applicables du protocole ou femmes en âge de procréer.
  6. Diagnostiqué avec une CU légère à modérée, établie par sigmoïdoscopie ou coloscopie avec histologie compatible. Les sujets dépistés peuvent également avoir un diagnostic non confirmé de CU légère à modérée ; cependant, le diagnostic de CU légère à modérée doit avoir été établi par sigmoïdoscopie ou coloscopie avec une histologie compatible avant la visite initiale.

  7. Le sujet est capable d'avaler le produit expérimental en entier.

    Phase aiguë en double aveugle :

  8. Score UC-DAI partiel ≥ 2 (un score combiné de fréquence des saignements rectaux et des selles ≥ 1 et PGA = 1 ou 2) lors de la visite de référence, pour lequel le 5-ASA serait utilisé dans le cadre du traitement normal.

  9. Si le sujet est sous traitement au 5-ASA avant l'entrée dans l'étude, la dose doit être stable. Un traitement stable est défini comme l'absence de changement de dose, ou l'absence d'initiation du 5-ASA, depuis le début de la poussée aiguë actuelle jusqu'à l'arrêt du traitement (requis lors de la visite de référence).

    Phase de maintenance en double aveugle :

  10. UC-DAI partiel ≤ 1 (saignement rectal = 0, fréquence des selles ≤ 1 et PGA = 0) lors de la visite de référence.

Critère d'exclusion:

  1. CU sévère (définie par PGA=3).
  2. Maladie de Crohn, troubles hémorragiques, ulcère gastro-duodénal actif ou CU connue pour être confinée au rectum (rectite rectale isolée).
  3. Asthme, seulement s'il est connu pour être sensible à 5 ASA.
  4. Culture de selles positive pour les agents pathogènes entériques (y compris Salmonella, Shigella, Yersinia, Aeromonas, Plesiomonas ou Campylobacter). Présence de toxine, d'ovules ou de parasites de Clostridium difficile.
  5. Utilisation systémique ou rectale de corticostéroïdes dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage. L'utilisation topique, intranasale ou inhalée n'est pas exclusive.
  6. Utilisation d'un immunomodulateur (6-mercaptopurine, azathioprine) dans les 6 semaines précédant la visite de dépistage.
  7. Antécédents d'utilisation de produits biologiques (p. ex., agents anti-facteur de nécrose tumorale, antagonistes des récepteurs de l'intégrine) à tout moment.
  8. Utilisation d'antibiotiques dans les 7 jours précédant la visite de dépistage.
  9. Tout médicament anti-inflammatoire, à l'exclusion du traitement au 5-ASA, mais y compris les anti-inflammatoires non stéroïdiens tels que l'aspirine, les inhibiteurs de la COX-2 ou l'ibuprofène, dans les 7 jours précédant la visite de dépistage, sauf s'il est utilisé à des niveaux en vente libre pour <3 jours. Cependant, l'utilisation prophylactique d'une dose stable d'aspirine jusqu'à 325 mg/jour pour les maladies cardiaques est autorisée.
  10. Utilisation de prébiotiques/probiotiques dans les 7 jours précédant la visite de dépistage. Les produits à base de yaourt sont autorisés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MMX Mésalamine/Mésalazine (faible dose)
Une fois par jour, comprimés - la quantité dépend du poids des participants ; 900 milligrammes par jour (mg/jour) pour les participants pesant 18 kg à moins ou égal à (<=) 23 kilogrammes (kg); 1200 mg/jour pour les participants pesant plus de (>) 23 kg à <= 35 kg ; 1800 mg/jour pour les participants pesant > 35 kg à <= 50 kg ; 2400 mg/jour pour les participants pesant > 50 kg à <= 90 kg.
Médicament: MMX Mésalamine/Mésalazine (faible dose)
Une fois par jour, comprimés - la quantité dépend du poids des participants ; 900 milligrammes par jour (mg/jour) pour les participants pesant de 18 kg à moins ou égal à () 23 kg à 35 kg à 50 kg à
Autres noms:
  • Lialda
  • Mézavant
Expérimental: MMX Mésalamine/Mésalazine (forte dose)
Une fois par jour, comprimés - la quantité dépend du poids des participants ; 1 800 mg/jour pour les participants pesant de 18 kg à <= 23 kg ; 2400 mg/jour pour les participants pesant > 23 kg à <= 35 kg ; 3600 mg/jour pour les participants pesant > 35 kg à <= 50 kg ; 4800 mg/jour pour les participants pesant > 50 kg à <= 90 kg.
Médicament: MMX Mésalamine/Mésalazine (forte dose)
Une fois par jour, comprimés - la quantité dépend du poids des participants ; 1 800 mg/jour pour les participants pesant de 18 kg à 23 kg à 35 kg à 50 kg à
Autres noms:
  • Lialda
  • Mézavant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une réponse clinique pendant la phase aiguë en double aveugle à la semaine 8
Délai: Semaine 8
La réponse clinique a été définie par un score de l'indice d'activité de la colite ulcéreuse partielle (UC-DAI) < ou = 1 avec saignement rectal = 0, fréquence des selles < ou = 1 et évaluation globale du médecin (PGA = 0). Le nombre de participants avec une réponse clinique a été rapporté.
Semaine 8
Nombre de participants avec une réponse clinique pendant la phase de maintenance en double aveugle à la semaine 26
Délai: Semaine 26
La réponse clinique a été définie comme une UC-DAI partielle <=1 avec (saignement rectal = 0, fréquence des selles < ou =1 et PGA = 0). Le nombre de participants qui avaient maintenu une réponse clinique a été signalé.
Semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une réponse clinique et endoscopique pendant la phase aiguë en double aveugle à la semaine 8 à l'aide de la lecture centrale
Délai: Semaine 8
La réponse clinique et endoscopique a été définie comme UC-DAI <= 2 avec saignement rectal = 0 et fréquence des selles <= 1, et PGA = 0, et avec cicatrisation muqueuse (score endoscopie <= 1) au moins une réduction de 1 point du score endoscopie à partir de la ligne de base basée sur la lecture centrale. Les participants avec des données manquantes à la semaine 8 étaient supposés ne pas avoir eu de réponse clinique. Les participants qui ont terminé la semaine 8 mais n'ont pas eu d'endoscopie de lecture centrale à la fois au départ et à la semaine 8 ont été exclus. Le nombre de participants avec une réponse clinique et endoscopique a été rapporté.
Semaine 8
Nombre de participants avec une réponse clinique et endoscopique pendant la phase aiguë en double aveugle à la semaine 8 en utilisant la lecture locale
Délai: Semaine 8
La réponse clinique et endoscopique a été définie comme UC-DAI < ou = 2 avec saignement rectal = 0 et fréquence des selles < ou = 1, et PGA = 0, et avec cicatrisation muqueuse (score endoscopique < ou = 1) au moins une réduction de 1 point dans le score d'endoscopie à partir de la ligne de base basée sur la lecture locale. Les participants avec des données manquantes à la semaine 8 étaient supposés ne pas avoir eu de réponse clinique. Les participants qui ont terminé la semaine 8 mais qui n'ont pas eu d'endoscopie de lecture locale à la fois au départ et à la semaine 8 ont été exclus. Le nombre de participants avec une réponse clinique et endoscopique a été rapporté.
Semaine 8
Changement par rapport au départ du score de l'échelle quotidienne de la colite ulcéreuse (DUCS) pendant la phase aiguë en double aveugle
Délai: Base de référence à la semaine 8
Le score DUCS devait mesurer 7 signes ou symptômes spécifiques et un impact (douleur abdominale, selles nocturnes, selles diurnes, sang dans les selles, diarrhée, urgence, fatigue) de la CU, chaque score allant de 0 (le pire) à 10 (le meilleur) avec le score global allant de 0 (le pire) à 70 (le meilleur) en fonction des réponses. Des modifications du score DUCS entre le départ et la semaine 8 pendant la phase DBA ont été signalées.
Base de référence à la semaine 8
Nombre de participants présentant une amélioration du score de l'indice d'activité de la colite ulcéreuse pédiatrique (PUCAI) pendant la phase aiguë en double aveugle à la semaine 8
Délai: Semaine 8
Le PUCAI était une mesure administrée par un médecin qui se concentre sur 6 signes et symptômes clés de la CU et des limitations d'activité, produisant un score total allant de 0 à 85, les scores les plus élevés étant pires. Les scores seuils recommandés pour différencier l'activité de la maladie sont < 10 (rémission) ; 11-30 (doux); 31-64 (modéré) et > 65 (sévère). Participants avec une amélioration (changement supérieur ou égal à [> ou =] 20 points) du score PUCAI. Le nombre de participants présentant une amélioration du score PUCAI pendant la phase aiguë en double aveugle à la semaine 8 a été signalé.
Semaine 8
Nombre de participants avec une réponse clinique et endoscopique pendant la phase de maintenance en double aveugle à la semaine 26 à l'aide de la lecture centrale
Délai: Semaine 26
La réponse clinique et endoscopique a été définie comme UC-DAI < ou = 2 avec saignement rectal = 0, fréquence des selles < ou = 1, PGA = 0 et avec cicatrisation muqueuse (score endoscopique < ou = 1) sur la base de la lecture centrale à la semaine 26 . Le nombre de participants avec une réponse clinique et endoscopique pendant la phase de maintenance en double aveugle à la semaine 26 en utilisant la lecture centrale a été rapporté.
Semaine 26
Nombre de participants avec une réponse clinique et endoscopique pendant la phase de maintenance en double aveugle à la semaine 26 à l'aide de la lecture locale
Délai: Semaine 26
La réponse clinique et endoscopique a été définie comme UC-DAI < ou = 2 avec saignement rectal = 0, fréquence des selles < ou = 1, PGA = 0 et avec cicatrisation muqueuse (score endoscopie < ou = 1) basé sur la lecture locale. Le nombre de participants qui avaient maintenu une réponse clinique et endoscopique pendant la phase de maintenance en double aveugle à la semaine 26 en utilisant la lecture locale a été rapporté.
Semaine 26
Changement par rapport au départ du score de l'échelle quotidienne de la colite ulcéreuse (DUCS) pendant la phase de maintenance en double aveugle
Délai: Ligne de base, semaine 13 et semaine 26
Le score DUCS devait mesurer 7 signes ou symptômes spécifiques et un impact (douleur abdominale, selles nocturnes, selles diurnes, sang dans les selles, diarrhée, urgence, fatigue) de la CU, chaque score allant de 0 (le pire) à 10 (le meilleur) avec le score global allant de 0 (le pire) à 70 (le meilleur) en fonction des réponses. Un changement par rapport au départ du score DUCS pendant la phase d'entretien en double aveugle à la semaine 13 et à la semaine 26 a été signalé.
Ligne de base, semaine 13 et semaine 26
Nombre de participants en rémission au score PUCAI (Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index) pendant la phase de maintenance en double aveugle à la semaine 26
Délai: Semaine 26
Le PUCAI était une mesure administrée par un médecin qui se concentre sur 6 signes et symptômes clés de la CU et des limitations d'activité, produisant un score total allant de 0 à 85, les scores les plus élevés étant pires. Les scores seuils recommandés pour différencier l'activité de la maladie sont < 10 (rémission) ; 11-30 (doux); 31-64 (modéré) et > 65 (sévère). Le nombre de participants en rémission au score PUCAI pendant la phase de maintenance en double aveugle à la semaine 26 a été rapporté.
Semaine 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Shire Director, Takeda

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 décembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

28 novembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

28 novembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mars 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2014

Première publication (Estimation)

21 mars 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPD476-319
  • 2013-001744-65 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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