Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av MMX Mesalamin/Mesalazin hos pediatriske personer med mild til moderat ulcerøs kolitt (PACE)

25. mai 2021 oppdatert av: Shire

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind studie for å bestemme sikkerheten og effekten av MMX Mesalamin/Mesalazin hos pediatriske pasienter med mild til moderat ulcerøs kolitt, i både akutte og vedlikeholdsfaser

For å vurdere klinisk respons på MMX mesalamin/mesalazin mellom lav og høy dose hos barn og ungdom i alderen 5-17 år med mild til moderat ulcerøs kolitt (UC) eller som er i remisjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

107

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • University of Alberta Pediatric Gastroenterology & Nutrition
  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Newton, Massachusetts, Forente stater, 02462
        • Newton Wellesley Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • University of Minnesota Children's Hospital
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Southlake, Texas, Forente stater, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24013
        • Carilion Medical Center
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel, 85025
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Medical Centre
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-247
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Ludwika Zamenhofa
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Klinika Pediatrii Gastroenterologii I Zywienia
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Klinika Gastroenterologii I Pediatrii
      • Olsztyn, Polen, 10-561
        • Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy
      • Rzeszow, Polen, 35-302
        • Gabinet Lekarski-Bartosz Korczowski
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Oddzial Gastroenterologii I Hepatologii
      • Wrocław, Polen, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
  • Slovakia
      • Banska Bystrica, Slovakia, 974 09
        • Detská fakultná nemocnica s poliklinikou
      • Bratislava, Slovakia, 833 40
        • University Children's Hospital
      • Martin, Slovakia, 03659
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia, LI2 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1023
        • Szent Janos Korhaz És Észak-budai Egyesitett Korha
      • Gyula, Ungarn, H-5700
        • Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
      • Miskolc, Ungarn, 3526
        • BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Nyiregyhaza, Ungarn, 4400
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktato Korhaz
      • Szeged, Ungarn, H-6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Evne til frivillig å gi skriftlig, signert og datert (personlig eller via en juridisk autorisert representant [LAR]) informert samtykke eller samtykke som er aktuelt for å delta i studien.
  2. Forsøkspersonens forelder/LAR viser forståelse, evne og vilje til fullt ut å overholde studieprosedyrer og restriksjoner.
  3. Mannlige og kvinnelige barn og ungdom i alderen 5-17 år inkludert.
  4. Kroppsvekt 18-90kg.
  5. Mannlige, eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinner som godtar å overholde alle gjeldende prevensjonskrav i protokollen eller kvinner som ikke er i fertil alder.
  6. Diagnostisert med mild til moderat UC, etablert ved sigmoidoskopi eller koloskopi med kompatibel histologi. Undersøkte personer kan også ha en ubekreftet diagnose av mild til moderat UC; diagnosen mild til moderat UC må imidlertid ha blitt etablert ved sigmoidoskopi eller koloskopi med kompatibel histologi før baseline-besøket.

  7. Forsøkspersonen er i stand til å svelge undersøkelsesproduktet helt.

    Dobbeltblind akuttfase:

  8. Delvis UC-DAI-skåre ≥2 (en kombinert rektal blødnings- og avføringsfrekvensscore ≥1 og PGA=1 eller 2) ved baseline-besøket, hvor 5-ASA vil bli brukt som en del av normal behandling.

  9. Hvis forsøkspersonen er på 5-ASA-behandling før studiestart, må dosen være stabil. Stabil terapi er definert som ingen endring i dose, eller ingen initiering av 5-ASA, fra begynnelsen av den aktuelle akutte oppblussingen til seponering av behandlingen (påkrevd ved baseline-besøket).

    Dobbeltblindet vedlikeholdsfase:

  10. Delvis UC-DAI ≤1 (rektal blødning=0, avføringsfrekvens ≤1 og PGA=0) ved baseline-besøket.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig UC (definert av PGA=3).
  2. Crohns sykdom, blødningsforstyrrelser, aktiv magesårsykdom eller UC kjent for å være begrenset til endetarmen (isolert rektal proktitt).
  3. Astma, bare hvis kjent for å være 5 ASA-sensitiv.
  4. Positiv avføringskultur for enteriske patogener (inkludert Salmonella, Shigella, Yersinia, Aeromonas, Plesiomonas eller Campylobacter). Clostridium difficile toksin, egg eller parasitter tilstede.
  5. Systemisk eller rektal kortikosteroidbruk innen 4 uker før screeningbesøket. Lokal, intranasal eller inhalert bruk er ikke utelukkende.
  6. Immunmodulator (6-merkaptopurin, azatioprin) brukes innen 6 uker før screeningbesøket.
  7. Anamnese med biologisk bruk (f.eks. antitumornekrosefaktormidler, integrinreseptorantagonister) når som helst.
  8. Antibiotikabruk innen 7 dager før screeningbesøket.
  9. Eventuelle antiinflammatoriske legemidler, ikke inkludert 5-ASA-behandling, men inkludert ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler som acetylsalisylsyre, COX-2-hemmere eller ibuprofen, innen 7 dager før screeningbesøket med mindre de brukes i reseptfrie doser for <3 dager. Imidlertid er profylaktisk bruk av en stabil dose av aspirin opptil 325 mg/dag for hjertesykdom tillatt.
  10. Prebiotisk/probiotisk bruk innen 7 dager før screeningbesøket. Yoghurtprodukter er tillatt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MMX mesalamin/mesalazin (lav dose)
En gang daglig, tabletter - mengden avhenger av deltakernes vekt; 900 milligram per dag (mg/dag) for deltakere som veier 18 kg til mindre enn eller lik (<=) 23 kg (kg); 1200 mg/dag for deltakere som veier over (>) 23 kg til <= 35 kg; 1800 mg/dag for deltakere som veier > 35 kg til <= 50 kg; 2400 mg/dag for deltakere som veier > 50 kg til <= 90 kg.
Legemiddel: MMX mesalamin/mesalazin (lav dose)
En gang daglig, tabletter - mengden avhenger av deltakernes vekt; 900 milligram per dag (mg/dag) for deltakere som veier 18 kg til mindre enn eller lik () 23 kg til 35 kg til 50 kg til
Andre navn:
  • Lialda
  • Mezavant
Eksperimentell: MMX mesalamin/mesalazin (høy dose)
En gang daglig, tabletter - mengden avhenger av deltakernes vekt;1800 mg/dag for deltakere som veier 18 kg til <= 23 kg; 2400 mg/dag for deltakere som veier > 23 kg til <= 35 kg; 3600 mg/dag for deltakere som veier > 35 kg til <= 50 kg; 4800 mg/dag for deltakere som veier > 50 kg til <= 90 kg.
Legemiddel: MMX mesalamin/mesalazin (høy dose)
En gang daglig, tabletter - mengden avhenger av deltakernes vekt;1800 mg/dag for deltakere som veier 18 kg til 23 kg til 35 kg til 50 kg til
Andre navn:
  • Lialda
  • Mezavant

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med klinisk respons under dobbeltblind akuttfase ved uke 8
Tidsramme: Uke 8
Klinisk respons ble definert som partiell ulcerøs kolitt sykdomsaktivitetsindeks (UC-DAI) score < eller =1 med rektal blødning = 0, avføringsfrekvens < eller =1, og legens globale vurdering (PGA = 0). Antall deltakere med klinisk respons ble rapportert.
Uke 8
Antall deltakere med klinisk respons under dobbeltblind vedlikeholdsfase ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
Klinisk respons ble definert som partiell UC-DAI <=1 med (rektal blødning = 0, avføringsfrekvens < eller =1, og PGA = 0). Antall deltakere som hadde opprettholdt klinisk respons ble rapportert.
Uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblind akuttfase ved uke 8 ved bruk av sentral avlesning
Tidsramme: Uke 8
Klinisk og endoskopisk respons ble definert som UC-DAI <=2 med rektal blødning = 0 og avføringsfrekvens <=1, og PGA = 0, og med slimhinnetilheling (endoskopiskcore <=1) minst 1 poeng reduksjon i endoskopiskcore fra baseline basert på sentral avlesning. Deltakere med manglende data i uke 8 ble antatt å ikke ha klinisk respons. Deltakere som fullførte uke 8, men som ikke hadde sentral leseendoskopi både ved baseline og uke 8, ble ekskludert. Antall deltakere med klinisk og endoskopisk respons ble rapportert.
Uke 8
Antall deltakere med klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblind akuttfase ved uke 8 ved bruk av lokal avlesning
Tidsramme: Uke 8
Klinisk og endoskopisk respons ble definert som UC-DAI < eller =2 med rektal blødning = 0 og avføringsfrekvens < eller =1, og PGA = 0, og med slimhinnetilheling (endoskopiskcore < eller =1) en reduksjon på minst 1 poeng i endoskopi skåre fra baseline basert på lokal lesing. Deltakere med manglende data i uke 8 ble antatt å ikke ha klinisk respons. Deltakere som fullførte uke 8, men som ikke hadde lokal leseendoskopi både ved baseline og uke 8, ble ekskludert. Antall deltakere med klinisk og endoskopisk respons ble rapportert.
Uke 8
Endring fra baseline i daglig ulcerøs kolittskala (DUCS)-score under dobbeltblind akuttfase
Tidsramme: Grunnlinje til uke 8
DUCS-score var å måle 7 spesifikke tegn eller symptom og en påvirkning (magesmerter, nattlig avføring, avføring på dagtid, blod i avføring, diaré, haster, tretthet) av UC med hver punktscore varierte fra 0 (verst) til 10 (best) med den totale poengsummen varierte fra 0 (dårligst) til 70 (best) basert på svarene. Endring i DUCS-poengsum fra baseline til uke 8 under DBA-fasen ble rapportert.
Grunnlinje til uke 8
Antall deltakere med forbedring i pediatrisk ulcerøs kolitt-aktivitetsindeks (PUCAI)-score under dobbeltblind akuttfase ved uke 8
Tidsramme: Uke 8
PUCAI var et legeadministrert mål som fokuserer på 6 nøkkeltegn og symptomer på UC og aktivitetsbegrensninger, noe som ga en total poengsum fra 0-85 med høyere poengsum som dårligere. Anbefalte grenseverdier for å differensiere sykdomsaktivitet er < 10 (remisjon); 11-30 (mild); 31-64 (moderat) og > 65 (alvorlig). Deltakere med en forbedring (endring større enn eller lik [> eller =] 20 poeng) i PUCAI-poengsum. Antall deltakere med forbedring i PUCAI-score under dobbeltblind akuttfase ved uke 8 ble rapportert.
Uke 8
Antall deltakere med klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblind vedlikeholdsfase ved uke 26 ved bruk av sentral avlesning
Tidsramme: Uke 26
Klinisk og endoskopisk respons ble definert som UC-DAI < eller =2 med rektal blødning=0, avføringsfrekvens < eller =1, PGA=0, og med slimhinnetilheling (endoskopiskcore < eller =1) basert på sentral avlesning ved uke 26 . Antall deltakere med klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblind vedlikeholdsfase ved uke 26 ved bruk av sentral avlesning ble rapportert.
Uke 26
Antall deltakere med klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblind vedlikeholdsfase ved uke 26 ved bruk av lokal avlesning
Tidsramme: Uke 26
Klinisk og endoskopisk respons ble definert som UC-DAI < eller = 2 med rektal blødning=0, avføringsfrekvens < eller = 1, PGA=0, og med slimhinnetilheling (endoskopiskcore < eller = 1) basert på lokal avlesning. Antall deltakere som hadde opprettholdt klinisk og endoskopisk respons under dobbeltblind vedlikeholdsfase ved uke 26 ved bruk av lokal avlesning, ble rapportert.
Uke 26
Endring fra baseline i daglig ulcerøs kolittskala (DUCS)-score under dobbeltblind vedlikeholdsfase
Tidsramme: Baseline, uke 13 og uke 26
DUCS-poengsum var å måle 7 spesifikke tegn eller symptom og én påvirkning (magesmerter, nattlig avføring, dagtid avføring, blod i avføring, diaré, haster, tretthet) av UC med hver poengsum fra 0 (verst) til 10 (best) med den samlede poengsummen varierer fra 0 (dårligst) til 70 (best) basert på svarene. Endring fra baseline i DUCS-poengsum under dobbeltblind vedlikeholdsfase i uke 13 og uke 26 ble rapportert.
Baseline, uke 13 og uke 26
Antall deltakere med remisjon ved pediatrisk ulcerøs kolitt Activity Index (PUCAI)-score under dobbeltblind vedlikeholdsfase ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
PUCAI var et legeadministrert mål som fokuserer på 6 nøkkeltegn og symptomer på UC og aktivitetsbegrensninger, noe som ga en total poengsum fra 0-85 med høyere poengsum som dårligere. Anbefalte grenseverdier for å differensiere sykdomsaktivitet er < 10 (remisjon); 11-30 (mild); 31-64 (moderat) og > 65 (alvorlig). Antall deltakere med remisjon ved PUCAI-score under dobbeltblind vedlikeholdsfase ved uke 26 ble rapportert.
Uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Etterforskere

  • Studieleder: Shire Director, Takeda

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2014

Primær fullføring (Faktiske)

28. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

28. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2014

Først lagt ut (Anslag)

21. mars 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPD476-319
  • 2013-001744-65 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere