MDS 中的红细胞输注阈值和 QOL (EnhanceRBC)
2018年4月24日 更新者：Sunnybrook Health Sciences Centre
MDS (EnhanceRBC) 中的红细胞输注阈值和 QOL：一项试点、可行性研究
骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一种骨髓恶性肿瘤，其特征是骨髓功能差，可能会发展为急性髓性白血病。
许多患者变得依赖红细胞输注。
输血依赖与较差的生活质量 (QOL) 相关。
然而，贫血程度与 QOL 之间的关系尚不清楚。
常用的输血策略是将血红蛋白 (Hb) 控制在 80-90 g/L 范围内（正常血红蛋白 > 120-130 g/L）。
问题是：尽管输血依赖可能对 QOL 产生负面影响（由于相关的时间承诺、费用、输血反应等），但更高的血红蛋白目标是否会导致 QOL 的改善？
几个小组前瞻性地表明，目标血红蛋白水平超过 120 g/L（使用造血生长因子 (HGF) 和/或输血）或增量增加 15-20 g/L（仅使用 HGF）与改善 QOL 相关.
自 2007 年以来，研究人员 MDS 项目一直在使用各种经过验证的问卷对所有注册和同意的患者进行 QOL 的前瞻性评估。
初步分析（236 名患者）显示，与年龄匹配的健康一般人群相比，MDS 患者的 QOL 较差。
输血依赖和贫血是功能不佳、疲劳和健康效用下降的独立预测因素。
此外，≥100 g/L 的血红蛋白水平似乎是改善功能和症状评分的关键阈值。
研究人员假设输血依赖型 MDS 患者的目标血红蛋白太低，这可能是他们生活质量较差的原因。
我们的目标是在输血依赖性 MDS 门诊患者的大型随机对照试验中比较限制性策略（这是当前的护理标准）与自由输血策略对 QOL 的影响。
在开始这样的努力之前，研究人员必须首先在较小的随机对照试验中证明可行性。
研究概览
详细说明
骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一种骨髓恶性肿瘤，其特征是骨髓功能差，可能会发展为急性髓性白血病。
许多患者变得依赖红细胞输注。
输血依赖与较差的生活质量 (QOL) 相关。
然而，贫血程度与 QOL 之间的关系尚不清楚。
常用的输血策略是将血红蛋白 (Hb) 控制在 80-90 g/L 范围内（正常血红蛋白 > 120-130 g/L）。
问题是：尽管输血依赖可能对 QOL 产生负面影响（由于相关的时间承诺、费用、输血反应等），但更高的血红蛋白目标是否会导致 QOL 的改善？
几个小组前瞻性地表明，目标血红蛋白水平超过 120 g/L（使用造血生长因子 (HGF) 和/或输血）或增量增加 15-20 g/L（仅使用 HGF）与改善 QOL 相关.
自 2007 年以来，研究人员 MDS 项目一直在使用各种经过验证的问卷对所有注册和同意的患者进行 QOL 的前瞻性评估。
初步分析（236 名患者）显示，与年龄匹配的健康一般人群相比，MDS 患者的 QOL 较差。
输血依赖和贫血是功能不佳、疲劳和健康效用下降的独立预测因素。
此外，≥100 g/L 的血红蛋白水平似乎是改善功能和症状评分的关键阈值。
研究人员假设输血依赖型 MDS 患者的目标血红蛋白太低，这可能是他们生活质量较差的原因。
我们的目标是在输血依赖性 MDS 门诊患者的大型随机对照试验中比较限制性策略（这是当前的护理标准）与自由输血策略对 QOL 的影响。
在开始这样的努力之前，研究人员必须首先在较小的随机对照试验中证明可行性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Toronto、加拿大
- 招聘中
- Princess Margaret Hospital
-
接触：
- Karen Yee, MD
-
副研究员：
- Karen Yee, MD
-
Toronto、加拿大
- 招聘中
- Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
-
接触：
- Jennifer Gallagher
- 邮箱：jennifer.gallagher@sunnybrook.ca
-
首席研究员：
- Rena Buckstein
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、加拿大
- 招聘中
- Juravinski Cancer Centre
-
接触：
- Erin Jamula, MSc
- 电话号码：76461 905-521-2100
- 邮箱：jamulae@mcmaster.ca
-
首席研究员：
- Brian Leber, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 所有年龄≥18 岁的 MDS 患者
- 输血依赖：过去 8 周内每月至少输血 1 次
- 血红蛋白
- 预期寿命 > 6 个月
排除标准：
- 不稳定的心脏病（加拿大心血管协会 (CCS) III/IV 心绞痛或纽约心脏协会 (NYHA) III/IV 充血性心力衰竭）需要输血目标范围始终保持 >85-100 g/L
- 心电图≥3
- 具有针对高频抗原或多种抗体的红细胞抗体的患者（可能会延迟寻找血液）
- 使用 ESA 或疾病调节剂（如阿扎胞苷）治疗 MDS 的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：自由输血策略
干预：红细胞输注。 以更高的阈值输注 pRBC——将 Hb 水平维持在 110 和 120 g/L 之间：为实现这一目标，当 Hb 水平 < 105 g/L 时输注 2 个单位的 pRBC，当 Hb 水平为 105-110 g 时输注 1 个单位的 RBC /L。 输血更频繁。 |
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|
有源比较器：限制性输血策略
干预：红细胞输注。
以标准护理阈值输注 pRBC——将 Hb 水平维持在 85 至 100 g/L 之间：为实现这一目标，当 Hb 水平 < 80 g/L 时将输注 2 个单位的浓缩红细胞 (pRBC) 和 1 个单位的Hb 水平为 80-85 g/L 时的 pRBCs：标准给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Q2weekly 血红蛋白的百分比依从性
大体时间：3个月
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Q2weekly 血红蛋白在指定的 RBC 输血阈值目标范围内或之上的百分比依从性（在如上定义的研究开始时 4 周磨合后）。
如果依从性≥70%，我们将认为这项研究是可行的，并且值得在未来发展成更大的随机试验（为 QOL 差异提供动力）。
50-70% 的合规率不排除继续进行此类 RCT，但只有在仔细讨论和统计规划之后
|
3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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可行性措施
大体时间：3个月
|
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3个月
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生活质量
大体时间：3个月
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• EORTC QLQ-C30 的身体机能、疲劳、呼吸困难和整体健康评分的变化幅度，EQ-5D 的健康效用计算和 FACT-F 的疲劳评分比较上述 2 个 RBC 输血阈值。
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3个月
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不良事件
大体时间：3个月
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3个月
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同种免疫率
大体时间：3个月
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对重要血型抗原的同种免疫率
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3个月
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含铁血黄素沉着症
大体时间：3个月
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• 对输血相关含铁血黄素增多症发生率和负担的影响（通过铁蛋白水平和铁螯合药物的变化来衡量）
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3个月
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血液综合利用率
大体时间：3个月
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需要多少单位的血液才能维持所选的血红蛋白阈值
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3个月
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|
时间承诺
大体时间：3个月
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• 每组的总体投入时间，以花在输血医学诊所的时间来衡量
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3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Rena Buckstein, MD、Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年3月1日
初级完成 (预期的)
2018年12月1日
研究完成 (预期的)
2019年1月1日
研究注册日期
首次提交
2014年3月26日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月28日
首次发布 (估计)
2014年3月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年4月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年4月24日
最后验证
2018年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.