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Seuils de transfusion de globules rouges et qualité de vie dans les SMD (EnhanceRBC)

24 avril 2018 mis à jour par: Sunnybrook Health Sciences Centre

Seuils de transfusion de globules rouges et qualité de vie dans les SMD (EnhanceRBC) : étude de faisabilité pilote

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des tumeurs malignes de la moelle osseuse caractérisées par une mauvaise fonction de la moelle osseuse pouvant évoluer vers une leucémie myéloïde aiguë. De nombreux patients deviennent dépendants des transfusions de globules rouges. La dépendance transfusionnelle est associée à une qualité de vie (QOL) inférieure. Cependant, la relation entre le degré d'anémie et la qualité de vie est moins claire. Une stratégie de transfusion couramment utilisée consiste à cibler l'hémoglobine (Hb) dans la plage de 80 à 90 g/L (hémoglobine normale > 120 à 130 g/L). La question est : une cible d'hémoglobine plus élevée entraînerait-elle une amélioration de la qualité de vie malgré l'impact négatif que la dépendance transfusionnelle peut avoir sur la qualité de vie (en raison des engagements de temps associés, des dépenses, des réactions transfusionnelles, etc.). Plusieurs groupes ont montré de manière prospective que le ciblage de taux d'hémoglobine supérieurs à 120 g/L (avec des facteurs de croissance hématopoïétiques (HGF) et/ou des transfusions sanguines) ou des augmentations progressives de 15 à 20 g/L (avec des HGF seuls) étaient associés à une amélioration de la qualité de vie. . Le programme MDS des investigateurs mène des évaluations prospectives de la qualité de vie depuis 2007 chez tous les patients enregistrés et consentants à l'aide d'une variété de questionnaires validés. Une analyse préliminaire (sur 236 patients) a révélé que, par rapport à une population générale en bonne santé appariée selon l'âge, les patients atteints de SMD ont une qualité de vie inférieure. La dépendance transfusionnelle et l'anémie étaient indépendamment prédictives d'un mauvais fonctionnement, de la fatigue et d'une diminution de l'utilité pour la santé. De plus, un taux d'hémoglobine ≥ 100 g/L semblait être le seuil clé pour l'amélioration des scores fonctionnels et symptomatiques. Les enquêteurs émettent l'hypothèse que les hémoglobines cibles chez les patients atteints de SMD dépendants des transfusions sont trop faibles, ce qui peut expliquer leur qualité de vie inférieure. Notre objectif est de comparer l'effet sur la qualité de vie d'une stratégie restrictive (qui est la norme de soins actuelle) avec une stratégie de transfusion libérale dans un vaste essai contrôlé randomisé de patients ambulatoires SMD dépendants de la transfusion. Avant de se lancer dans une telle entreprise, les enquêteurs doivent d'abord prouver la faisabilité dans un essai contrôlé randomisé pilote plus petit.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des tumeurs malignes de la moelle osseuse caractérisées par une mauvaise fonction de la moelle osseuse pouvant évoluer vers une leucémie myéloïde aiguë. De nombreux patients deviennent dépendants des transfusions de globules rouges. La dépendance transfusionnelle est associée à une qualité de vie (QOL) inférieure. Cependant, la relation entre le degré d'anémie et la qualité de vie est moins claire. Une stratégie de transfusion couramment utilisée consiste à cibler l'hémoglobine (Hb) dans la plage de 80 à 90 g/L (hémoglobine normale > 120 à 130 g/L). La question est : une cible d'hémoglobine plus élevée entraînerait-elle une amélioration de la qualité de vie malgré l'impact négatif que la dépendance transfusionnelle peut avoir sur la qualité de vie (en raison des engagements de temps associés, des dépenses, des réactions transfusionnelles, etc.). Plusieurs groupes ont montré de manière prospective que le ciblage de taux d'hémoglobine supérieurs à 120 g/L (avec des facteurs de croissance hématopoïétiques (HGF) et/ou des transfusions sanguines) ou des augmentations progressives de 15 à 20 g/L (avec des HGF seuls) étaient associés à une amélioration de la qualité de vie. . Le programme MDS des investigateurs mène des évaluations prospectives de la qualité de vie depuis 2007 chez tous les patients enregistrés et consentants à l'aide d'une variété de questionnaires validés. Une analyse préliminaire (sur 236 patients) a révélé que, par rapport à une population générale en bonne santé appariée selon l'âge, les patients atteints de SMD ont une qualité de vie inférieure. La dépendance transfusionnelle et l'anémie étaient indépendamment prédictives d'un mauvais fonctionnement, de la fatigue et d'une diminution de l'utilité pour la santé. De plus, un taux d'hémoglobine ≥ 100 g/L semblait être le seuil clé pour l'amélioration des scores fonctionnels et symptomatiques. Les enquêteurs émettent l'hypothèse que les hémoglobines cibles chez les patients atteints de SMD dépendants des transfusions sont trop faibles, ce qui peut expliquer leur qualité de vie inférieure. Notre objectif est de comparer l'effet sur la qualité de vie d'une stratégie restrictive (qui est la norme de soins actuelle) avec une stratégie de transfusion libérale dans un vaste essai contrôlé randomisé de patients ambulatoires SMD dépendants de la transfusion. Avant de se lancer dans une telle entreprise, les enquêteurs doivent d'abord prouver la faisabilité dans un essai contrôlé randomisé pilote plus petit.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Recrutement
        • Princess Margaret Hospital
        • Contact:
          • Karen Yee, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Canada
        • Recrutement
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Recrutement
        • Juravinski Cancer Centre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Brian Leber, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les patients atteints de SMD ≥ 18 ans
  • Dépendance transfusionnelle : au moins 1 transfusion par mois au cours des 8 dernières semaines
  • Hb
  • Espérance de vie > 6 mois

Critère d'exclusion:

  • Maladie cardiaque instable (angine de poitrine III/IV de la Société canadienne de cardiologie (SCC) ou insuffisance cardiaque congestive de la New York Heart Association (NYHA) III/IV) nécessitant que la plage cible de transfusion demeure > 85 à 100 g/L en tout temps
  • ECOG ≥3
  • Patients présentant des anticorps érythrocytaires contre des antigènes à haute fréquence ou des anticorps multiples (cela retarderait potentiellement la recherche de sang)
  • Patients sous ASE ou agents modificateurs de la maladie (comme l'azacitidine) pour leur SMD

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Stratégie transfusionnelle libérale

Intervention : Transfusions de globules rouges. Transfuser pRBC à un seuil plus élevé - maintenir le taux d'Hb entre 110 et 120 g/L : pour y parvenir, 2 unités de pRBC sont transfusées lorsque le taux d'Hb est < 105 g/L et 1 unité de GR lorsque le taux d'Hb est de 105-110 g /L.

Transfusions administrées plus fréquemment.
Autre: Transfusion de globules rouges
Comparateur actif: Stratégie transfusionnelle restrictive
Intervention : Transfusions de globules rouges. Transfuser pRBC aux seuils de la norme de soins - maintenir le taux d'Hb entre 85 et 100 g/L : pour y parvenir, 2 unités de concentré de globules rouges (pRB) seront transfusées lorsque le taux d'Hb est < 80 g/L et 1 unité de pRBC lorsque le taux d'Hb est de 80-85 g/L : administration standard
Autre: Transfusion de globules rouges

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de conformité des hémoglobines toutes les 2 semaines
Délai: 3 mois
Le pourcentage de conformité des hémoglobines toutes les deux semaines étant dans ou au-dessus de la plage cible du seuil de transfusion de GR attribué (après la période de rodage de 4 semaines au début de l'étude, comme défini ci-dessus). Nous considérerons cette étude comme faisable et digne d'être développée ultérieurement dans un essai randomisé plus large (alimenté pour la différence de qualité de vie) si la conformité est ≥ 70 %. Un taux de conformité de 50 à 70 % n'exclurait pas la poursuite d'un tel ECR, mais seulement après une discussion approfondie et une planification statistique
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesures de faisabilité
Délai: 3 mois
  • Nombre de patients inéligibles en raison d'un échec du dépistage
  • Taux d'inscription définis par le nombre de patients inscrits/mois
  • Pourcentage de conformité avec l'achèvement du questionnaire QOL au moins 3 fois en série
  • Autres problèmes logistiques liés à la mise en œuvre du protocole, aux taux de recrutement, à la stratégie de mise en œuvre de la randomisation, à la collecte de données, à la tolérance du patient au calendrier de l'étude
3 mois
Qualité de vie
Délai: 3 mois
• L'ampleur du changement dans le fonctionnement physique, la fatigue, la dyspnée et les scores de santé globale sur l'EORTC QLQ-C30, l'utilité de la santé calculée sur l'EQ-5D et le score de fatigue sur le FACT-F comparant les 2 seuils de transfusion de globules rouges ci-dessus.
3 mois
Événements indésirables
Délai: 3 mois
  • Le taux de réactions transfusionnelles (tel que défini par le SSITT (Système de surveillance des blessures transmises par transfusion de l'Agence de la santé publique du Canada))
  • Taux d'événements indésirables tels que les événements cardiaques et les événements thromboemboliques selon les critères NCI CTCAE version 4.0
3 mois
Taux d'allo-immunisation
Délai: 3 mois
Taux d'allo-immunisation aux antigènes significatifs du groupe sanguin
3 mois
Hémosidérose
Délai: 3 mois
• L'impact sur les taux et les charges d'hémosidérose associés à la transfusion (tel que mesuré par les changements dans les niveaux de ferritine et les médicaments chélateurs du fer)
3 mois
Utilisation globale du sang
Délai: 3 mois
Combien d'unités de sang sont nécessaires pour maintenir le seuil d'hémoglobine choisi
3 mois
Engagement de temps
Délai: 3 mois
• L'engagement global en temps par groupe, mesuré comme le temps passé dans la clinique de médecine transfusionnelle
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sunnybrook Health Sciences Centre

Collaborateurs

Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2014

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mars 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2014

Première publication (Estimation)

31 mars 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 avril 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2018

Dernière vérification

1 avril 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OCCMDS-005

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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