Umbrales de transfusión de glóbulos rojos y calidad de vida en SMD (EnhanceRBC)
24 de abril de 2018 actualizado por: Sunnybrook Health Sciences Centre
Umbrales de transfusión de glóbulos rojos y calidad de vida en MDS (EnhanceRBC): un estudio piloto de viabilidad
Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son neoplasias malignas de la médula ósea caracterizadas por una función deficiente de la médula ósea que puede progresar a leucemia mieloide aguda.
Muchos pacientes se vuelven dependientes de las transfusiones de glóbulos rojos.
La dependencia de transfusiones se asocia con una calidad de vida (QOL) inferior.
Sin embargo, la relación entre el grado de anemia y la calidad de vida es menos clara.
Una estrategia de transfusión comúnmente utilizada es apuntar a la hemoglobina (Hb) en el rango de 80-90 g/L (hemoglobina normal > 120-130 g/L).
La pregunta es: ¿un objetivo de hemoglobina más alto conduciría a una mejora en la calidad de vida a pesar del impacto negativo que la dependencia de transfusiones puede tener en la calidad de vida (debido a los compromisos de tiempo asociados, los gastos, las reacciones a las transfusiones, etc.)?
Varios grupos han demostrado prospectivamente que apuntar a niveles de hemoglobina de más de 120 g/L (con factores de crecimiento hematopoyético (HGF) y/o transfusiones de sangre) o aumentos incrementales de 15-20 g/L (con HGF solo) se asociaron con una mejor CdV .
El programa MDS de los investigadores ha estado realizando evaluaciones prospectivas de calidad de vida desde 2007 en todos los pacientes registrados y autorizados utilizando una variedad de cuestionarios validados.
El análisis preliminar (en 236 pacientes) reveló que, en comparación con una población general sana de la misma edad, los pacientes con SMD tienen una calidad de vida inferior.
La dependencia de transfusiones y la anemia predijeron de forma independiente el mal funcionamiento, la fatiga y la disminución de la utilidad para la salud.
Además, un nivel de hemoglobina de ≥100 g/L parecía ser el umbral clave para la mejora en la función y las puntuaciones de los síntomas.
Los investigadores plantean la hipótesis de que los objetivos de hemoglobina en pacientes con SMD dependientes de transfusiones son demasiado bajos y esto puede explicar su calidad de vida inferior.
Nuestro objetivo es comparar el efecto sobre la calidad de vida de una estrategia restrictiva (que es el estándar de atención actual), con una estrategia de transfusión liberal en un gran ensayo controlado aleatorio de pacientes ambulatorios con SMD dependientes de transfusiones.
Antes de embarcarse en tal esfuerzo, los investigadores primero deben probar la viabilidad en un ensayo controlado aleatorio piloto más pequeño.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son neoplasias malignas de la médula ósea caracterizadas por una función deficiente de la médula ósea que puede progresar a leucemia mieloide aguda.
Muchos pacientes se vuelven dependientes de las transfusiones de glóbulos rojos.
La dependencia de transfusiones se asocia con una calidad de vida (QOL) inferior.
Sin embargo, la relación entre el grado de anemia y la calidad de vida es menos clara.
Una estrategia de transfusión comúnmente utilizada es apuntar a la hemoglobina (Hb) en el rango de 80-90 g/L (hemoglobina normal > 120-130 g/L).
La pregunta es: ¿un objetivo de hemoglobina más alto conduciría a una mejora en la calidad de vida a pesar del impacto negativo que la dependencia de transfusiones puede tener en la calidad de vida (debido a los compromisos de tiempo asociados, los gastos, las reacciones a las transfusiones, etc.)?
Varios grupos han demostrado prospectivamente que apuntar a niveles de hemoglobina de más de 120 g/L (con factores de crecimiento hematopoyético (HGF) y/o transfusiones de sangre) o aumentos incrementales de 15-20 g/L (con HGF solo) se asociaron con una mejor CdV .
El programa MDS de los investigadores ha estado realizando evaluaciones prospectivas de calidad de vida desde 2007 en todos los pacientes registrados y autorizados utilizando una variedad de cuestionarios validados.
El análisis preliminar (en 236 pacientes) reveló que, en comparación con una población general sana de la misma edad, los pacientes con SMD tienen una calidad de vida inferior.
La dependencia de transfusiones y la anemia predijeron de forma independiente el mal funcionamiento, la fatiga y la disminución de la utilidad para la salud.
Además, un nivel de hemoglobina de ≥100 g/L parecía ser el umbral clave para la mejora en la función y las puntuaciones de los síntomas.
Los investigadores plantean la hipótesis de que los objetivos de hemoglobina en pacientes con SMD dependientes de transfusiones son demasiado bajos y esto puede explicar su calidad de vida inferior.
Nuestro objetivo es comparar el efecto sobre la calidad de vida de una estrategia restrictiva (que es el estándar de atención actual), con una estrategia de transfusión liberal en un gran ensayo controlado aleatorio de pacientes ambulatorios con SMD dependientes de transfusiones.
Antes de embarcarse en tal esfuerzo, los investigadores primero deben probar la viabilidad en un ensayo controlado aleatorio piloto más pequeño.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
30
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Toronto, Canadá
- Reclutamiento
- Princess Margaret Hospital
-
Contacto:
- Karen Yee, MD
-
Sub-Investigador:
- Karen Yee, MD
-
Toronto, Canadá
- Reclutamiento
- Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
-
Contacto:
- Jennifer Gallagher
- Correo electrónico: jennifer.gallagher@sunnybrook.ca
-
Investigador principal:
- Rena Buckstein
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá
- Reclutamiento
- Juravinski Cancer Centre
-
Contacto:
- Erin Jamula, MSc
- Número de teléfono: 76461 905-521-2100
- Correo electrónico: jamulae@mcmaster.ca
-
Investigador principal:
- Brian Leber, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes con SMD ≥18 años de edad
- Dependiente de transfusión: al menos 1 transfusión por mes en las últimas 8 semanas
- Media pensión
- Esperanza de vida > 6 meses
Criterio de exclusión:
- Enfermedad cardíaca inestable (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina o New York Heart Association (NYHA) III/IV insuficiencia cardíaca congestiva) que requiere que el rango objetivo de transfusión permanezca >85-100 g/L en todo momento
- ECOG ≥3
- Pacientes con anticuerpos de glóbulos rojos contra antígenos de alta frecuencia o múltiples anticuerpos (potencialmente retrasarían la búsqueda de sangre)
- Pacientes que toman AEE o agentes modificadores de la enfermedad (como azacitidina) para su MDS
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Estrategia de transfusión liberal
Intervención: Transfusiones de glóbulos rojos. Transfundir pRBC a un umbral más alto: mantener el nivel de Hb entre 110 y 120 g/L: para lograrlo, se transfunden 2 unidades de pRBC cuando el nivel de Hb es < 105 g/L y 1 unidad de RBC cuando el nivel de Hb es de 105-110 g /l Transfusiones administradas con mayor frecuencia. |
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Comparador activo: Estrategia transfusional restrictiva
Intervención: Transfusiones de glóbulos rojos.
Transfundir pRBC en los umbrales estándar de atención: mantener el nivel de Hb entre 85 y 100 g/L: para lograr esto, se transfundirán 2 unidades de concentrados de glóbulos rojos (pRBC) cuando el nivel de Hb sea < 80 g/L y 1 unidad de glóbulos rojos cuando el nivel de Hb es 80-85 g/L: administración estándar
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de cumplimiento de hemoglobinas q2semanales
Periodo de tiempo: 3 meses
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El porcentaje de cumplimiento de las hemoglobinas cada dos semanas que se encuentran dentro o por encima del rango objetivo del umbral de transfusión de glóbulos rojos asignado (después del período de preinclusión de 4 semanas al comienzo del estudio, como se definió anteriormente).
Consideraremos este estudio factible y digno de desarrollo futuro en un ensayo aleatorizado más grande (potenciado para la diferencia de CdV) si el cumplimiento es ≥70%.
Una tasa de cumplimiento del 50% al 70% no excluiría seguir adelante con un ECA de este tipo, pero solo después de una discusión cuidadosa y una planificación estadística.
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Medidas de factibilidad
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Calidad de vida
Periodo de tiempo: 3 meses
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• La magnitud del cambio en las puntuaciones de funcionamiento físico, fatiga, disnea y salud global en el EORTC QLQ-C30, la utilidad de salud calculada en el EQ-5D y la puntuación de fatiga en FACT-F comparando los 2 umbrales de transfusión de glóbulos rojos anteriores.
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3 meses
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Tasas de aloinmunización
Periodo de tiempo: 3 meses
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Tasa de aloinmunización frente a antígenos de grupos sanguíneos significativos
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3 meses
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Hemosiderosis
Periodo de tiempo: 3 meses
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• El impacto en las tasas y cargas de hemosiderosis asociadas a transfusiones (medidas por cambios en los niveles de ferritina y medicamentos quelantes de hierro)
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3 meses
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Utilización global de la sangre
Periodo de tiempo: 3 meses
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¿Cuántas unidades de sangre se requieren para mantener el umbral de hemoglobina elegido?
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3 meses
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Compromiso de tiempo
Periodo de tiempo: 3 meses
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• El compromiso total de tiempo por grupo, medido como el tiempo pasado en la clínica de medicina transfusional
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2014
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de marzo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de marzo de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
31 de marzo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de abril de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2018
Última verificación
1 de abril de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OCCMDS-005
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
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