Vörösvérsejt-transzfúziós küszöbértékek és QOL az MDS-ben (EnhanceRBC)
2018. április 24. frissítette: Sunnybrook Health Sciences Centre
Vörösvérsejt-transzfúziós küszöbértékek és QOL az MDS-ben (EnhanceRBC): kísérleti, megvalósíthatósági tanulmány
A mielodiszpláziás szindrómák (MDS) olyan csontvelői rosszindulatú daganatok, amelyeket rossz csontvelő-funkció jellemez, amely akut mieloid leukémiává alakulhat.
Sok beteg vörösvérsejt-transzfúziófüggővé válik.
A transzfúziós függőség rosszabb életminőséggel (QOL) társul.
A vérszegénység mértéke és a QOL közötti kapcsolat azonban kevésbé egyértelmű.
Az általánosan használt transzfúziós stratégia a hemoglobin (Hb) megcélzása a 80-90 g/l tartományban (normál hemoglobin > 120-130g/L).
A kérdés az, hogy a magasabb hemoglobinszint javítja-e az életminőséget annak ellenére, hogy a transzfúziós függőség negatív hatással lehet az életminőségre (a kapcsolódó időigények, költségek, transzfúziós reakciók stb. miatt).
Számos csoport prospektívan kimutatta, hogy a 120 g/l-nél nagyobb hemoglobinszint megcélzása (hematopoietikus növekedési faktorokkal (HGF) és/vagy vérátömlesztéssel) vagy a 15-20 g/l-es fokozatos növekedés (csak HGF-ekkel) a jobb életminőséggel jár együtt. .
A vizsgálók MDS programja 2007 óta végzi a QOL prospektív értékelését minden regisztrált és beleegyező betegnél, különféle validált kérdőívek felhasználásával.
Az előzetes elemzés (236 betegen) feltárta, hogy egy életkorú, egészséges általános populációhoz képest az MDS-betegek életminősége rosszabb.
A transzfúziós függőség és a vérszegénység egymástól függetlenül előre jelezte a rossz működést, a fáradtságot és a csökkent egészségügyi hasznosságot.
Ezen túlmenően a ≥100 g/l hemoglobinszint a funkció és a tünetek pontszámának javulásának kulcsküszöbének tűnt.
A kutatók azt feltételezik, hogy a transzfúziófüggő MDS-betegeknél a hemoglobin célértéke túl alacsony, és ez lehet az életminőségük romlása.
Célunk, hogy összehasonlítsuk egy korlátozó stratégia (amely az ellátás jelenlegi standardja) hatását a QOL-ra egy liberális transzfúziós stratégiával egy nagy, randomizált, kontrollált vizsgálatban, amelyben transzfúziófüggő MDS járóbetegek vettek részt.
Mielőtt belekezdenének egy ilyen kísérletbe, a vizsgálóknak először egy kisebb, randomizált, kontrollált kísérletben kell bizonyítaniuk a megvalósíthatóságot.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A mielodiszpláziás szindrómák (MDS) olyan csontvelői rosszindulatú daganatok, amelyeket rossz csontvelő-funkció jellemez, amely akut mieloid leukémiává alakulhat.
Sok beteg vörösvérsejt-transzfúziófüggővé válik.
A transzfúziós függőség rosszabb életminőséggel (QOL) társul.
A vérszegénység mértéke és a QOL közötti kapcsolat azonban kevésbé egyértelmű.
Az általánosan használt transzfúziós stratégia a hemoglobin (Hb) megcélzása a 80-90 g/l tartományban (normál hemoglobin > 120-130g/L).
A kérdés az, hogy a magasabb hemoglobinszint javítja-e az életminőséget annak ellenére, hogy a transzfúziós függőség negatív hatással lehet az életminőségre (a kapcsolódó időigények, költségek, transzfúziós reakciók stb. miatt).
Számos csoport prospektívan kimutatta, hogy a 120 g/l-nél nagyobb hemoglobinszint megcélzása (hematopoietikus növekedési faktorokkal (HGF) és/vagy vérátömlesztéssel) vagy a 15-20 g/l-es fokozatos növekedés (csak HGF-ekkel) a jobb életminőséggel jár együtt. .
A vizsgálók MDS programja 2007 óta végzi a QOL prospektív értékelését minden regisztrált és beleegyező betegnél, különféle validált kérdőívek felhasználásával.
Az előzetes elemzés (236 betegen) feltárta, hogy egy életkorú, egészséges általános populációhoz képest az MDS-betegek életminősége rosszabb.
A transzfúziós függőség és a vérszegénység egymástól függetlenül előre jelezte a rossz működést, a fáradtságot és a csökkent egészségügyi hasznosságot.
Ezen túlmenően a ≥100 g/l hemoglobinszint a funkció és a tünetek pontszámának javulásának kulcsküszöbének tűnt.
A kutatók azt feltételezik, hogy a transzfúziófüggő MDS-betegeknél a hemoglobin célértéke túl alacsony, és ez lehet az életminőségük romlása.
Célunk, hogy összehasonlítsuk egy korlátozó stratégia (amely az ellátás jelenlegi standardja) hatását a QOL-ra egy liberális transzfúziós stratégiával egy nagy, randomizált, kontrollált vizsgálatban, amelyben transzfúziófüggő MDS járóbetegek vettek részt.
Mielőtt belekezdenének egy ilyen kísérletbe, a vizsgálóknak először egy kisebb, randomizált, kontrollált kísérletben kell bizonyítaniuk a megvalósíthatóságot.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
30
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Toronto, Kanada
- Toborzás
- Princess Margaret Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Karen Yee, MD
-
Alkutató:
- Karen Yee, MD
-
Toronto, Kanada
- Toborzás
- Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
-
Kapcsolatba lépni:
- Jennifer Gallagher
- E-mail: jennifer.gallagher@sunnybrook.ca
-
Kutatásvezető:
- Rena Buckstein
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Toborzás
- Juravinski Cancer Centre
-
Kapcsolatba lépni:
- Erin Jamula, MSc
- Telefonszám: 76461 905-521-2100
- E-mail: jamulae@mcmaster.ca
-
Kutatásvezető:
- Brian Leber, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Minden MDS-ben szenvedő beteg ≥18 éves
- Transzfúziófüggő: havonta legalább 1 transzfúzió az elmúlt 8 hétben
- Hb
- Várható élettartam > 6 hónap
Kizárási kritériumok:
- Instabil szívbetegség (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina vagy New York Heart Association (NYHA) III/IV pangásos szívelégtelenség), amely megköveteli, hogy a transzfúziós céltartomány mindig 85-100 g/l felett maradjon
- ECOG ≥3
- Magas frekvenciájú antigének vagy több antitest elleni vörösvértest-antitestekkel rendelkező betegek (potenciálisan késleltetné a vér megtalálását)
- ESA-t vagy betegségmódosító szereket (például azacitidint) szedő betegek MDS-ük miatt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Liberális transzfúziós stratégia
Beavatkozás: Vörösvérsejt transzfúzió. Transzfundáljon pRBC-t magasabb küszöbértéken - tartsa a Hb-szintet 110 és 120 g/l között: ennek eléréséhez 2 egység pRBC-t transzfundálnak, ha a Hb-szint < 105 g/l, és 1 egység vörösvértestet, ha a Hb-szint 105-110 g /L. Gyakrabban alkalmazott transzfúzió. |
|
|
Aktív összehasonlító: Restrikciós transzfúziós stratégia
Beavatkozás: Vörösvérsejt transzfúzió.
Transzfundáljon pRBC-t a standard gondozási küszöbértékekkel – tartsa a Hb-szintet 85 és 100 g/l között: ennek eléréséhez 2 egység csomagolt vörösvértestet (pRBC-t) adnak át, ha a Hb-szint < 80 g/l, és 1 egység pRBC-k, ha a Hb-szint 80-85 g/l: standard adagolás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Heti 2 hetes hemoglobinok százalékos megfelelősége
Időkeret: 3 hónap
|
A q2 hetes hemoglobinok százalékos megfelelősége a kijelölt vörösvértest-transzfúziós küszöb céltartományán belül vagy felette (a vizsgálat kezdetekor a fent meghatározott 4 hetes bejáratás után).
Ezt a tanulmányt megvalósíthatónak tartjuk, és érdemesnek tartjuk a jövőben egy nagyobb randomizált vizsgálattá (amely a QOL-különbségre épül), ha a megfelelés ≥70%.
Az 50-70%-os megfelelési arány nem zárná ki az ilyen RCT-t, de csak alapos megbeszélés és statisztikai tervezés után
|
3 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A megvalósíthatósági intézkedések
Időkeret: 3 hónap
|
|
3 hónap
|
|
Életminőség
Időkeret: 3 hónap
|
• A fizikai működés, a fáradtság, a nehézlégzés és a globális egészségi pontszámok változásának nagysága az EORTC QLQ-C30-on, az EQ-5D számított egészségi hasznossága és a FACT-F-en a fáradtság pontszáma a fenti 2 vörösvértest-transzfúziós küszöb összehasonlításával.
|
3 hónap
|
|
Mellékhatások
Időkeret: 3 hónap
|
|
3 hónap
|
|
Alloimmunizációs arányok
Időkeret: 3 hónap
|
A jelentős vércsoport-antigénekkel szembeni alloimmunizáció aránya
|
3 hónap
|
|
Hemosiderosis
Időkeret: 3 hónap
|
• A transzfúzióval összefüggő hemosiderózis gyakoriságára és terhelésére gyakorolt hatás (a ferritinszint változásaival és a vaskelátképző gyógyszerekkel mérve)
|
3 hónap
|
|
A vér általános felhasználása
Időkeret: 3 hónap
|
Hány egység vér szükséges a kiválasztott hemoglobinküszöb fenntartásához
|
3 hónap
|
|
Időbeli elkötelezettség
Időkeret: 3 hónap
|
• A csoportonkénti teljes időigény, a transzfúziós klinikán eltöltött időként mérve
|
3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. március 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2018. december 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2019. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. március 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. március 28.
Első közzététel (Becslés)
2014. március 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. április 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 24.
Utolsó ellenőrzés
2018. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OCCMDS-005
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .