Transfusjonsterskler for røde blodlegemer og QOL i MDS (EnhanceRBC)
24. april 2018 oppdatert av: Sunnybrook Health Sciences Centre
Transfusjonsterskler for røde blodlegemer og QOL i MDS (EnhanceRBC): en pilot, mulighetsstudie
Myelodysplastiske syndromer (MDS) er maligniteter i benmargen preget av dårlig benmargsfunksjon som kan utvikle seg til akutt myeloisk leukemi.
Mange pasienter blir avhengige av transfusjon av røde blodlegemer.
Transfusjonsavhengighet er assosiert med dårligere livskvalitet (QOL).
Forholdet mellom graden av anemi og QOL er imidlertid mindre tydelig.
En vanlig brukt transfusjonsstrategi er å målrette hemoglobinet (Hb) i området 80-90 g/l (normalt hemoglobin > 120-130 g/l).
Spørsmålet er: vil et høyere hemoglobinmål føre til forbedring av livskvalitet til tross for den negative effekten transfusjonsavhengighet kan ha på livskvalitet (på grunn av tilhørende tidsforpliktelser, utgifter, transfusjonsreaksjoner osv.).
Flere grupper har prospektivt vist at målretting av hemoglobinnivåer på over 120 g/l (med hematopoietiske vekstfaktorer (HGF) og/eller blodtransfusjoner) eller inkrementelle økninger på 15-20 g/l (med HGF alene) var assosiert med forbedret QOL .
Etterforskernes MDS-program har utført prospektive vurderinger av QOL siden 2007 hos alle registrerte og samtykkende pasienter ved å bruke en rekke validerte spørreskjemaer.
Foreløpig analyse (i 236 pasienter) viste at sammenlignet med en alderstilpasset sunn generell befolkning, har MDS-pasienter dårligere QOL.
Transfusjonsavhengighet og anemi var uavhengig prediktive for dårlig funksjon, tretthet og redusert helsenytte.
Videre så et hemoglobinnivå på ≥100 g/L ut til å være nøkkelterskelen for forbedring av funksjon og symptomskåre.
Etterforskerne antar at målhemoglobinene hos transfusjonsavhengige MDS-pasienter er for lave, og dette kan forklare deres dårligere livskvalitet.
Vårt mål er å sammenligne effekten på QOL av en restriktiv strategi (som er gjeldende standard for omsorg), med en liberal transfusjonsstrategi i en stor randomisert kontrollert studie av transfusjonsavhengige MDS polikliniske pasienter.
Før de tar fatt på et slikt forsøk, må etterforskerne først bevise gjennomførbarhet i en mindre pilot randomisert kontrollert studie.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Myelodysplastiske syndromer (MDS) er maligniteter i benmargen preget av dårlig benmargsfunksjon som kan utvikle seg til akutt myeloisk leukemi.
Mange pasienter blir avhengige av transfusjon av røde blodlegemer.
Transfusjonsavhengighet er assosiert med dårligere livskvalitet (QOL).
Forholdet mellom graden av anemi og QOL er imidlertid mindre tydelig.
En vanlig brukt transfusjonsstrategi er å målrette hemoglobinet (Hb) i området 80-90 g/l (normalt hemoglobin > 120-130 g/l).
Spørsmålet er: vil et høyere hemoglobinmål føre til forbedring av livskvalitet til tross for den negative effekten transfusjonsavhengighet kan ha på livskvalitet (på grunn av tilhørende tidsforpliktelser, utgifter, transfusjonsreaksjoner osv.).
Flere grupper har prospektivt vist at målretting av hemoglobinnivåer på over 120 g/l (med hematopoietiske vekstfaktorer (HGF) og/eller blodtransfusjoner) eller inkrementelle økninger på 15-20 g/l (med HGF alene) var assosiert med forbedret QOL .
Etterforskernes MDS-program har utført prospektive vurderinger av QOL siden 2007 hos alle registrerte og samtykkende pasienter ved å bruke en rekke validerte spørreskjemaer.
Foreløpig analyse (i 236 pasienter) viste at sammenlignet med en alderstilpasset sunn generell befolkning, har MDS-pasienter dårligere QOL.
Transfusjonsavhengighet og anemi var uavhengig prediktive for dårlig funksjon, tretthet og redusert helsenytte.
Videre så et hemoglobinnivå på ≥100 g/L ut til å være nøkkelterskelen for forbedring av funksjon og symptomskåre.
Etterforskerne antar at målhemoglobinene hos transfusjonsavhengige MDS-pasienter er for lave, og dette kan forklare deres dårligere livskvalitet.
Vårt mål er å sammenligne effekten på QOL av en restriktiv strategi (som er gjeldende standard for omsorg), med en liberal transfusjonsstrategi i en stor randomisert kontrollert studie av transfusjonsavhengige MDS polikliniske pasienter.
Før de tar fatt på et slikt forsøk, må etterforskerne først bevise gjennomførbarhet i en mindre pilot randomisert kontrollert studie.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
30
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Toronto, Canada
- Rekruttering
- Princess Margaret Hospital
-
Ta kontakt med:
- Karen Yee, MD
-
Underetterforsker:
- Karen Yee, MD
-
Toronto, Canada
- Rekruttering
- Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
-
Ta kontakt med:
- Jennifer Gallagher
- E-post: jennifer.gallagher@sunnybrook.ca
-
Hovedetterforsker:
- Rena Buckstein
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada
- Rekruttering
- Juravinski Cancer Centre
-
Ta kontakt med:
- Erin Jamula, MSc
- Telefonnummer: 76461 905-521-2100
- E-post: jamulae@mcmaster.ca
-
Hovedetterforsker:
- Brian Leber, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle pasienter med MDS ≥18 år
- Transfusjonsavhengig: minst 1 transfusjon per måned de siste 8 ukene
- Hb
- Forventet levealder > 6 måneder
Ekskluderingskriterier:
- Ustabil hjertesykdom (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina eller New York Heart Association (NYHA) III/IV kongestiv hjertesvikt) som krever at transfusjonsmålområdet forblir >85-100 g/L til enhver tid
- ECOG ≥3
- Pasienter med røde blodlegemer mot høyfrekvente antigener eller flere antistoffer (kan potensielt forsinke å finne blod)
- Pasienter på ESA eller sykdomsmodifiserende midler (som azacitidin) for deres MDS
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Liberal transfusjonsstrategi
Intervensjon: Transfusjoner av røde blodlegemer. Transfuser pRBC ved en høyere terskel - oppretthold Hb-nivået mellom 110 og 120 g/L: for å oppnå dette transfunderes 2 enheter pRBC når Hb-nivået er < 105 g/L og 1 enhet RBC når Hb-nivået er 105-110 g /L. Transfusjoner administrert oftere. |
|
|
Aktiv komparator: Restriktiv transfusjonsstrategi
Intervensjon: Transfusjoner av røde blodlegemer.
Transfuser pRBC ved standard omsorgsterskler - oppretthold Hb-nivået mellom 85 og 100 g/l: for å oppnå dette vil 2 enheter pakkede røde blodlegemer (pRBCs) bli transfundert når Hb-nivået er < 80 g/L og 1 enhet av pRBCs når Hb-nivået er 80-85 g/L: standard administrering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis overholdelse av hemoglobiner i 2. uke
Tidsramme: 3 måneder
|
Den prosentvise etterlevelsen av hemoglobiner hver 2. uken er innenfor eller over målområdet for RBC-transfusjonsterskelen som er tildelt (etter 4 ukers innkjøring ved studiestart som definert ovenfor).
Vi vil vurdere denne studien som mulig og verdig fremtidig utvikling til en større randomisert studie (drevet for QOL-forskjell) hvis samsvar er ≥70 %.
En samsvarsgrad på 50-70 %, vil ikke utelukke å fortsette med en slik RCT, men bare etter nøye diskusjon og statistisk planlegging
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mål for gjennomførbarhet
Tidsramme: 3 måneder
|
|
3 måneder
|
|
Livskvalitet
Tidsramme: 3 måneder
|
• Størrelsen på endring i fysisk funksjon, tretthet, dyspné og globale helseskårer på EORTC QLQ-C30, beregnet helsenytte på EQ-5D og tretthetsskår på FACT-F som sammenligner de 2 RBC-transfusjonsterskelene ovenfor.
|
3 måneder
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 3 måneder
|
|
3 måneder
|
|
Alloimmuniseringsrater
Tidsramme: 3 måneder
|
Hastighet for alloimmunisering mot signifikante blodgruppeantigener
|
3 måneder
|
|
Hemosiderose
Tidsramme: 3 måneder
|
• Virkningen på transfusjonsassosierte hemosiderosehastigheter og -byrder (målt ved endringer i ferritinnivåer og jernchelaterende medisiner)
|
3 måneder
|
|
Samlet bruk av blod
Tidsramme: 3 måneder
|
Hvor mange enheter blod kreves for å opprettholde hemoglobinterskelen som er valgt
|
3 måneder
|
|
Tidsforpliktelse
Tidsramme: 3 måneder
|
• Samlet tidsforpliktelse per gruppe, målt som tiden brukt i transfusjonsmedisinsk klinikk
|
3 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2014
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2018
Studiet fullført (Forventet)
1. januar 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mars 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. mars 2014
Først lagt ut (Anslag)
31. mars 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. april 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. april 2018
Sist bekreftet
1. april 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OCCMDS-005
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .