Пороги трансфузии эритроцитов и качество жизни при МДС (EnhanceRBC)
24 апреля 2018 г. обновлено: Sunnybrook Health Sciences Centre
Пороги трансфузии эритроцитов и качество жизни при МДС (EnhanceRBC): пилотный проект, технико-экономическое обоснование
Миелодиспластические синдромы (МДС) представляют собой злокачественные новообразования костного мозга, характеризующиеся плохой функцией костного мозга, которые могут прогрессировать до острого миелоидного лейкоза.
Многие пациенты становятся зависимыми от переливания эритроцитарной массы.
Трансфузионная зависимость связана с более низким качеством жизни (КЖ).
Однако взаимосвязь между степенью анемии и КЖ менее ясна.
Обычно используемая стратегия переливания крови заключается в достижении уровня гемоглобина (Hb) в диапазоне 80–90 г/л (нормальный гемоглобин > 120–130 г/л).
Возникает вопрос: приведет ли более высокий целевой уровень гемоглобина к улучшению качества жизни, несмотря на негативное влияние трансфузионной зависимости на качество жизни (из-за связанных с этим временных затрат, расходов, реакций на переливание крови и т. д.).
Несколько групп проспективно показали, что достижение уровня гемоглобина выше 120 г/л (с гемопоэтическими факторами роста (HGF) и/или переливанием крови) или постепенное повышение на 15–20 г/л (с одним HGF) были связаны с улучшением качества жизни. .
Исследовательская программа MDS проводит проспективные оценки качества жизни с 2007 года у всех зарегистрированных и давших согласие пациентов с использованием различных утвержденных опросников.
Предварительный анализ (у 236 пациентов) показал, что по сравнению со здоровой общей популяцией того же возраста пациенты с МДС имеют более низкое качество жизни.
Трансфузионная зависимость и анемия были независимыми предикторами плохого функционирования, усталости и снижения полезности для здоровья.
Кроме того, уровень гемоглобина ≥100 г/л, по-видимому, был ключевым порогом для улучшения показателей функции и симптомов.
Исследователи предполагают, что целевые уровни гемоглобина у пациентов с МДС, зависимых от трансфузии, слишком низкие, и это может объяснить их низкое качество жизни.
Наша цель состоит в том, чтобы сравнить влияние на качество жизни ограничительной стратегии (которая является текущим стандартом лечения) с либеральной стратегией переливания крови в большом рандомизированном контролируемом исследовании амбулаторных пациентов с МДС, зависящих от переливания крови.
Прежде чем приступить к такому начинанию, исследователи должны сначала доказать осуществимость в небольшом пилотном рандомизированном контролируемом исследовании.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Миелодиспластические синдромы (МДС) представляют собой злокачественные новообразования костного мозга, характеризующиеся плохой функцией костного мозга, которые могут прогрессировать до острого миелоидного лейкоза.
Многие пациенты становятся зависимыми от переливания эритроцитарной массы.
Трансфузионная зависимость связана с более низким качеством жизни (КЖ).
Однако взаимосвязь между степенью анемии и КЖ менее ясна.
Обычно используемая стратегия переливания крови заключается в достижении уровня гемоглобина (Hb) в диапазоне 80–90 г/л (нормальный гемоглобин > 120–130 г/л).
Возникает вопрос: приведет ли более высокий целевой уровень гемоглобина к улучшению качества жизни, несмотря на негативное влияние трансфузионной зависимости на качество жизни (из-за связанных с этим временных затрат, расходов, реакций на переливание крови и т. д.).
Несколько групп проспективно показали, что достижение уровня гемоглобина выше 120 г/л (с гемопоэтическими факторами роста (HGF) и/или переливанием крови) или постепенное повышение на 15–20 г/л (с одним HGF) были связаны с улучшением качества жизни. .
Исследовательская программа MDS проводит проспективные оценки качества жизни с 2007 года у всех зарегистрированных и давших согласие пациентов с использованием различных утвержденных опросников.
Предварительный анализ (у 236 пациентов) показал, что по сравнению со здоровой общей популяцией того же возраста пациенты с МДС имеют более низкое качество жизни.
Трансфузионная зависимость и анемия были независимыми предикторами плохого функционирования, усталости и снижения полезности для здоровья.
Кроме того, уровень гемоглобина ≥100 г/л, по-видимому, был ключевым порогом для улучшения показателей функции и симптомов.
Исследователи предполагают, что целевые уровни гемоглобина у пациентов с МДС, зависимых от трансфузии, слишком низкие, и это может объяснить их низкое качество жизни.
Наша цель состоит в том, чтобы сравнить влияние на качество жизни ограничительной стратегии (которая является текущим стандартом лечения) с либеральной стратегией переливания крови в большом рандомизированном контролируемом исследовании амбулаторных пациентов с МДС, зависящих от переливания крови.
Прежде чем приступить к такому начинанию, исследователи должны сначала доказать осуществимость в небольшом пилотном рандомизированном контролируемом исследовании.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
30
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Toronto, Канада
- Рекрутинг
- Princess Margaret Hospital
-
Контакт:
- Karen Yee, MD
-
Младший исследователь:
- Karen Yee, MD
-
Toronto, Канада
- Рекрутинг
- Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
-
Контакт:
- Jennifer Gallagher
- Электронная почта: jennifer.gallagher@sunnybrook.ca
-
Главный следователь:
- Rena Buckstein
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада
- Рекрутинг
- Juravinski Cancer Centre
-
Контакт:
- Erin Jamula, MSc
- Номер телефона: 76461 905-521-2100
- Электронная почта: jamulae@mcmaster.ca
-
Главный следователь:
- Brian Leber, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Все пациенты с МДС в возрасте ≥18 лет
- Зависимость от переливания: не менее 1 переливания в месяц за последние 8 недель.
- Hb
- Ожидаемая продолжительность жизни > 6 месяцев
Критерий исключения:
- Нестабильное заболевание сердца (стенокардия III/IV Канадского общества сердечно-сосудистых заболеваний (CCS) или застойная сердечная недостаточность III/IV степени Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)), требующее, чтобы целевой диапазон трансфузии постоянно оставался >85–100 г/л.
- ЭКОГ ≥3
- Пациенты с антителами эритроцитов к высокочастотным антигенам или множественными антителами (потенциально могут задержать поиск крови)
- Пациенты, принимающие ЭСС или модифицирующие заболевание агенты (такие как азацитидин) по поводу МДС
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Либеральная стратегия переливания
Вмешательство: переливание эритроцитарной массы. Переливание пэритроцитарной массы при более высоком пороговом уровне – поддерживайте уровень гемоглобина в пределах 110–120 г/л: для этого переливают 2 единицы пэритроцитов при уровне гемоглобина < 105 г/л и 1 единицу эритроцитов при уровне гемоглобина 105–110 г /л. Переливание проводят чаще. |
|
|
Активный компаратор: Ограничительная трансфузионная стратегия
Вмешательство: переливание эритроцитарной массы.
Переливание пэритроцитарной массы в соответствии со стандартными пороговыми значениями — поддержание уровня гемоглобина в диапазоне от 85 до 100 г/л: для достижения этого переливают 2 единицы эритроцитарной массы (пэритроцитарной массы) при уровне гемоглобина < 80 г/л и 1 единицу pRBCs при уровне Hb 80-85 г/л: стандартное введение
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент соответствия гемоглобина каждые 2 недели
Временное ограничение: 3 месяца
|
Процентное соответствие гемоглобинов раз в 2 недели, находящихся в пределах или выше целевого диапазона назначенного порога переливания эритроцитов (после 4-недельного вводного периода в начале исследования, как определено выше).
Мы будем считать это исследование возможным и достойным дальнейшего развития в более крупное рандомизированное исследование (с учетом различий в качестве жизни), если соблюдение режима составляет ≥70%.
Уровень соблюдения 50-70% не исключает проведения такого РКИ, но только после тщательного обсуждения и статистического планирования.
|
3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Меры осуществимости
Временное ограничение: 3 месяца
|
|
3 месяца
|
|
Качество жизни
Временное ограничение: 3 месяца
|
• Величина изменений в физическом функционировании, утомляемость, одышка и общие баллы состояния здоровья по шкале EORTC QLQ-C30, рассчитанная полезность для здоровья по шкале EQ-5D и оценка утомляемости по шкале FACT-F при сравнении двух указанных выше порогов переливания эритроцитов.
|
3 месяца
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 3 месяца
|
|
3 месяца
|
|
Показатели аллоиммунизации
Временное ограничение: 3 месяца
|
Частота аллоиммунизации к антигенам значимых групп крови
|
3 месяца
|
|
Гемосидероз
Временное ограничение: 3 месяца
|
• Влияние на частоту и бремя гемосидероза, связанного с переливанием крови (измеряемое по изменениям уровня ферритина и препаратов, хелатирующих железо).
|
3 месяца
|
|
Общее использование крови
Временное ограничение: 3 месяца
|
Сколько единиц крови требуется для поддержания выбранного порога гемоглобина
|
3 месяца
|
|
Обязательство по времени
Временное ограничение: 3 месяца
|
• Общее время, затраченное на группу, измеряемое как время, проведенное в клинике трансфузионной медицины.
|
3 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 марта 2014 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 декабря 2018 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 января 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 марта 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 марта 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
31 марта 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 апреля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 апреля 2018 г.
Последняя проверка
1 апреля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OCCMDS-005
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .