Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transfusionströsklar för röda blodkroppar och QOL i MDS (EnhanceRBC)

24 april 2018 uppdaterad av: Sunnybrook Health Sciences Centre

Transfusionströsklar för röda blodkroppar och QOL i MDS (EnhanceRBC): en pilot, genomförbarhetsstudie

Myelodysplastiska syndrom (MDS) är benmärgsmaligniteter som kännetecknas av dålig benmärgsfunktion som kan utvecklas till akut myeloisk leukemi. Många patienter blir röda blodkroppsberoende. Transfusionsberoende är förknippat med sämre livskvalitet (QOL). Emellertid är sambandet mellan graden av anemi och QOL mindre tydligt. En vanlig transfusionsstrategi är att rikta hemoglobinet (Hb) i intervallet 80-90 g/L (normalt hemoglobin > 120-130 g/L). Frågan är: skulle ett högre hemoglobinmål leda till förbättring av QOL trots den negativa inverkan transfusionsberoendet kan ha på QOL (på grund av tillhörande tidsåtgång, kostnader, transfusionsreaktioner etc). Flera grupper har prospektivt visat att inriktning på hemoglobinnivåer över 120 g/L (med hematopoetiska tillväxtfaktorer (HGF) och/eller blodtransfusioner) eller stegvisa ökningar på 15-20 g/L (enbart med HGF) var associerade med förbättrad QOL . Utredarnas MDS-program har genomfört prospektiva bedömningar av QOL sedan 2007 hos alla registrerade och samtyckta patienter med hjälp av en mängd olika validerade frågeformulär. Preliminär analys (i 236 patienter) visade att MDS-patienter har sämre livskvalitet jämfört med en åldersmatchad frisk allmän befolkning. Transfusionsberoende och anemi var oberoende förutsägande för dålig funktion, trötthet och minskad hälsonytta. Dessutom verkade en hemoglobinnivå på ≥100 g/L vara nyckeltröskeln för förbättring av funktion och symtompoäng. Utredarna antar att målhemoglobinerna hos transfusionsberoende MDS-patienter är för låga och detta kan förklara deras sämre livskvalitet. Vårt mål är att jämföra effekten på QOL av en restriktiv strategi (vilket är den nuvarande standarden för vård), med en liberal transfusionsstrategi i en stor randomiserad kontrollerad studie av transfusionsberoende MDS öppenvårdspatienter. Innan de påbörjar en sådan strävan måste utredarna först bevisa genomförbarheten i en mindre pilot randomiserad kontrollerad studie.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Myelodysplastiska syndrom (MDS) är benmärgsmaligniteter som kännetecknas av dålig benmärgsfunktion som kan utvecklas till akut myeloisk leukemi. Många patienter blir röda blodkroppsberoende. Transfusionsberoende är förknippat med sämre livskvalitet (QOL). Emellertid är sambandet mellan graden av anemi och QOL mindre tydligt. En vanlig transfusionsstrategi är att rikta hemoglobinet (Hb) i intervallet 80-90 g/L (normalt hemoglobin > 120-130 g/L). Frågan är: skulle ett högre hemoglobinmål leda till förbättring av QOL trots den negativa inverkan transfusionsberoendet kan ha på QOL (på grund av tillhörande tidsåtgång, kostnader, transfusionsreaktioner etc). Flera grupper har prospektivt visat att inriktning på hemoglobinnivåer över 120 g/L (med hematopoetiska tillväxtfaktorer (HGF) och/eller blodtransfusioner) eller stegvisa ökningar på 15-20 g/L (enbart med HGF) var associerade med förbättrad QOL . Utredarnas MDS-program har genomfört prospektiva bedömningar av QOL sedan 2007 hos alla registrerade och samtyckta patienter med hjälp av en mängd olika validerade frågeformulär. Preliminär analys (i 236 patienter) visade att MDS-patienter har sämre livskvalitet jämfört med en åldersmatchad frisk allmän befolkning. Transfusionsberoende och anemi var oberoende förutsägande för dålig funktion, trötthet och minskad hälsonytta. Dessutom verkade en hemoglobinnivå på ≥100 g/L vara nyckeltröskeln för förbättring av funktion och symtompoäng. Utredarna antar att målhemoglobinerna hos transfusionsberoende MDS-patienter är för låga och detta kan förklara deras sämre livskvalitet. Vårt mål är att jämföra effekten på QOL av en restriktiv strategi (vilket är den nuvarande standarden för vård), med en liberal transfusionsstrategi i en stor randomiserad kontrollerad studie av transfusionsberoende MDS öppenvårdspatienter. Innan de påbörjar en sådan strävan måste utredarna först bevisa genomförbarheten i en mindre pilot randomiserad kontrollerad studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Geetha Yogendron

Studieorter

      • Toronto, Kanada
        • Rekrytering
        • Princess Margaret Hospital
        • Kontakt:
          • Karen Yee, MD
        • Underutredare:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Kanada
        • Rekrytering
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Rekrytering
        • Juravinski Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Brian Leber, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla patienter med MDS ≥18 år
  • Transfusionsberoende: minst 1 transfusion per månad under de senaste 8 veckorna
  • Hb
  • Förväntad livslängd > 6 månader

Exklusions kriterier:

  • Instabil hjärtsjukdom (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina eller New York Heart Association (NYHA) III/IV kongestiv hjärtsvikt) som kräver att transfusionsmålintervallet förblir >85-100 g/L hela tiden
  • EKOG ≥3
  • Patienter med antikroppar mot röda blodkroppar mot högfrekventa antigener eller flera antikroppar (kan potentiellt fördröja att hitta blod)
  • Patienter på ESA eller sjukdomsmodifierande medel (som azacitidin) för deras MDS

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Liberal transfusionsstrategi

Intervention: Transfusioner av röda blodkroppar. Transfundera pRBC vid en högre tröskel - bibehåll Hb-nivån mellan 110 och 120 g/L: för att uppnå detta transfunderas 2 enheter pRBC när Hb-nivån är < 105 g/L och 1 enhet RBCs när Hb-nivån är 105-110 g /L.

Transfusioner ges oftare.

Aktiv komparator: Restriktiv transfusionsstrategi
Intervention: Transfusioner av röda blodkroppar. Transfundera pRBC vid standardtröskelvärden - bibehåll Hb-nivåer mellan 85 och 100 g/L: för att uppnå detta kommer 2 enheter packade röda blodkroppar (pRBCs) att transfunderas när Hb-nivån är < 80 g/L och 1 enhet av pRBCs när Hb-nivån är 80-85 g/L: standardadministrering

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell överensstämmelse med hemoglobiner för 2-veckors hemoglobin
Tidsram: 3 månader
Den procentuella överensstämmelsen av hemoglobiner varannan vecka ligger inom eller över målintervallet för den tilldelade RBC-transfusionströskeln (efter 4 veckors inkörning vid studiestart enligt definitionen ovan). Vi kommer att betrakta denna studie som genomförbar och värdig framtida utveckling till en större randomiserad studie (driven för QOL-skillnad) om efterlevnaden är ≥70%. En efterlevnadsgrad på 50-70 % skulle inte utesluta att man fortsätter med en sådan RCT utan endast efter noggrann diskussion och statistisk planering
3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Åtgärder för genomförbarhet
Tidsram: 3 månader
  • Antal patienter som inte är berättigade på grund av skärmfel
  • Inskrivningsfrekvens definierad av antalet inskrivna patienter/månad
  • Procentuell överensstämmelse med QOL-frågeformuläret har fyllts i minst 3 seriella gånger
  • Andra logistiska frågor relaterade till protokollimplementering, rekryteringsgrad, strategi för randomisering, datainsamling, patienttolerabilitet för studieschema
3 månader
Livskvalité
Tidsram: 3 månader
• Storleken på förändring i fysisk funktion, trötthet, dyspné och globala hälsopoäng på EORTC QLQ-C30, beräknad hälsonytta på EQ-5D och trötthetspoäng på FACT-F som jämför de 2 RBC-transfusionströskelvärdena ovan.
3 månader
Biverkningar
Tidsram: 3 månader
  • Frekvensen av transfusionsreaktioner (enligt definitionen av TTISS (Transfusion Transmitted Injuries Surveillance System av Public Health Agency of Canada))
  • Frekvens av biverkningar såsom hjärthändelser och tromboemboliska händelser enligt NCI CTCAE version 4.0 kriterier
3 månader
Alloimmuniseringsgrader
Tidsram: 3 månader
Hastighet för alloimmunisering mot signifikanta blodgruppsantigener
3 månader
Hemosideros
Tidsram: 3 månader
• Effekten på transfusionsrelaterade hemosideroshastigheter och bördor (mätt genom förändringar i ferritinnivåer och järnkelaterande mediciner)
3 månader
Totalt utnyttjande av blod
Tidsram: 3 månader
Hur många enheter blod krävs för att bibehålla den valda hemoglobintröskeln
3 månader
Tid engagemang
Tidsram: 3 månader
• Den totala tidsåtgången per grupp, mätt som den tid som spenderas på transfusionsmedicinkliniken
3 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2018

Avslutad studie (Förväntat)

1 januari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

31 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 april 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2018

Senast verifierad

1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • OCCMDS-005

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Livskvalité

Kliniska prövningar på Transfusioner av röda blodkroppar

3
Prenumerera