- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02099669
Transfusionströsklar för röda blodkroppar och QOL i MDS (EnhanceRBC)
24 april 2018 uppdaterad av: Sunnybrook Health Sciences Centre
Transfusionströsklar för röda blodkroppar och QOL i MDS (EnhanceRBC): en pilot, genomförbarhetsstudie
Myelodysplastiska syndrom (MDS) är benmärgsmaligniteter som kännetecknas av dålig benmärgsfunktion som kan utvecklas till akut myeloisk leukemi.
Många patienter blir röda blodkroppsberoende.
Transfusionsberoende är förknippat med sämre livskvalitet (QOL).
Emellertid är sambandet mellan graden av anemi och QOL mindre tydligt.
En vanlig transfusionsstrategi är att rikta hemoglobinet (Hb) i intervallet 80-90 g/L (normalt hemoglobin > 120-130 g/L).
Frågan är: skulle ett högre hemoglobinmål leda till förbättring av QOL trots den negativa inverkan transfusionsberoendet kan ha på QOL (på grund av tillhörande tidsåtgång, kostnader, transfusionsreaktioner etc).
Flera grupper har prospektivt visat att inriktning på hemoglobinnivåer över 120 g/L (med hematopoetiska tillväxtfaktorer (HGF) och/eller blodtransfusioner) eller stegvisa ökningar på 15-20 g/L (enbart med HGF) var associerade med förbättrad QOL .
Utredarnas MDS-program har genomfört prospektiva bedömningar av QOL sedan 2007 hos alla registrerade och samtyckta patienter med hjälp av en mängd olika validerade frågeformulär.
Preliminär analys (i 236 patienter) visade att MDS-patienter har sämre livskvalitet jämfört med en åldersmatchad frisk allmän befolkning.
Transfusionsberoende och anemi var oberoende förutsägande för dålig funktion, trötthet och minskad hälsonytta.
Dessutom verkade en hemoglobinnivå på ≥100 g/L vara nyckeltröskeln för förbättring av funktion och symtompoäng.
Utredarna antar att målhemoglobinerna hos transfusionsberoende MDS-patienter är för låga och detta kan förklara deras sämre livskvalitet.
Vårt mål är att jämföra effekten på QOL av en restriktiv strategi (vilket är den nuvarande standarden för vård), med en liberal transfusionsstrategi i en stor randomiserad kontrollerad studie av transfusionsberoende MDS öppenvårdspatienter.
Innan de påbörjar en sådan strävan måste utredarna först bevisa genomförbarheten i en mindre pilot randomiserad kontrollerad studie.
Studieöversikt
Status
Okänd
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Myelodysplastiska syndrom (MDS) är benmärgsmaligniteter som kännetecknas av dålig benmärgsfunktion som kan utvecklas till akut myeloisk leukemi.
Många patienter blir röda blodkroppsberoende.
Transfusionsberoende är förknippat med sämre livskvalitet (QOL).
Emellertid är sambandet mellan graden av anemi och QOL mindre tydligt.
En vanlig transfusionsstrategi är att rikta hemoglobinet (Hb) i intervallet 80-90 g/L (normalt hemoglobin > 120-130 g/L).
Frågan är: skulle ett högre hemoglobinmål leda till förbättring av QOL trots den negativa inverkan transfusionsberoendet kan ha på QOL (på grund av tillhörande tidsåtgång, kostnader, transfusionsreaktioner etc).
Flera grupper har prospektivt visat att inriktning på hemoglobinnivåer över 120 g/L (med hematopoetiska tillväxtfaktorer (HGF) och/eller blodtransfusioner) eller stegvisa ökningar på 15-20 g/L (enbart med HGF) var associerade med förbättrad QOL .
Utredarnas MDS-program har genomfört prospektiva bedömningar av QOL sedan 2007 hos alla registrerade och samtyckta patienter med hjälp av en mängd olika validerade frågeformulär.
Preliminär analys (i 236 patienter) visade att MDS-patienter har sämre livskvalitet jämfört med en åldersmatchad frisk allmän befolkning.
Transfusionsberoende och anemi var oberoende förutsägande för dålig funktion, trötthet och minskad hälsonytta.
Dessutom verkade en hemoglobinnivå på ≥100 g/L vara nyckeltröskeln för förbättring av funktion och symtompoäng.
Utredarna antar att målhemoglobinerna hos transfusionsberoende MDS-patienter är för låga och detta kan förklara deras sämre livskvalitet.
Vårt mål är att jämföra effekten på QOL av en restriktiv strategi (vilket är den nuvarande standarden för vård), med en liberal transfusionsstrategi i en stor randomiserad kontrollerad studie av transfusionsberoende MDS öppenvårdspatienter.
Innan de påbörjar en sådan strävan måste utredarna först bevisa genomförbarheten i en mindre pilot randomiserad kontrollerad studie.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
30
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Jennifer Gallagher
- E-post: jennifer.gallagher@sunnybrook.ca
Studera Kontakt Backup
- Namn: Geetha Yogendron
Studieorter
-
-
-
Toronto, Kanada
- Rekrytering
- Princess Margaret Hospital
-
Kontakt:
- Karen Yee, MD
-
Underutredare:
- Karen Yee, MD
-
Toronto, Kanada
- Rekrytering
- Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
-
Kontakt:
- Jennifer Gallagher
- E-post: jennifer.gallagher@sunnybrook.ca
-
Huvudutredare:
- Rena Buckstein
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Rekrytering
- Juravinski Cancer Centre
-
Kontakt:
- Erin Jamula, MSc
- Telefonnummer: 76461 905-521-2100
- E-post: jamulae@mcmaster.ca
-
Huvudutredare:
- Brian Leber, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Alla patienter med MDS ≥18 år
- Transfusionsberoende: minst 1 transfusion per månad under de senaste 8 veckorna
- Hb
- Förväntad livslängd > 6 månader
Exklusions kriterier:
- Instabil hjärtsjukdom (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina eller New York Heart Association (NYHA) III/IV kongestiv hjärtsvikt) som kräver att transfusionsmålintervallet förblir >85-100 g/L hela tiden
- EKOG ≥3
- Patienter med antikroppar mot röda blodkroppar mot högfrekventa antigener eller flera antikroppar (kan potentiellt fördröja att hitta blod)
- Patienter på ESA eller sjukdomsmodifierande medel (som azacitidin) för deras MDS
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Liberal transfusionsstrategi
Intervention: Transfusioner av röda blodkroppar. Transfundera pRBC vid en högre tröskel - bibehåll Hb-nivån mellan 110 och 120 g/L: för att uppnå detta transfunderas 2 enheter pRBC när Hb-nivån är < 105 g/L och 1 enhet RBCs när Hb-nivån är 105-110 g /L. Transfusioner ges oftare. |
|
Aktiv komparator: Restriktiv transfusionsstrategi
Intervention: Transfusioner av röda blodkroppar.
Transfundera pRBC vid standardtröskelvärden - bibehåll Hb-nivåer mellan 85 och 100 g/L: för att uppnå detta kommer 2 enheter packade röda blodkroppar (pRBCs) att transfunderas när Hb-nivån är < 80 g/L och 1 enhet av pRBCs när Hb-nivån är 80-85 g/L: standardadministrering
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Procentuell överensstämmelse med hemoglobiner för 2-veckors hemoglobin
Tidsram: 3 månader
|
Den procentuella överensstämmelsen av hemoglobiner varannan vecka ligger inom eller över målintervallet för den tilldelade RBC-transfusionströskeln (efter 4 veckors inkörning vid studiestart enligt definitionen ovan).
Vi kommer att betrakta denna studie som genomförbar och värdig framtida utveckling till en större randomiserad studie (driven för QOL-skillnad) om efterlevnaden är ≥70%.
En efterlevnadsgrad på 50-70 % skulle inte utesluta att man fortsätter med en sådan RCT utan endast efter noggrann diskussion och statistisk planering
|
3 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Åtgärder för genomförbarhet
Tidsram: 3 månader
|
|
3 månader
|
Livskvalité
Tidsram: 3 månader
|
• Storleken på förändring i fysisk funktion, trötthet, dyspné och globala hälsopoäng på EORTC QLQ-C30, beräknad hälsonytta på EQ-5D och trötthetspoäng på FACT-F som jämför de 2 RBC-transfusionströskelvärdena ovan.
|
3 månader
|
Biverkningar
Tidsram: 3 månader
|
|
3 månader
|
Alloimmuniseringsgrader
Tidsram: 3 månader
|
Hastighet för alloimmunisering mot signifikanta blodgruppsantigener
|
3 månader
|
Hemosideros
Tidsram: 3 månader
|
• Effekten på transfusionsrelaterade hemosideroshastigheter och bördor (mätt genom förändringar i ferritinnivåer och järnkelaterande mediciner)
|
3 månader
|
Totalt utnyttjande av blod
Tidsram: 3 månader
|
Hur många enheter blod krävs för att bibehålla den valda hemoglobintröskeln
|
3 månader
|
Tid engagemang
Tidsram: 3 månader
|
• Den totala tidsåtgången per grupp, mätt som den tid som spenderas på transfusionsmedicinkliniken
|
3 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2014
Primärt slutförande (Förväntat)
1 december 2018
Avslutad studie (Förväntat)
1 januari 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 mars 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2014
Första postat (Uppskatta)
31 mars 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 april 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 april 2018
Senast verifierad
1 april 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- OCCMDS-005
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Livskvalité
-
Marlene FischerAvslutadPostoperativ Quality of Recovery på Postanesthesia Care UnitTyskland
-
University of Southern DenmarkNaestved HospitalAvslutadHRQOL (Health Related Quality of Quality)Danmark
-
Anqing Municipal HospitalAvslutadDexmedetomidin | Lidokain | Quality of Recovery (QoR-40), Preoperativ och PostoperativKina
-
University of Southern DenmarkVejle Hospital; Vejle KommuneAvslutadHRQOL (Health Related Quality Of Life)Danmark
-
University Hospital, GrenobleOkändHealth Care Quality Management (inget villkor).Frankrike
-
University of MalayaOkändTranspalatal Arch (TPA) | Oral Health Related Quality of Life (OHRQoL) | Oral Health Impact Profile Short Version 14 (OHIP 14) | Ortodontisk smärta | Tredimensionell (3D) ortodontisk anordningMalaysia
-
Hospital Italiano de Buenos AiresAvslutadValideringsstudier | Tvärkulturell jämförelse | Journaler | Total Quality ManagementArgentina
-
Northwestern UniversityUniversity of Wisconsin, StoutAvslutadPerception of Skin of Color Clinics in African AmericansFörenta staterna
-
Prisma Health-UpstateNational Institute on Drug Abuse (NIDA); Clemson UniversityRekryteringVårdstandard | Standard of Care + CBT4CBT | Standard of Care + CBT4CBT + RCFörenta staterna
-
Aalborg UniversityThe General Practice Foundation in Denmark (grant number A3495); The Novo... och andra samarbetspartnersRekrytering
Kliniska prövningar på Transfusioner av röda blodkroppar
-
Helios Klinik Gotha/OhrdrufHelios Klinikum ErfurtHar inte rekryterat ännu
-
Ain Shams UniversityAvslutad
-
The Immunobiological Technology Institute (Bio-Manguinhos)...OkändNjurinsufficiens, kronisk | Red-Cell Aplasia, ren
-
Changhai HospitalHar inte rekryterat ännuBukspottkörtelsjukdomarKina
-
Fruitura Bioscience Ltd.Avslutad
-
Fenwal, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; Washington University School of Medicine och andra samarbetspartnersAvslutad
-
University Hospital, AkershusOslo University HospitalAvslutad
-
Zhenghui YIHar inte rekryterat ännu
-
Fred Hutchinson Cancer CenterBristol-Myers SquibbHar inte rekryterat ännuSteg IV prostatacancer AJCC v8 | Prostatakarcinom | Steg III prostatacancer AJCC v8 | Prostata småcelligt neuroendokrint karcinomFörenta staterna
-
Fred Hutchinson Cancer CenterAffini-T Therapeutics, Inc.RekryteringMetastaserande icke-småcelligt lungkarcinom | Steg IV Bukspottkörtelcancer AJCC v8 | Metastaserande bukspottkörteladenokarcinom | Metastaserande kolorektalt adenokarcinom | Steg IV lungcancer AJCC v8 | Steg IV kolorektal cancer AJCC v8Förenta staterna