Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Transfusionstærskler for røde blodlegemer og QOL i MDS (EnhanceRBC)

24. april 2018 opdateret af: Sunnybrook Health Sciences Centre

Transfusionstærskler for røde blodlegemer og QOL i MDS (EnhanceRBC): en pilot, gennemførlighedsundersøgelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er maligne knoglemarvssygdomme karakteriseret ved dårlig knoglemarvsfunktion, der kan udvikle sig til akut myeloid leukæmi. Mange patienter bliver transfusionsafhængige af røde blodlegemer. Transfusionsafhængighed er forbundet med ringere livskvalitet (QOL). Forholdet mellem graden af ​​anæmi og QOL er dog mindre klart. En almindeligt anvendt transfusionsstrategi er at målrette hæmoglobinet (Hb) i området 80-90 g/L (normalt hæmoglobin > 120-130 g/L). Spørgsmålet er: ville et højere hæmoglobinmål føre til forbedring af livskvalitet på trods af den negative indvirkning, transfusionsafhængighed kan have på livskvalitet (på grund af tilknyttede tidsforpligtelser, udgifter, transfusionsreaktioner osv.). Adskillige grupper har prospektivt vist, at målretning af hæmoglobinniveauer på mere end 120 g/l (med hæmatopoietiske vækstfaktorer (HGF'er) og/eller blodtransfusioner) eller trinvise stigninger på 15-20 g/L (med HGF'er alene) var forbundet med forbedret QOL . Investigators MDS-program har udført prospektive vurderinger af QOL siden 2007 hos alle registrerede og godkendte patienter ved hjælp af en række validerede spørgeskemaer. Foreløbig analyse (i 236 patienter) afslørede, at MDS-patienter sammenlignet med en alderssvarende rask generel befolkning har ringere QOL. Transfusionsafhængighed og anæmi var uafhængigt forudsigelige for dårlig funktion, træthed og nedsat sundhedsnytte. Endvidere syntes et hæmoglobinniveau på ≥100 g/L at være nøgletærsklen for forbedring af funktion og symptomscore. Efterforskerne antager, at målhæmoglobinerne hos transfusionsafhængige MDS-patienter er for lave, og dette kan forklare deres ringere livskvalitet. Vores mål er at sammenligne effekten på QOL af en restriktiv strategi (som er den nuværende standard for pleje) med en liberal transfusionsstrategi i et stort randomiseret kontrolleret forsøg med transfusionsafhængige MDS ambulante patienter. Inden de går i gang med en sådan bestræbelse, skal efterforskerne først bevise gennemførligheden i et mindre, randomiseret kontrolleret pilotforsøg.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er maligne knoglemarvssygdomme karakteriseret ved dårlig knoglemarvsfunktion, der kan udvikle sig til akut myeloid leukæmi. Mange patienter bliver transfusionsafhængige af røde blodlegemer. Transfusionsafhængighed er forbundet med ringere livskvalitet (QOL). Forholdet mellem graden af ​​anæmi og QOL er dog mindre klart. En almindeligt anvendt transfusionsstrategi er at målrette hæmoglobinet (Hb) i området 80-90 g/L (normalt hæmoglobin > 120-130 g/L). Spørgsmålet er: ville et højere hæmoglobinmål føre til forbedring af livskvalitet på trods af den negative indvirkning, transfusionsafhængighed kan have på livskvalitet (på grund af tilknyttede tidsforpligtelser, udgifter, transfusionsreaktioner osv.). Adskillige grupper har prospektivt vist, at målretning af hæmoglobinniveauer på mere end 120 g/l (med hæmatopoietiske vækstfaktorer (HGF'er) og/eller blodtransfusioner) eller trinvise stigninger på 15-20 g/L (med HGF'er alene) var forbundet med forbedret QOL . Investigators MDS-program har udført prospektive vurderinger af QOL siden 2007 hos alle registrerede og godkendte patienter ved hjælp af en række validerede spørgeskemaer. Foreløbig analyse (i 236 patienter) afslørede, at MDS-patienter sammenlignet med en alderssvarende rask generel befolkning har ringere QOL. Transfusionsafhængighed og anæmi var uafhængigt forudsigelige for dårlig funktion, træthed og nedsat sundhedsnytte. Endvidere syntes et hæmoglobinniveau på ≥100 g/L at være nøgletærsklen for forbedring af funktion og symptomscore. Efterforskerne antager, at målhæmoglobinerne hos transfusionsafhængige MDS-patienter er for lave, og dette kan forklare deres ringere livskvalitet. Vores mål er at sammenligne effekten på QOL af en restriktiv strategi (som er den nuværende standard for pleje) med en liberal transfusionsstrategi i et stort randomiseret kontrolleret forsøg med transfusionsafhængige MDS ambulante patienter. Inden de går i gang med en sådan bestræbelse, skal efterforskerne først bevise gennemførligheden i et mindre, randomiseret kontrolleret pilotforsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Rekruttering
        • Princess Margaret Hospital
        • Kontakt:
          • Karen Yee, MD
        • Underforsker:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Canada
        • Rekruttering
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • Juravinski Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Leber, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter med MDS ≥18 år
  • Transfusionsafhængig: mindst 1 transfusion om måneden inden for de sidste 8 uger
  • Hb
  • Forventet levetid > 6 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Ustabil hjertesygdom (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina eller New York Heart Association (NYHA) III/IV kongestiv hjertesvigt), der kræver, at transfusionsmålområdet til enhver tid forbliver >85-100 g/L
  • ØKOG ≥3
  • Patienter med antistoffer mod røde blodlegemer mod højfrekvente antigener eller flere antistoffer (vil potentielt forsinke at finde blod)
  • Patienter på ESA'er eller sygdomsmodificerende midler (som azacitidin) for deres MDS

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Liberal transfusionsstrategi

Intervention: Transfusioner af røde blodlegemer. Transfunder pRBC ved en højere tærskel - hold Hb-niveauet mellem 110 og 120 g/L: For at opnå dette transfunderes 2 enheder pRBC'er, når Hb-niveauet er < 105 g/L, og 1 enhed RBC'er, når Hb-niveauet er 105-110 g /L.

Transfusioner administreres hyppigere.
Andet: Transfusioner af røde blodlegemer
Aktiv komparator: Restriktiv transfusionsstrategi
Intervention: Transfusioner af røde blodlegemer. Transfunder pRBC ved standardbehandlingstærskler - hold Hb-niveauet mellem 85 og 100 g/L: For at opnå dette vil 2 enheder pakkede røde blodlegemer (pRBC'er) blive transfunderet, når Hb-niveauet er < 80 g/L og 1 enhed pRBC'er, når Hb-niveauet er 80-85 g/l: standardadministration
Andet: Transfusioner af røde blodlegemer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel overholdelse af hæmoglobiner pr. 2. uge
Tidsramme: 3 måneder
Den procentvise overholdelse af hæmoglobiner hver anden uge er inden for eller over målområdet for den tildelte RBC-transfusionstærskel (efter de 4 ugers indkøring ved studiestart som defineret ovenfor). Vi vil betragte denne undersøgelse som mulig og værdig til fremtidig udvikling til et større randomiseret forsøg (drevet til QOL-forskel), hvis compliance er ≥70%. En overholdelsesgrad på 50-70 % vil ikke udelukke, at en sådan RCT fortsætter, men kun efter omhyggelig diskussion og statistisk planlægning
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Foranstaltninger for gennemførlighed
Tidsramme: 3 måneder
  • Antal patienter, der ikke er kvalificerede på grund af skærmsvigt
  • Tilmeldingsrater defineret af antallet af tilmeldte patienter/måned
  • Procentdel overholdelse af QOL-spørgeskemaudfyldelse mindst 3 serielle gange
  • Andre logistiske spørgsmål relateret til protokolimplementering, rekrutteringsrater, randomiseringsimplementeringsstrategi, dataindsamling, patienttolerabilitet af undersøgelsesplanen
3 måneder
Livskvalitet
Tidsramme: 3 måneder
• Størrelsen af ​​ændringer i fysisk funktion, træthed, dyspnø og globale sundhedsscore på EORTC QLQ-C30, beregnet sundhedsværdi på EQ-5D og træthedsscore på FACT-F, der sammenligner de 2 RBC transfusionstærskler ovenfor.
3 måneder
Uønskede hændelser
Tidsramme: 3 måneder
  • Hyppigheden af ​​transfusionsreaktioner (som defineret af TTISS (Transfusion Transmitted Injuries Surveillance System by Public Health Agency of Canada))
  • Hyppighed af bivirkninger såsom hjertehændelser og tromboemboliske hændelser i henhold til NCI CTCAE version 4.0 kriterier
3 måneder
Alloimmuniseringsrater
Tidsramme: 3 måneder
Hastighed for alloimmunisering til signifikante blodgruppeantigener
3 måneder
Hæmosiderose
Tidsramme: 3 måneder
• Indvirkningen på transfusionsassocieret hæmosiderose rater og byrder (målt ved ændringer i ferritinniveauer og jernchelaterende medicin)
3 måneder
Samlet udnyttelse af blod
Tidsramme: 3 måneder
Hvor mange enheder blod er nødvendige for at opretholde den valgte hæmoglobingrænse
3 måneder
Tidsforpligtelse
Tidsramme: 3 måneder
• Den samlede tidsforpligtelse pr. gruppe, målt som den tid, der er brugt på transfusionsmedicinsk klinik
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sunnybrook Health Sciences Centre

Samarbejdspartnere

Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2018

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. marts 2014

Først opslået (Skøn)

31. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OCCMDS-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Livskvalitet

Kliniske forsøg med Transfusioner af røde blodlegemer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner