Prahové hodnoty transfuze červených krvinek a QOL v MDS (EnhanceRBC)

Myelodysplastické syndromy (MDS) jsou malignity kostní dřeně charakterizované špatnou funkcí kostní dřeně, která může progredovat do akutní myeloidní leukémie. Mnoho pacientů se stává závislých na transfuzi červených krvinek. Závislost na transfuzi je spojena s horší kvalitou života (QOL). Vztah mezi stupněm anémie a QOL je však méně jasný. Běžně používaná transfuzní strategie je cílit na hemoglobin (Hb) v rozmezí 80-90 g/l (normální hemoglobin > 120-130 g/l). Otázka zní: vedl by vyšší cílový hemoglobin ke zlepšení QOL navzdory negativnímu dopadu, který může mít závislost na transfuzích na QOL (kvůli souvisejícím časovým závazkům, nákladům, transfuzním reakcím atd.). Několik skupin prospektivně ukázalo, že cílené na hladiny hemoglobinu vyšší než 120 g/l (s hematopoetickými růstovými faktory (HGF) a/nebo krevní transfuze) nebo postupné zvýšení o 15–20 g/l (se samotnými HGF) byly spojeny se zlepšenou QOL . Program MDS vyšetřovatelů provádí prospektivní hodnocení QOL od roku 2007 u všech registrovaných a souhlasných pacientů pomocí různých ověřených dotazníků. Předběžná analýza (u 236 pacientů) odhalila, že ve srovnání se zdravou populací stejného věku mají pacienti s MDS horší QOL. Závislost na transfuzi a anémie nezávisle predikovaly špatné fungování, únavu a sníženou zdravotní užitečnost. Kromě toho se zdálo, že hladina hemoglobinu ≥100 g/l je klíčovým prahem pro zlepšení skóre funkcí a symptomů. Vyšetřovatelé předpokládají, že cílové hemoglobiny u pacientů s MDS závislých na transfuzi jsou příliš nízké a to může být příčinou jejich horší kvality života. Naším cílem je porovnat účinek restriktivní strategie (což je současný standard péče) na kvalitu života s liberální transfuzní strategií ve velké randomizované kontrolované studii ambulantních pacientů s MDS závislých na transfuzi. Než se pustí do takového úsilí, musí vyšetřovatelé nejprve prokázat proveditelnost v menší pilotní randomizované kontrolované studii.