Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Progi transfuzji krwinek czerwonych i QOL w MDS (EnhanceRBC)

24 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Sunnybrook Health Sciences Centre

Progi transfuzji krwinek czerwonych i QOL w MDS (EnhanceRBC): pilotaż, studium wykonalności

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to nowotwory szpiku kostnego charakteryzujące się upośledzoną funkcją szpiku kostnego, która może prowadzić do ostrej białaczki szpikowej. Wielu pacjentów staje się zależnych od transfuzji krwinek czerwonych. Uzależnienie od transfuzji wiąże się z gorszą jakością życia (QOL). Jednak związek między stopniem niedokrwistości a QOL jest mniej wyraźny. Powszechnie stosowaną strategią transfuzji jest docelowe stężenie hemoglobiny (Hb) w zakresie 80-90 g/l (normalna hemoglobina > 120-130 g/l). Pytanie brzmi: czy wyższy docelowy poziom hemoglobiny doprowadziłby do poprawy QOL pomimo negatywnego wpływu, jaki uzależnienie od transfuzji może mieć na QOL (ze względu na związane z tym zobowiązania czasowe, wydatki, reakcje transfuzyjne itp.). Kilka grup prospektywnie wykazało, że osiągnięcie docelowego poziomu hemoglobiny powyżej 120 g/l (z hematopoetycznymi czynnikami wzrostu (HGF) i/lub transfuzjami krwi) lub stopniowe zwiększenie o 15-20 g/l (z samymi HGF) wiązało się z poprawą QOL . Program badaczy MDS prowadzi prospektywną ocenę QOL od 2007 roku u wszystkich zarejestrowanych i wyrażonych zgody pacjentów przy użyciu różnych zwalidowanych kwestionariuszy. Wstępna analiza (obejmująca 236 pacjentów) wykazała, że ​​w porównaniu z dobraną pod względem wieku zdrową populacją ogólną, pacjenci z MDS mają gorszą QOL. Uzależnienie od transfuzji i anemia niezależnie przewidywały słabe funkcjonowanie, zmęczenie i zmniejszoną użyteczność zdrowotną. Ponadto poziom hemoglobiny ≥100 g/l wydawał się być kluczowym progiem poprawy funkcji i objawów. Badacze stawiają hipotezę, że docelowy poziom hemoglobiny u pacjentów z MDS zależnych od transfuzji jest zbyt niski, co może tłumaczyć gorszą jakość ich życia. Naszym celem jest porównanie wpływu na jakość życia restrykcyjnej strategii (która jest obecnym standardem opieki) z liberalną strategią transfuzji w dużej randomizowanej kontrolowanej próbie pacjentów ambulatoryjnych z MDS zależnych od transfuzji. Przed podjęciem takiego przedsięwzięcia badacze muszą najpierw udowodnić wykonalność w mniejszej pilotażowej, randomizowanej, kontrolowanej próbie.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to nowotwory szpiku kostnego charakteryzujące się upośledzoną funkcją szpiku kostnego, która może prowadzić do ostrej białaczki szpikowej. Wielu pacjentów staje się zależnych od transfuzji krwinek czerwonych. Uzależnienie od transfuzji wiąże się z gorszą jakością życia (QOL). Jednak związek między stopniem niedokrwistości a QOL jest mniej wyraźny. Powszechnie stosowaną strategią transfuzji jest docelowe stężenie hemoglobiny (Hb) w zakresie 80-90 g/l (normalna hemoglobina > 120-130 g/l). Pytanie brzmi: czy wyższy docelowy poziom hemoglobiny doprowadziłby do poprawy QOL pomimo negatywnego wpływu, jaki uzależnienie od transfuzji może mieć na QOL (ze względu na związane z tym zobowiązania czasowe, wydatki, reakcje transfuzyjne itp.). Kilka grup prospektywnie wykazało, że osiągnięcie docelowego poziomu hemoglobiny powyżej 120 g/l (z hematopoetycznymi czynnikami wzrostu (HGF) i/lub transfuzjami krwi) lub stopniowe zwiększenie o 15-20 g/l (z samymi HGF) wiązało się z poprawą QOL . Program badaczy MDS prowadzi prospektywną ocenę QOL od 2007 roku u wszystkich zarejestrowanych i wyrażonych zgody pacjentów przy użyciu różnych zwalidowanych kwestionariuszy. Wstępna analiza (obejmująca 236 pacjentów) wykazała, że ​​w porównaniu z dobraną pod względem wieku zdrową populacją ogólną, pacjenci z MDS mają gorszą QOL. Uzależnienie od transfuzji i anemia niezależnie przewidywały słabe funkcjonowanie, zmęczenie i zmniejszoną użyteczność zdrowotną. Ponadto poziom hemoglobiny ≥100 g/l wydawał się być kluczowym progiem poprawy funkcji i objawów. Badacze stawiają hipotezę, że docelowy poziom hemoglobiny u pacjentów z MDS zależnych od transfuzji jest zbyt niski, co może tłumaczyć gorszą jakość ich życia. Naszym celem jest porównanie wpływu na jakość życia restrykcyjnej strategii (która jest obecnym standardem opieki) z liberalną strategią transfuzji w dużej randomizowanej kontrolowanej próbie pacjentów ambulatoryjnych z MDS zależnych od transfuzji. Przed podjęciem takiego przedsięwzięcia badacze muszą najpierw udowodnić wykonalność w mniejszej pilotażowej, randomizowanej, kontrolowanej próbie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Princess Margaret Hospital
        • Kontakt:
          • Karen Yee, MD
        • Pod-śledczy:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Juravinski Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Brian Leber, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci z MDS w wieku ≥18 lat
  • Zależne od transfuzji: co najmniej 1 transfuzja miesięcznie w ciągu ostatnich 8 tygodni
  • Hbr
  • Oczekiwana długość życia > 6 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • Niestabilna choroba serca (dławica piersiowa III/IV Kanadyjskiego Towarzystwa Kardiologicznego (CCS) lub zastoinowa niewydolność serca III/IV New York Heart Association (NYHA)) wymagająca przez cały czas docelowego zakresu transfuzji > 85-100 g/l
  • ECOG ≥3
  • Pacjenci z przeciwciałami przeciwko krwinkom czerwonym przeciwko antygenom o wysokiej częstotliwości lub wieloma przeciwciałami (potencjalnie opóźniłoby to znalezienie krwi)
  • Pacjenci przyjmujący ESA lub środki modyfikujące przebieg choroby (takie jak azacytydyna) z powodu ich MDS

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Liberalna strategia transfuzji

Interwencja: transfuzje krwinek czerwonych. Przetaczaj pRBC na wyższym progu – utrzymuj poziom Hb między 110 a 120 g/L: aby to osiągnąć, przetacza się 2 jednostki pRBC, gdy poziom Hb wynosi < 105 g/L i 1 jednostkę RBC, gdy poziom Hb wynosi 105-110 g /L.

Częściej podawane transfuzje.
Inny: Transfuzje krwinek czerwonych
Aktywny komparator: Restrykcyjna strategia transfuzji
Interwencja: transfuzje krwinek czerwonych. Przetaczaj pRBC zgodnie ze standardowymi progami opieki — utrzymuj poziom Hb między 85 a 100 g/l: aby to osiągnąć, przetoczone zostaną 2 jednostki koncentratu krwinek czerwonych (pRBC), gdy poziom Hb wynosi < 80 g/l, a 1 jednostka pRBC, gdy poziom Hb wynosi 80-85 g/l: podawanie standardowe
Inny: Transfuzje krwinek czerwonych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent zgodności q2tygodniowych hemoglobin
Ramy czasowe: 3 miesiące
Procentowa zgodność hemoglobiny co 2 tygodnie mieszcząca się w docelowym zakresie przypisanego progu transfuzji czerwonych krwinek lub wyższa (po 4-tygodniowym okresie wstępnym na początku badania, jak zdefiniowano powyżej). Uznamy, że to badanie jest wykonalne i warte przyszłego przekształcenia w większe badanie z randomizacją (oparte na różnicy QOL), jeśli przestrzeganie zaleceń wynosi ≥70%. Wskaźnik zgodności na poziomie 50-70% nie wykluczałby kontynuacji takiego RCT, ale tylko po starannej dyskusji i planowaniu statystycznym
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miary wykonalności
Ramy czasowe: 3 miesiące
  • Liczba pacjentów niekwalifikujących się z powodu awarii ekranu
  • Wskaźniki zapisów określone przez liczbę zapisanych pacjentów/miesiąc
  • Procent zgodności z wypełnieniem kwestionariusza QOL co najmniej 3 seryjnie
  • Inne kwestie logistyczne związane z wdrażaniem protokołu, wskaźnikami rekrutacji, strategią wdrażania randomizacji, gromadzeniem danych, tolerancją harmonogramu badań przez pacjentów
3 miesiące
Jakość życia
Ramy czasowe: 3 miesiące
• Wielkość zmiany w funkcjonowaniu fizycznym, zmęczeniu, duszności i globalnych wynikach zdrowotnych w EORTC QLQ-C30, obliczona użyteczność zdrowotna w EQ-5D i wynik zmęczenia w FACT-F, porównujący 2 powyższe progi transfuzji krwinek czerwonych.
3 miesiące
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3 miesiące
  • Szybkość reakcji poprzetoczeniowych (zgodnie z definicją TTISS (system nadzoru nad urazami przenoszonymi przez transfuzję przez Agencję Zdrowia Publicznego Kanady))
  • Częstość zdarzeń niepożądanych, takich jak zdarzenia sercowe i zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, zgodnie z kryteriami NCI CTCAE wersja 4.0
3 miesiące
Wskaźniki alloimmunizacji
Ramy czasowe: 3 miesiące
Szybkość alloimmunizacji na istotne antygeny grupowe krwi
3 miesiące
Hemosyderoza
Ramy czasowe: 3 miesiące
• Wpływ na wskaźniki i obciążenia hemosyderozą związane z transfuzją (mierzone zmianami poziomu ferrytyny i leków chelatujących żelazo)
3 miesiące
Ogólne wykorzystanie krwi
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ile jednostek krwi jest potrzebnych do utrzymania wybranego progu hemoglobiny
3 miesiące
Zaangażowanie czasowe
Ramy czasowe: 3 miesiące
• Całkowity czas poświęcony na grupę, mierzony jako czas spędzony w klinice transfuzjologii
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sunnybrook Health Sciences Centre

Współpracownicy

Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OCCMDS-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Jakość życia

Badania kliniczne na Transfuzje krwinek czerwonych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj