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Erythrozytentransfusionsschwellenwerte und QOL bei MDS (EnhanceRBC)

24. April 2018 aktualisiert von: Sunnybrook Health Sciences Centre

Erythrozyten-Transfusionsschwellenwerte und QOL bei MDS (EnhanceRBC): eine Pilot-Machbarkeitsstudie

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind maligne Erkrankungen des Knochenmarks, die durch eine schlechte Knochenmarkfunktion gekennzeichnet sind und zu einer akuten myeloischen Leukämie führen können. Viele Patienten werden abhängig von einer Erythrozytentransfusion. Die Transfusionsabhängigkeit ist mit einer geringeren Lebensqualität (QOL) verbunden. Die Beziehung zwischen dem Grad der Anämie und der QOL ist jedoch weniger klar. Eine häufig verwendete Transfusionsstrategie besteht darin, das Hämoglobin (Hb) im Bereich von 80–90 g/l (normales Hämoglobin > 120–130 g/l) anzusteuern. Die Frage ist: Würde ein höheres Hämoglobinziel zu einer Verbesserung der QOL führen, trotz der negativen Auswirkungen, die die Transfusionsabhängigkeit auf die QOL haben kann (aufgrund des damit verbundenen Zeitaufwands, der Kosten, der Transfusionsreaktionen usw.). Mehrere Gruppen haben prospektiv gezeigt, dass das Anstreben von Hämoglobinspiegeln von mehr als 120 g/L (mit hämatopoetischen Wachstumsfaktoren (HGFs) und/oder Bluttransfusionen) oder inkrementelle Erhöhungen von 15-20 g/L (mit HGFs allein) mit einer verbesserten QOL verbunden waren . Das Prüfärzte-MDS-Programm führt seit 2007 prospektive Bewertungen der QOL bei allen registrierten und zugelassenen Patienten unter Verwendung einer Vielzahl von validierten Fragebögen durch. Eine vorläufige Analyse (bei 236 Patienten) ergab, dass MDS-Patienten im Vergleich zu einer gesunden Allgemeinbevölkerung gleichen Alters eine schlechtere QOL aufweisen. Transfusionsabhängigkeit und Anämie waren unabhängig voneinander prädiktiv für schlechtes Funktionieren, Müdigkeit und verminderten Nutzen für die Gesundheit. Darüber hinaus schien ein Hämoglobinspiegel von ≥ 100 g/L die Schlüsselschwelle für eine Verbesserung der Funktions- und Symptomwerte zu sein. Die Forscher gehen von der Hypothese aus, dass die Zielhämoglobinwerte bei transfusionsabhängigen MDS-Patienten zu niedrig sind, was für ihre schlechtere Lebensqualität verantwortlich sein könnte. Unser Ziel ist es, in einer großen randomisierten kontrollierten Studie mit ambulanten transfusionsabhängigen MDS-Patienten die Auswirkungen einer restriktiven Strategie (der derzeitige Behandlungsstandard) auf die QOL mit einer liberalen Transfusionsstrategie zu vergleichen. Bevor sie sich auf ein solches Unterfangen einlassen, müssen die Forscher zunächst die Machbarkeit in einer kleineren randomisierten kontrollierten Pilotstudie beweisen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind maligne Erkrankungen des Knochenmarks, die durch eine schlechte Knochenmarkfunktion gekennzeichnet sind und zu einer akuten myeloischen Leukämie führen können. Viele Patienten werden abhängig von einer Erythrozytentransfusion. Die Transfusionsabhängigkeit ist mit einer geringeren Lebensqualität (QOL) verbunden. Die Beziehung zwischen dem Grad der Anämie und der QOL ist jedoch weniger klar. Eine häufig verwendete Transfusionsstrategie besteht darin, das Hämoglobin (Hb) im Bereich von 80–90 g/l (normales Hämoglobin > 120–130 g/l) anzusteuern. Die Frage ist: Würde ein höheres Hämoglobinziel zu einer Verbesserung der QOL führen, trotz der negativen Auswirkungen, die die Transfusionsabhängigkeit auf die QOL haben kann (aufgrund des damit verbundenen Zeitaufwands, der Kosten, der Transfusionsreaktionen usw.). Mehrere Gruppen haben prospektiv gezeigt, dass das Anstreben von Hämoglobinspiegeln von mehr als 120 g/L (mit hämatopoetischen Wachstumsfaktoren (HGFs) und/oder Bluttransfusionen) oder inkrementelle Erhöhungen von 15-20 g/L (mit HGFs allein) mit einer verbesserten QOL verbunden waren . Das Prüfärzte-MDS-Programm führt seit 2007 prospektive Bewertungen der QOL bei allen registrierten und zugelassenen Patienten unter Verwendung einer Vielzahl von validierten Fragebögen durch. Eine vorläufige Analyse (bei 236 Patienten) ergab, dass MDS-Patienten im Vergleich zu einer gesunden Allgemeinbevölkerung gleichen Alters eine schlechtere QOL aufweisen. Transfusionsabhängigkeit und Anämie waren unabhängig voneinander prädiktiv für schlechtes Funktionieren, Müdigkeit und verminderten Nutzen für die Gesundheit. Darüber hinaus schien ein Hämoglobinspiegel von ≥ 100 g/L die Schlüsselschwelle für eine Verbesserung der Funktions- und Symptomwerte zu sein. Die Forscher gehen von der Hypothese aus, dass die Zielhämoglobinwerte bei transfusionsabhängigen MDS-Patienten zu niedrig sind, was für ihre schlechtere Lebensqualität verantwortlich sein könnte. Unser Ziel ist es, in einer großen randomisierten kontrollierten Studie mit ambulanten transfusionsabhängigen MDS-Patienten die Auswirkungen einer restriktiven Strategie (der derzeitige Behandlungsstandard) auf die QOL mit einer liberalen Transfusionsstrategie zu vergleichen. Bevor sie sich auf ein solches Unterfangen einlassen, müssen die Forscher zunächst die Machbarkeit in einer kleineren randomisierten kontrollierten Pilotstudie beweisen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutierung
        • Princess Margaret Hospital
        • Kontakt:
          • Karen Yee, MD
        • Unterermittler:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutierung
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Rekrutierung
        • Juravinski Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Brian Leber, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten mit MDS im Alter von ≥ 18 Jahren
  • Transfusionsabhängig: mindestens 1 Transfusion pro Monat in den letzten 8 Wochen
  • Hb
  • Lebenserwartung > 6 Monate

Ausschlusskriterien:

  • Instabile Herzerkrankung (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV Angina oder New York Heart Association (NYHA) III/IV dekompensierte Herzinsuffizienz), die erfordert, dass der Transfusionszielbereich jederzeit > 85-100 g/L bleibt
  • ECOG ≥3
  • Patienten mit Erythrozyten-Antikörpern gegen hochfrequente Antigene oder multiple Antikörper (würden möglicherweise das Auffinden von Blut verzögern)
  • Patienten, die ESAs oder krankheitsmodifizierende Wirkstoffe (wie Azacitidin) für ihre MDS einnehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Liberale Transfusionsstrategie

Intervention: Transfusionen roter Blutkörperchen. Transfundieren Sie RBC bei einem höheren Schwellenwert – Halten Sie den Hb-Spiegel zwischen 110 und 120 g/L: Um dies zu erreichen, werden 2 Einheiten RBCs transfundiert, wenn der Hb-Spiegel < 105 g/L ist, und 1 Einheit RBCs, wenn der Hb-Spiegel 105-110 g beträgt /L.

Transfusionen häufiger verabreicht.
Sonstiges: Transfusionen roter Blutkörperchen
Aktiver Komparator: Restriktive Transfusionsstrategie
Intervention: Transfusionen roter Blutkörperchen. Transfundieren Sie RBC bei den Standardschwellenwerten – halten Sie den Hb-Spiegel zwischen 85 und 100 g/L: Um dies zu erreichen, werden 2 Einheiten gepackter roter Blutkörperchen (pRBCs) transfundiert, wenn der Hb-Spiegel < 80 g/L ist und 1 Einheit pRBCs bei einem Hb-Wert von 80–85 g/l: Standardverabreichung
Sonstiges: Transfusionen roter Blutkörperchen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Compliance von q2weekly Hämoglobinen
Zeitfenster: 3 Monate
Die prozentuale Compliance von q2weekly Hämoglobinen innerhalb oder oberhalb des Zielbereichs der zugewiesenen RBC-Transfusionsschwelle (nach dem 4-wöchigen Run-in zu Studienbeginn wie oben definiert). Wir halten diese Studie für machbar und würdig für eine zukünftige Entwicklung zu einer größeren randomisierten Studie (unterstützt für QOL-Unterschiede), wenn die Compliance ≥ 70 % beträgt. Eine Compliance-Rate von 50-70 % würde die Durchführung einer solchen RCT nicht ausschließen, jedoch nur nach sorgfältiger Diskussion und statistischer Planung
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Machbarkeitsmaße
Zeitfenster: 3 Monate
  • Anzahl der Patienten, die aufgrund eines Bildschirmfehlers nicht in Frage kommen
  • Einschreibungsraten definiert durch die Anzahl der eingeschriebenen Patienten/Monat
  • Prozentsatz der Einhaltung des QOL-Fragebogens, der mindestens dreimal hintereinander ausgefüllt wurde
  • Andere logistische Probleme im Zusammenhang mit der Protokollimplementierung, Rekrutierungsraten, Randomisierungsimplementierungsstrategie, Datenerfassung, Patientenverträglichkeit des Studienplans
3 Monate
Lebensqualität
Zeitfenster: 3 Monate
• Das Ausmaß der Veränderung der körperlichen Funktionsfähigkeit, Ermüdung, Dyspnoe und Gesamtgesundheitswerte auf dem EORTC QLQ-C30, der berechnete Gesundheitsnutzen auf dem EQ-5D und der Ermüdungswert auf dem FACT-F im Vergleich der 2 oben genannten Erythrozyten-Transfusionsschwellenwerte.
3 Monate
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 3 Monate
  • Die Rate der Transfusionsreaktionen (wie von TTISS (Transfusion Transmitted Injuries Surveillance System by Public Health Agency of Canada) definiert)
  • Rate unerwünschter Ereignisse wie kardiale Ereignisse und thromboembolische Ereignisse gemäß den Kriterien der NCI CTCAE Version 4.0
3 Monate
Alloimmunisierungsraten
Zeitfenster: 3 Monate
Rate der Alloimmunisierung gegen signifikante Blutgruppenantigene
3 Monate
Hämosiderose
Zeitfenster: 3 Monate
• Die Auswirkung auf transfusionsassoziierte Hämosideroseraten und -belastungen (gemessen anhand von Änderungen der Ferritinspiegel und Eisenchelatbildner)
3 Monate
Gesamtverwertung von Blut
Zeitfenster: 3 Monate
Wie viele Bluteinheiten sind erforderlich, um die gewählte Hämoglobinschwelle aufrechtzuerhalten
3 Monate
Zeitaufwand
Zeitfenster: 3 Monate
• Der Gesamtzeitaufwand pro Gruppe, gemessen als Zeit, die in der Klinik für Transfusionsmedizin verbracht wird
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sunnybrook Health Sciences Centre

Mitarbeiter

Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2018

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. April 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2018

Zuletzt verifiziert

1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OCCMDS-005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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