Limiares de transfusão de glóbulos vermelhos e qualidade de vida em SMD (EnhanceRBC)
24 de abril de 2018 atualizado por: Sunnybrook Health Sciences Centre
Limiares de transfusão de glóbulos vermelhos e qualidade de vida em MDS (EnhanceRBC): um estudo piloto de viabilidade
As síndromes mielodisplásicas (SMD) são neoplasias malignas da medula óssea caracterizadas por função deficiente da medula óssea que pode progredir para leucemia mielóide aguda.
Muitos pacientes tornam-se dependentes de transfusão de glóbulos vermelhos.
A dependência transfusional está associada a qualidade de vida (QV) inferior.
No entanto, a relação entre o grau de anemia e a qualidade de vida é menos clara.
Uma estratégia de transfusão comumente usada é atingir a hemoglobina (Hb) na faixa de 80-90 g/L (hemoglobina normal > 120-130g/L).
A questão é: uma meta de hemoglobina mais alta levaria a uma melhora na qualidade de vida, apesar do impacto negativo que a dependência de transfusão pode ter na qualidade de vida (devido a compromissos de tempo associados, despesas, reações transfusionais, etc.).
Vários grupos demonstraram prospectivamente que atingir níveis de hemoglobina superiores a 120 g/L (com fatores de crescimento hematopoiéticos (HGFs) e/ou transfusões de sangue) ou aumentos incrementais de 15-20 g/L (apenas com HGFs) foram associados à melhoria da qualidade de vida .
O programa MDS dos investigadores tem realizado avaliações prospectivas de QV desde 2007 em todos os pacientes registrados e consentidos, usando uma variedade de questionários validados.
A análise preliminar (em 236 pacientes) revelou que, em comparação com uma população geral saudável da mesma idade, os pacientes com SMD apresentam qualidade de vida inferior.
A dependência de transfusão e a anemia foram preditivas independentes de mau funcionamento, fadiga e diminuição da utilidade para a saúde.
Além disso, um nível de hemoglobina de ≥100 g/L parecia ser o limite chave para a melhora nos escores de função e sintomas.
Os investigadores levantam a hipótese de que as hemoglobinas-alvo em pacientes com SMD dependentes de transfusão são muito baixas e isso pode explicar sua qualidade de vida inferior.
Nosso objetivo é comparar o efeito na qualidade de vida de uma estratégia restritiva (que é o padrão atual de tratamento), com uma estratégia de transfusão liberal em um grande estudo randomizado controlado de pacientes ambulatoriais com SMD dependentes de transfusão.
Antes de embarcar em tal empreendimento, os investigadores devem primeiro provar a viabilidade em um pequeno estudo piloto randomizado controlado.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As síndromes mielodisplásicas (SMD) são neoplasias malignas da medula óssea caracterizadas por função deficiente da medula óssea que pode progredir para leucemia mielóide aguda.
Muitos pacientes tornam-se dependentes de transfusão de glóbulos vermelhos.
A dependência transfusional está associada a qualidade de vida (QV) inferior.
No entanto, a relação entre o grau de anemia e a qualidade de vida é menos clara.
Uma estratégia de transfusão comumente usada é atingir a hemoglobina (Hb) na faixa de 80-90 g/L (hemoglobina normal > 120-130g/L).
A questão é: uma meta de hemoglobina mais alta levaria a uma melhora na qualidade de vida, apesar do impacto negativo que a dependência de transfusão pode ter na qualidade de vida (devido a compromissos de tempo associados, despesas, reações transfusionais, etc.).
Vários grupos demonstraram prospectivamente que atingir níveis de hemoglobina superiores a 120 g/L (com fatores de crescimento hematopoiéticos (HGFs) e/ou transfusões de sangue) ou aumentos incrementais de 15-20 g/L (apenas com HGFs) foram associados à melhoria da qualidade de vida .
O programa MDS dos investigadores tem realizado avaliações prospectivas de QV desde 2007 em todos os pacientes registrados e consentidos, usando uma variedade de questionários validados.
A análise preliminar (em 236 pacientes) revelou que, em comparação com uma população geral saudável da mesma idade, os pacientes com SMD apresentam qualidade de vida inferior.
A dependência de transfusão e a anemia foram preditivas independentes de mau funcionamento, fadiga e diminuição da utilidade para a saúde.
Além disso, um nível de hemoglobina de ≥100 g/L parecia ser o limite chave para a melhora nos escores de função e sintomas.
Os investigadores levantam a hipótese de que as hemoglobinas-alvo em pacientes com SMD dependentes de transfusão são muito baixas e isso pode explicar sua qualidade de vida inferior.
Nosso objetivo é comparar o efeito na qualidade de vida de uma estratégia restritiva (que é o padrão atual de tratamento), com uma estratégia de transfusão liberal em um grande estudo randomizado controlado de pacientes ambulatoriais com SMD dependentes de transfusão.
Antes de embarcar em tal empreendimento, os investigadores devem primeiro provar a viabilidade em um pequeno estudo piloto randomizado controlado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
30
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Toronto, Canadá
- Recrutamento
- Princess Margaret Hospital
-
Contato:
- Karen Yee, MD
-
Subinvestigador:
- Karen Yee, MD
-
Toronto, Canadá
- Recrutamento
- Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
-
Contato:
- Jennifer Gallagher
- E-mail: jennifer.gallagher@sunnybrook.ca
-
Investigador principal:
- Rena Buckstein
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá
- Recrutamento
- Juravinski Cancer Centre
-
Contato:
- Erin Jamula, MSc
- Número de telefone: 76461 905-521-2100
- E-mail: jamulae@mcmaster.ca
-
Investigador principal:
- Brian Leber, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes com SMD ≥18 anos de idade
- Dependente de transfusão: pelo menos 1 transfusão por mês nas últimas 8 semanas
- Hb
- Expectativa de vida > 6 meses
Critério de exclusão:
- Doença cardíaca instável (angina da Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV ou insuficiência cardíaca congestiva da New York Heart Association (NYHA) III/IV) exigindo que a meta de transfusão permaneça sempre > 85-100 g/L
- ECOG ≥3
- Pacientes com anticorpos de glóbulos vermelhos contra antígenos de alta frequência ou anticorpos múltiplos (possivelmente atrasariam a detecção de sangue)
- Pacientes em uso de AEE ou agentes modificadores da doença (como azacitidina) para sua SMD
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Estratégia liberal de transfusão
Intervenção: Transfusões de glóbulos vermelhos. Transfundir glóbulos vermelhos em um limiar mais alto - manter o nível de Hb entre 110 e 120 g/L: para conseguir isso, 2 unidades de glóbulos vermelhos são transfundidas quando o nível de Hb é < 105 g/L e 1 unidade de glóbulos vermelhos quando o nível de Hb é de 105-110 g /EU. Transfusões administradas com mais frequência. |
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Comparador Ativo: Estratégia de transfusão restritiva
Intervenção: Transfusões de glóbulos vermelhos.
Transfundir glóbulos vermelhos no padrão de atendimento - manter o nível de Hb entre 85 e 100 g/L: para conseguir isso, 2 unidades de concentrado de hemácias (pRBCs) serão transfundidas quando o nível de Hb for < 80 g/L e 1 unidade de eritrócitos p quando o nível de Hb é 80-85 g/L: administração padrão
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Conformidade percentual de hemoglobinas q2semanais
Prazo: 3 meses
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A complacência percentual de hemoglobinas q2semanais estando dentro ou acima do intervalo alvo do limiar de transfusão de hemácias atribuído (após a introdução de 4 semanas no início do estudo, conforme definido acima).
Consideraremos este estudo viável e digno de desenvolvimento futuro em um estudo randomizado maior (alimentado para diferença de qualidade de vida) se a adesão for ≥70%.
Uma taxa de conformidade de 50-70% não excluiria o avanço com tal RCT, mas somente após uma discussão cuidadosa e planejamento estatístico
|
3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medidas de viabilidade
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Qualidade de vida
Prazo: 3 meses
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• A magnitude da mudança no funcionamento físico, fadiga, dispnéia e escores de saúde global no EORTC QLQ-C30, utilidade de saúde calculada no EQ-5D e escore de fadiga no FACT-F comparando os 2 limiares de transfusão de hemácias acima.
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3 meses
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Eventos adversos
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Taxas de aloimunização
Prazo: 3 meses
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Taxa de aloimunização para antígenos de grupos sanguíneos significativos
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3 meses
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Hemossiderose
Prazo: 3 meses
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• O impacto nas taxas e cargas de hemossiderose associadas à transfusão (conforme medido por alterações nos níveis de ferritina e medicamentos quelantes de ferro)
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3 meses
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Utilização geral do sangue
Prazo: 3 meses
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Quantas unidades de sangue são necessárias para manter o limiar de hemoglobina escolhido
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3 meses
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Compromisso com horário
Prazo: 3 meses
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• O tempo total de comprometimento por grupo, medido como o tempo gasto na clínica de medicina transfusional
|
3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2014
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2018
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de janeiro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de março de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de março de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
31 de março de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de abril de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de abril de 2018
Última verificação
1 de abril de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OCCMDS-005
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .