Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Transfusiedrempels voor rode bloedcellen en QOL bij MDS (EnhanceRBC)

24 april 2018 bijgewerkt door: Sunnybrook Health Sciences Centre

Transfusiedrempels voor rode bloedcellen en QOL in MDS (EnhanceRBC): een pilot, haalbaarheidsstudie

Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn maligniteiten in het beenmerg die worden gekenmerkt door een slechte beenmergfunctie die zich kan ontwikkelen tot acute myeloïde leukemie. Veel patiënten worden transfusieafhankelijk van rode bloedcellen. Transfusieafhankelijkheid wordt in verband gebracht met een inferieure kwaliteit van leven (QOL). De relatie tussen de mate van bloedarmoede en QOL is echter minder duidelijk. Een veelgebruikte transfusiestrategie is gericht op hemoglobine (Hb) in het bereik van 80-90 g/l (normaal hemoglobine > 120-130 g/l). De vraag is: zou een hoger hemoglobinestreefcijfer leiden tot verbetering van de kwaliteit van leven, ondanks de negatieve invloed die transfusieafhankelijkheid kan hebben op de kwaliteit van leven (vanwege de bijbehorende tijdsbesteding, kosten, transfusiereacties enz.). Verschillende groepen hebben prospectief aangetoond dat het richten op hemoglobinewaarden van meer dan 120 g/l (met hematopoëtische groeifactoren (HGF's) en/of bloedtransfusies) of incrementele verhogingen van 15-20 g/l (met alleen HGF's) in verband werden gebracht met verbeterde kwaliteit van leven . Het MDS-programma van de onderzoekers voert sinds 2007 prospectieve beoordelingen van QOL uit bij alle geregistreerde en goedgekeurde patiënten met behulp van een verscheidenheid aan gevalideerde vragenlijsten. Voorlopige analyse (bij 236 patiënten) toonde aan dat, in vergelijking met een gezonde algemene populatie van dezelfde leeftijd, MDS-patiënten een inferieure kwaliteit van leven hebben. Transfusieafhankelijkheid en bloedarmoede waren onafhankelijk van elkaar voorspellende factoren voor slecht functioneren, vermoeidheid en verminderd gezondheidsnut. Bovendien leek een hemoglobinegehalte van ≥100 g/L de belangrijkste drempel te zijn voor verbetering van de functie- en symptoomscores. De onderzoekers veronderstellen dat de doelhemoglobines bij transfusieafhankelijke MDS-patiënten te laag zijn en dat dit de oorzaak kan zijn van hun inferieure kwaliteit van leven. Ons doel is om het effect op KvL te vergelijken van een restrictieve strategie (wat de huidige zorgstandaard is) met een liberale transfusiestrategie in een grote gerandomiseerde gecontroleerde studie van transfusie-afhankelijke MDS-poliklinische patiënten. Alvorens aan een dergelijke onderneming te beginnen, moeten de onderzoekers eerst de haalbaarheid bewijzen in een kleinere, gerandomiseerde, gecontroleerde proef.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn maligniteiten in het beenmerg die worden gekenmerkt door een slechte beenmergfunctie die zich kan ontwikkelen tot acute myeloïde leukemie. Veel patiënten worden transfusieafhankelijk van rode bloedcellen. Transfusieafhankelijkheid wordt in verband gebracht met een inferieure kwaliteit van leven (QOL). De relatie tussen de mate van bloedarmoede en QOL is echter minder duidelijk. Een veelgebruikte transfusiestrategie is gericht op hemoglobine (Hb) in het bereik van 80-90 g/l (normaal hemoglobine > 120-130 g/l). De vraag is: zou een hoger hemoglobinestreefcijfer leiden tot verbetering van de kwaliteit van leven, ondanks de negatieve invloed die transfusieafhankelijkheid kan hebben op de kwaliteit van leven (vanwege de bijbehorende tijdsbesteding, kosten, transfusiereacties enz.). Verschillende groepen hebben prospectief aangetoond dat het richten op hemoglobinewaarden van meer dan 120 g/l (met hematopoëtische groeifactoren (HGF's) en/of bloedtransfusies) of incrementele verhogingen van 15-20 g/l (met alleen HGF's) in verband werden gebracht met verbeterde kwaliteit van leven . Het MDS-programma van de onderzoekers voert sinds 2007 prospectieve beoordelingen van QOL uit bij alle geregistreerde en goedgekeurde patiënten met behulp van een verscheidenheid aan gevalideerde vragenlijsten. Voorlopige analyse (bij 236 patiënten) toonde aan dat, in vergelijking met een gezonde algemene populatie van dezelfde leeftijd, MDS-patiënten een inferieure kwaliteit van leven hebben. Transfusieafhankelijkheid en bloedarmoede waren onafhankelijk van elkaar voorspellende factoren voor slecht functioneren, vermoeidheid en verminderd gezondheidsnut. Bovendien leek een hemoglobinegehalte van ≥100 g/L de belangrijkste drempel te zijn voor verbetering van de functie- en symptoomscores. De onderzoekers veronderstellen dat de doelhemoglobines bij transfusieafhankelijke MDS-patiënten te laag zijn en dat dit de oorzaak kan zijn van hun inferieure kwaliteit van leven. Ons doel is om het effect op KvL te vergelijken van een restrictieve strategie (wat de huidige zorgstandaard is) met een liberale transfusiestrategie in een grote gerandomiseerde gecontroleerde studie van transfusie-afhankelijke MDS-poliklinische patiënten. Alvorens aan een dergelijke onderneming te beginnen, moeten de onderzoekers eerst de haalbaarheid bewijzen in een kleinere, gerandomiseerde, gecontroleerde proef.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Geetha Yogendron

Studie Locaties

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Werving
        • Princess Margaret Hospital
        • Contact:
          • Karen Yee, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Karen Yee, MD
      • Toronto, Canada
        • Werving
        • Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rena Buckstein
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Werving
        • Juravinski Cancer Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brian Leber, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten met MDS ≥18 jaar
  • Transfusieafhankelijk: minimaal 1 transfusie per maand in de afgelopen 8 weken
  • Hb
  • Levensverwachting > 6 maanden

Uitsluitingscriteria:

  • Onstabiele hartziekte (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina pectoris of New York Heart Association (NYHA) III/IV congestief hartfalen) waarbij het transfusiedoelbereik te allen tijde >85-100 g/L moet blijven
  • ECOG ≥3
  • Patiënten met antilichamen tegen erytrocyten tegen hoogfrequente antigenen of meerdere antilichamen (zou mogelijk het vinden van bloed vertragen)
  • Patiënten op ESA's of ziektemodificerende middelen (zoals azacitidine) voor hun MDS

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Liberale transfusiestrategie

Interventie: Transfusies van rode bloedcellen. Transfusie pRBC op een hogere drempel - handhaaf Hb-niveau tussen 110 en 120 g/L: om dit te bereiken, worden 2 eenheden pRBC's getransfundeerd wanneer Hb-niveau < 105 g/L is en 1 eenheid RBC's wanneer Hb-niveau 105-110 g is /L.

Transfusies vaker toegediend.
Ander: Transfusies van rode bloedcellen
Actieve vergelijker: Restrictieve transfusiestrategie
Interventie: Transfusies van rode bloedcellen. Transfusie van pRBC op standaardzorgdrempels - handhaaf Hb-niveau tussen 85 en 100 g/L: om dit te bereiken, zullen 2 eenheden verpakte rode bloedcellen (pRBC's) worden getransfundeerd wanneer het Hb-niveau < 80 g/L is en 1 eenheid pRBC's bij Hb-waarde 80-85 g/L: standaard toediening
Ander: Transfusies van rode bloedcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage naleving van q2wekelijkse hemoglobines
Tijdsspanne: 3 maanden
Het percentage therapietrouw van q2wekelijkse hemoglobines dat binnen of boven het streefbereik van de toegewezen RBC-transfusiedrempel ligt (na de 4 weken durende inloopperiode bij de start van het onderzoek, zoals hierboven gedefinieerd). We zullen deze studie als haalbaar en waardig beschouwen om in de toekomst te worden ontwikkeld tot een grotere gerandomiseerde studie (aangedreven voor verschil in kwaliteit van leven) als de therapietrouw ≥70% is. Een nalevingspercentage van 50-70% zou de voortzetting van een dergelijke RCT niet uitsluiten, maar alleen na zorgvuldige bespreking en statistische planning
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maatregelen van haalbaarheid
Tijdsspanne: 3 maanden
  • Aantal patiënten dat niet in aanmerking komt vanwege schermfalen
  • Inschrijvingspercentages bepaald door het aantal ingeschreven patiënten/maand
  • Percentage naleving van het invullen van de KvL-vragenlijst ten minste 3 achtereenvolgende keren
  • Andere logistieke problemen hadden betrekking op protocolimplementatie, rekruteringspercentages, randomisatie-implementatiestrategie, gegevensverzameling, patiënttolerantie van het studieschema
3 maanden
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: 3 maanden
• De omvang van de verandering in fysiek functioneren, vermoeidheid, kortademigheid en globale gezondheidsscores op de EORTC QLQ-C30, berekend gezondheidsnut op de EQ-5D en vermoeidheidsscore op FACT-F, waarbij de 2 RBC-transfusiedrempels hierboven worden vergeleken.
3 maanden
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 3 maanden
  • Het aantal transfusiereacties (zoals gedefinieerd door TTISS (Transfusion Transmitted Injuries Surveillance System by Public Health Agency of Canada))
  • Percentage ongewenste voorvallen zoals cardiale voorvallen en trombo-embolische voorvallen volgens NCI CTCAE versie 4.0-criteria
3 maanden
Alloimmunisatie tarieven
Tijdsspanne: 3 maanden
Snelheid van allo-immunisatie tegen significante bloedgroepantigenen
3 maanden
Hemosiderose
Tijdsspanne: 3 maanden
• De impact op het aantal en de belasting van transfusiegerelateerde hemosiderose (gemeten aan de hand van veranderingen in ferritinespiegels en ijzerchelerende medicatie)
3 maanden
Algehele benutting van bloed
Tijdsspanne: 3 maanden
Hoeveel eenheden bloed zijn er nodig om de gekozen hemoglobinedrempel te behouden
3 maanden
Tijdsbesteding
Tijdsspanne: 3 maanden
• De totale tijdsbesteding per groep, gemeten als de tijd doorgebracht in de kliniek voor transfusiegeneeskunde
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sunnybrook Health Sciences Centre

Medewerkers

Princess Margaret Hospital, Canada
Juravinski Cancer Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

31 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 april 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 april 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OCCMDS-005

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Kwaliteit van het leven

Klinische onderzoeken op Transfusies van rode bloedcellen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren