Punasolujen siirtokynnykset ja elämänlaatu MDS:ssä (EnhanceRBC)
tiistai 24. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Sunnybrook Health Sciences Centre
Punasolujen siirtokynnykset ja elämänlaatu MDS:ssä (EnhanceRBC): pilotti, toteutettavuustutkimus
Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) ovat luuytimen pahanlaatuisia kasvaimia, joille on ominaista huono luuytimen toiminta, joka voi edetä akuuttiin myelooiseen leukemiaan.
Monet potilaat ovat riippuvaisia punasolujen siirrosta.
Verisiirtoriippuvuus liittyy huonompaan elämänlaatuun (QOL).
Anemian asteen ja QOL:n välinen suhde on kuitenkin vähemmän selvä.
Yleisesti käytetty verensiirtostrategia on kohdistaa hemoglobiini (Hb) alueelle 80-90 g/l (normaali hemoglobiini > 120-130g/l).
Kysymys kuuluu: johtaisiko korkeampi hemoglobiinitavoite QOL:n paranemiseen huolimatta siitä, että verensiirtoriippuvuudella voi olla negatiivinen vaikutus elämänlaatuun (johtuen aikasitoumuksista, kuluista, verensiirtoreaktioista jne.).
Useat ryhmät ovat prospektiivisesti osoittaneet, että yli 120 g/l hemoglobiinitasojen kohdistaminen (hematopoieettisten kasvutekijöiden (HGF) ja/tai verensiirron kanssa) tai 15–20 g/l:n asteittainen nousu (pelkästään HGF:illä) liittyi parempaan elämänlaatuun. .
Tutkijoiden MDS-ohjelma on tehnyt prospektiivisia QOL-arviointeja vuodesta 2007 lähtien kaikille rekisteröidyille ja suostumuksen saaneille potilaille käyttämällä erilaisia validoituja kyselylomakkeita.
Alustava analyysi (236 potilaalla) paljasti, että MDS-potilailla on huonompi elämänlaatu verrattuna ikäiseen terveeseen väestöön.
Verensiirtoriippuvuus ja anemia ennustivat itsenäisesti huonoa toimintaa, väsymystä ja heikentynyttä terveydenhuoltoa.
Lisäksi hemoglobiinitaso ≥100 g/l näytti olevan avainkynnys toiminnan ja oireiden parantumiselle.
Tutkijat olettavat, että hemoglobiinin tavoitearvot verensiirrosta riippuvaisilla MDS-potilailla ovat liian alhaiset, mikä saattaa selittää heidän huonomman elämänlaadunsa.
Tavoitteenamme on verrata rajoittavan strategian (joka on nykyinen hoitostandardi) vaikutusta elämänlaatuun liberaaliin verensiirtostrategiaan suuressa satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa verensiirrosta riippuvaisilla MDS-avopotilailla.
Ennen kuin he ryhtyvät tällaiseen yritykseen, tutkijoiden on ensin todistettava toteutettavuus pienemmässä pilotti-satunnaistetussa kontrolloidussa kokeessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) ovat luuytimen pahanlaatuisia kasvaimia, joille on ominaista huono luuytimen toiminta, joka voi edetä akuuttiin myelooiseen leukemiaan.
Monet potilaat ovat riippuvaisia punasolujen siirrosta.
Verisiirtoriippuvuus liittyy huonompaan elämänlaatuun (QOL).
Anemian asteen ja QOL:n välinen suhde on kuitenkin vähemmän selvä.
Yleisesti käytetty verensiirtostrategia on kohdistaa hemoglobiini (Hb) alueelle 80-90 g/l (normaali hemoglobiini > 120-130g/l).
Kysymys kuuluu: johtaisiko korkeampi hemoglobiinitavoite QOL:n paranemiseen huolimatta siitä, että verensiirtoriippuvuudella voi olla negatiivinen vaikutus elämänlaatuun (johtuen aikasitoumuksista, kuluista, verensiirtoreaktioista jne.).
Useat ryhmät ovat prospektiivisesti osoittaneet, että yli 120 g/l hemoglobiinitasojen kohdistaminen (hematopoieettisten kasvutekijöiden (HGF) ja/tai verensiirron kanssa) tai 15–20 g/l:n asteittainen nousu (pelkästään HGF:illä) liittyi parempaan elämänlaatuun. .
Tutkijoiden MDS-ohjelma on tehnyt prospektiivisia QOL-arviointeja vuodesta 2007 lähtien kaikille rekisteröidyille ja suostumuksen saaneille potilaille käyttämällä erilaisia validoituja kyselylomakkeita.
Alustava analyysi (236 potilaalla) paljasti, että MDS-potilailla on huonompi elämänlaatu verrattuna ikäiseen terveeseen väestöön.
Verensiirtoriippuvuus ja anemia ennustivat itsenäisesti huonoa toimintaa, väsymystä ja heikentynyttä terveydenhuoltoa.
Lisäksi hemoglobiinitaso ≥100 g/l näytti olevan avainkynnys toiminnan ja oireiden parantumiselle.
Tutkijat olettavat, että hemoglobiinin tavoitearvot verensiirrosta riippuvaisilla MDS-potilailla ovat liian alhaiset, mikä saattaa selittää heidän huonomman elämänlaadunsa.
Tavoitteenamme on verrata rajoittavan strategian (joka on nykyinen hoitostandardi) vaikutusta elämänlaatuun liberaaliin verensiirtostrategiaan suuressa satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa verensiirrosta riippuvaisilla MDS-avopotilailla.
Ennen kuin he ryhtyvät tällaiseen yritykseen, tutkijoiden on ensin todistettava toteutettavuus pienemmässä pilotti-satunnaistetussa kontrolloidussa kokeessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Toronto, Kanada
- Rekrytointi
- Princess Margaret Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Karen Yee, MD
-
Alatutkija:
- Karen Yee, MD
-
Toronto, Kanada
- Rekrytointi
- Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Jennifer Gallagher
- Sähköposti: jennifer.gallagher@sunnybrook.ca
-
Päätutkija:
- Rena Buckstein
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- Rekrytointi
- Juravinski Cancer Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Erin Jamula, MSc
- Puhelinnumero: 76461 905-521-2100
- Sähköposti: jamulae@mcmaster.ca
-
Päätutkija:
- Brian Leber, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikki potilaat, joilla on MDS ≥ 18-vuotiaat
- Verisiirrosta riippuvainen: vähintään 1 verensiirto kuukaudessa viimeisen 8 viikon aikana
- Hb
- Elinajanodote > 6 kuukautta
Poissulkemiskriteerit:
- Epästabiili sydänsairaus (Canadian Cardiovascular Society (CCS) III/IV angina pectoris tai New York Heart Association (NYHA) III/IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta), joka edellyttää verensiirron tavoitealueen pysymistä >85-100 g/l koko ajan
- ECOG ≥3
- Potilaat, joilla on punasolujen vasta-aineita korkean taajuuden antigeenejä tai useita vasta-aineita vastaan (voi viivästyttää veren löytämistä)
- Potilaat, jotka käyttävät ESA:ta tai sairautta modifioivia aineita (kuten atsasitidiinia) MDS:ään
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Liberaali verensiirtostrategia
Interventio: Punasolujen siirrot. Siirrä pRBC:tä korkeammalla kynnyksellä - pidä Hb-taso välillä 110-120 g/l: tämän saavuttamiseksi siirretään 2 yksikköä pRBC:tä, kun Hb-taso on < 105 g/l, ja 1 yksikkö punasoluja, kun Hb-taso on 105-110 g /L. Verensiirrot annetaan useammin. |
|
|
Active Comparator: Rajoittava verensiirtostrategia
Interventio: Punasolujen siirrot.
Siirrä pRBC:tä standardinmukaisilla hoitokynnyksillä - pidä Hb-taso välillä 85-100 g/l: tämän saavuttamiseksi siirretään 2 yksikköä pakattuja punasoluja (pRBC:itä), kun Hb-taso on < 80 g/l ja 1 yksikkö pRBC:t, kun Hb-taso on 80-85 g/l: normaali anto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimääräinen noudattaminen q2 viikon hemoglobiinien osalta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Prosenttimääräinen hoitomyöntyvyys q2-viikkoisten hemoglobiinien ollessa määritetyn punasolujen siirtokynnyksen tavoitealueella tai sen yläpuolella (yllä määritellyn tutkimuksen alkamishetken 4 viikon sisäänajon jälkeen).
Pidämme tätä tutkimusta toteuttamiskelpoisena ja tulevan kehittämisen arvoisena suuremmaksi satunnaistetuksi tutkimukseksi (joka perustuu QOL-eroon), jos noudattaminen on ≥70 %.
50–70 prosentin noudattamisaste ei sulje pois tällaisen RCT:n jatkamista, mutta vasta huolellisen keskustelun ja tilastollisen suunnittelun jälkeen
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toteutettavuustoimenpiteet
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
|
3 kuukautta
|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
• Fyysisen toiminnan, väsymyksen, hengenahdistuksen ja maailmanlaajuisten terveyspisteiden muutoksen suuruus EORTC QLQ-C30:ssa, laskettu terveyshyötysuhde EQ-5D:ssä ja väsymyspisteet FACT-F:ssä vertaamalla kahta yllä olevaa punasolujen verensiirtokynnystä.
|
3 kuukautta
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
|
3 kuukautta
|
|
Alloimmunisaatioaste
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Alloimmunisaatioaste merkittäviin veriryhmän antigeeneihin
|
3 kuukautta
|
|
Hemosideroosi
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
• Vaikutus verensiirtoon liittyvään hemosideroosin määrään ja rasitukseen (mitattuna ferritiinitasojen ja rautaa kelatoivien lääkkeiden muutoksilla)
|
3 kuukautta
|
|
Veren kokonaiskäyttö
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Kuinka monta yksikköä verta tarvitaan valitun hemoglobiinikynnyksen ylläpitämiseen
|
3 kuukautta
|
|
Ajan sitoutuminen
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
• Kokonaisaikapanos ryhmää kohti mitattuna verensiirtolääketieteen klinikalla vietettynä aikana
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Rena Buckstein, MD, Sunnybrook Health Sciences Centre/Odette Cancer Centre
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 31. maaliskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 26. huhtikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OCCMDS-005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .