Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) 治疗音乐家手部特定任务的肌张力障碍
2023年4月19日 更新者：David M. Simpson、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
安慰剂对照、双盲、随机、交叉试验研究，研究肉毒杆菌毒素 A (Xeomin®) 治疗音乐家手部特定任务特异性肌张力障碍的疗效和耐受性
本方案中正在研究的研究药物是肉毒杆菌毒素 A (Xeomin®)。 肉毒杆菌毒素 (BoNT) 可防止周围神经释放乙酰胆碱，从而抑制肌肉收缩。 BoNT 可有效放松过度活跃的肌肉。 在音乐家的肌张力障碍中，减少手部异常过度活跃的肌肉的能力对于音乐专业人士继续其职业生涯至关重要。 通过使用 EMG/电刺激和/或超声引导，注射器可以非常准确地精确定位在这种情况下受影响的个体肌肉。 先前的研究表明，BoNT 注射对前臂肌肉产生有益影响，而对肩部或近端手臂肌肉的影响较小。
用 BoNT 治疗患者可能存在的风险包括注射肌肉过度无力。 该药物还可能影响非目标肌肉。 然而，在筛选期间，通过仔细瞄准受影响的肌肉并施用低剂量的 BoNT，可以将这些风险降至最低。 如果初始注射不足以产生足够的缓解局灶性肌张力障碍的效果并且没有产生过度的肌无力，则可以在随访时（初次注射日期后 2、4、14 和 16 周）给予小剂量加强剂量目标肌肉。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
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New York、New York、美国、10017
- NYU Langone Health
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患有单手或双手局灶性任务特异性肌张力障碍的患者，选择性地由乐器演奏触发。
- 作为临床护理的一部分，患者必须经过西奈山医疗中心运动障碍科的 Frucht 医生的评估。
- 在乐器上的表现与其职业直接相关的患者。
- 患者年龄必须在 18 至 80 岁之间。
- 音乐表演中的损伤必须是可见的和可证明的。
排除标准：
- 根据熟练检查者的意见，肌张力障碍没有严重到足以干扰音乐表演的患者。
- 身体状况不稳定或精神状况不佳的患者。
- 身体状况无法接受 BoNT 注射的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：安慰剂然后是肉毒杆菌毒素
首先服用安慰剂，然后在第 2 周和第 4 周加强，然后 4 周清除，然后是肉毒杆菌毒素 A 第一剂，在第 2 周和第 4 周加强。
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匹配安慰剂
肉毒杆菌毒素 A 的平均剂量在每个受试者 10U 到 30 单位之间，但任何受试者在任何时候都不会接受超过 100 单位的剂量。
每次研究访问时，评估医师都会选择肌肉和要注射的药物量。
其他名称：
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有源比较器：Incobotulinumtoxin A 然后是安慰剂
Incobotulinumtoxin A 剂量首先给药，然后在第 2 周和第 4 周加强，然后 4 周清除，然后是安慰剂第一剂，在第 2 周和第 4 周加强。
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匹配安慰剂
肉毒杆菌毒素 A 的平均剂量在每个受试者 10U 到 30 单位之间，但任何受试者在任何时候都不会接受超过 100 单位的剂量。
每次研究访问时，评估医师都会选择肌肉和要注射的药物量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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医生对变化的整体感知 - 盲评员 1
大体时间：第 4 次访视（第 8 周）
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主要结果衡量指标是音乐表现的改善，由盲法评分者衡量，使用医师对治疗后与 8 周时相比的整体变化感知。
类别有很大改进、很大改进、最小改进、没有变化和最小差。
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第 4 次访视（第 8 周）
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医生对变化的整体感知 - 盲评员 2
大体时间：第 4 次访视（第 8 周）
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主要结果衡量指标是音乐表现的改善，由盲法评分者衡量，使用医师对治疗后与 8 周时相比的整体变化感知。
类别有很大改进、很大改进、最小改进、没有变化和最小差。
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第 4 次访视（第 8 周）
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整体音乐表演评级 - 盲评员 1
大体时间：基线和第 8 周
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根据第 8 周时与基线视频的比较，对整体音乐表现进行评级。 评分从 +3 提高到 -3，非常差。 分数越高表示改进越多。 |
基线和第 8 周
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整体音乐表演评级 - 盲评员 2
大体时间：基线和第 8 周
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根据第 8 周时与基线视频的比较，对整体音乐表现进行评级。 7 分制的最佳整体音乐表演从 +3 非常改善到 -3 非常糟糕。 分数越高表示改进越多。 |
基线和第 8 周
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定量 MIDI 分析比较
大体时间：24周时的基线
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主要结果测量将是音乐表现的改善，通过自评问卷、定量乐器数字接口 (MIDI) 分析和治疗后与基线和 24 周相比的盲法高速视频分析来测量。
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24周时的基线
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盲法高速视频分析比较
大体时间：基线和 24 周时
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主要结果指标将是音乐表现的改善，通过自评问卷、定量 MIDI 分析和治疗后与基线和 24 周相比的盲法高速视频分析来衡量。
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基线和 24 周时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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感知压力量表 (PSS) 的变化
大体时间：基线和第 8 周
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患者报告了通过使用感知压力量表解决不良事件和生活质量影响的问卷测量的结果。
一份包含 10 个项目的问卷，每个项目从 0（从不）到 4（非常经常）打分，从 0-40 满分，得分越高表示感知到的压力越大。
与基线相比，第 8 周 PSS 变化越频繁
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基线和第 8 周
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医学研究委员会 (MRC) 规模的变化
大体时间：基线和第 8 周
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运动强度使用手指/手腕/肘屈肌的测力计来记录任何治疗引起的无力。 从 0-4 评分，分数越高表示健康结果越差。 |
基线和第 8 周
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运动强度比较的变化
大体时间：基线和第 8 周
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使用测力计测试运动强度，以记录与基线访问和 8 周相比治疗可能产生的任何弱点。 测力计 (DYN) - 一种测量肌肉施加的力的磅数的机械设备，Grip - 一种测量握力的设备，以及手指屈肌数字 2 和 3 (FF d2-3)。 这些测量值是施加的力磅数。 较高的数字是 3 次尝试中用得最多的。 |
基线和第 8 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David M Simpson, MD、Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
- 首席研究员：Steven Frucht, MD、NYU Langone Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Peterson DA, Berque P, Jabusch HC, Altenmuller E, Frucht SJ. Rating scales for musician's dystonia: the state of the art. Neurology. 2013 Aug 6;81(6):589-98. doi: 10.1212/WNL.0b013e31829e6f72. Epub 2013 Jul 24.
- Jankovic J, Ashoori A. Movement disorders in musicians. Mov Disord. 2008 Oct 30;23(14):1957-65. doi: 10.1002/mds.22255.
- Pullman SL, Hristova AH. Musician's dystonia. Neurology. 2005 Jan 25;64(2):186-7. doi: 10.1212/01.WNL.0000157497.08500.c1. No abstract available.
- Altenmuller E. Focal dystonia: advances in brain imaging and understanding of fine motor control in musicians. Hand Clin. 2003 Aug;19(3):523-38, xi. doi: 10.1016/s0749-0712(03)00043-x.
- Frucht SJ, Fahn S, Greene PE, O'Brien C, Gelb M, Truong DD, Welsh J, Factor S, Ford B. The natural history of embouchure dystonia. Mov Disord. 2001 Sep;16(5):899-906. doi: 10.1002/mds.1167.
- Elbert T, Pantev C, Wienbruch C, Rockstroh B, Taub E. Increased cortical representation of the fingers of the left hand in string players. Science. 1995 Oct 13;270(5234):305-7. doi: 10.1126/science.270.5234.305.
- Munte TF, Altenmuller E, Jancke L. The musician's brain as a model of neuroplasticity. Nat Rev Neurosci. 2002 Jun;3(6):473-8. doi: 10.1038/nrn843.
- Altenmuller E, Baur V, Hofmann A, Lim VK, Jabusch HC. Musician's cramp as manifestation of maladaptive brain plasticity: arguments from instrumental differences. Ann N Y Acad Sci. 2012 Apr;1252:259-65. doi: 10.1111/j.1749-6632.2012.06456.x.
- Schmidt A, Jabusch HC, Altenmuller E, Hagenah J, Bruggemann N, Hedrich K, Saunders-Pullman R, Bressman SB, Kramer PL, Klein C. Dominantly transmitted focal dystonia in families of patients with musician's cramp. Neurology. 2006 Aug 22;67(4):691-3. doi: 10.1212/01.wnl.0000230148.00035.f9.
- Altenmuller E, Jabusch HC. Focal dystonia in musicians: phenomenology, pathophysiology, triggering factors, and treatment. Med Probl Perform Art. 2010 Mar;25(1):3-9.
- Schuele S, Jabusch HC, Lederman RJ, Altenmuller E. Botulinum toxin injections in the treatment of musician's dystonia. Neurology. 2005 Jan 25;64(2):341-3. doi: 10.1212/01.WNL.0000149768.36634.92.
- Pullman SL, Greene P, Fahn S, Pedersen SF. Approach to the treatment of limb disorders with botulinum toxin A. Experience with 187 patients. Arch Neurol. 1996 Jul;53(7):617-24. doi: 10.1001/archneur.1996.00550070055012.
- Chang FC, Frucht SJ. Motor and Sensory Dysfunction in Musician's Dystonia. Curr Neuropharmacol. 2013 Jan;11(1):41-7. doi: 10.2174/157015913804999531.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年3月1日
初级完成 (实际的)
2020年1月27日
研究完成 (实际的)
2020年1月27日
研究注册日期
首次提交
2014年3月26日
首先提交符合 QC 标准的
2014年4月4日
首次发布 (估计)
2014年4月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年5月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月19日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
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