Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) jako leczenie ogniskowej specyficznej dystonii ręki muzyka

19 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, randomizowane, krzyżowe badanie pilotażowe skuteczności i tolerancji toksyny botulinowej typu A (Xeomin®) w leczeniu ogniskowej dystonii ręki muzyka związanej z określonym zadaniem

Badanym lekiem badanym w tym protokole jest Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). Toksyna botulinowa (BoNT) zapobiega uwalnianiu acetylocholiny z nerwów obwodowych, hamując skurcze mięśni. BoNT skutecznie rozluźnia nadmiernie aktywne mięśnie. W przypadku dystonii muzycznej zdolność do redukcji nienormalnie nadaktywnych mięśni dłoni może mieć kluczowe znaczenie dla kontynuowania kariery przez profesjonalistę muzycznego. Wykorzystując EMG/stymulację elektryczną i/lub ultradźwięki, wstrzykiwacz może z dużą dokładnością zlokalizować poszczególne mięśnie dotknięte tym schorzeniem. Wcześniejsze badania wykazały, że zastrzyki z BoNT mają korzystny wpływ na mięśnie przedramienia i mniejszy wpływ na mięśnie barku lub proksymalnego ramienia.

Możliwe zagrożenia w leczeniu pacjentów z BoNT obejmują nadmierne osłabienie mięśni, w które wstrzyknięto. Lek może również wpływać na mięśnie niedocelowe. Jednak ryzyko to zostanie zminimalizowane w okresie badań przesiewowych poprzez staranne celowanie w dotknięte chorobą mięśnie i podawanie niskich dawek BoNT. Małe dawki przypominające można podać podczas wizyty kontrolnej (2, 4, 14 i 16 tygodni po dacie pierwotnego wstrzyknięcia), jeśli początkowe wstrzyknięcie było niewystarczające do uzyskania wystarczającej skuteczności w łagodzeniu ogniskowej dystonii i nie spowodowało nadmiernego osłabienia mięśnia sercowego. docelowy mięsień.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • NYU Langone Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z ogniskową dystonią specyficzną dla zadania jednej lub obu rąk, wybiórczo wyzwalaną przez grę na instrumencie muzycznym.
  • Pacjenci muszą zostać zbadani przez dr Fruchta w Oddziale Zaburzeń Ruchu Centrum Medycznego Mount Sinai w ramach opieki klinicznej.
  • Pacjenci, których gra na instrumencie jest bezpośrednio związana z wykonywanym zawodem.
  • Pacjenci muszą być w wieku od 18 do 80 lat.
  • Upośledzenie zdolności muzycznych musi być widoczne i możliwe do udowodnienia.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, u których dystonia nie jest na tyle poważna, aby w opinii doświadczonego lekarza przeszkadzała w wykonywaniu czynności muzycznych.
  • Pacjenci z niestabilnymi schorzeniami lub zaburzeniami psychicznymi.
  • Pacjenci ze stanem medycznym, który uniemożliwia im otrzymywanie zastrzyków BoNT.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Placebo, a następnie toksyna botulinowa
Najpierw podaje się dawkę placebo, następnie dawki przypominające w 2. i 4. tygodniu, następnie wypłukiwanie w 4. tygodniu, następnie pierwszą dawkę Incobotulinumtoxin A, z dawkami przypominającymi w 2. i 4. tygodniu.
Lek: Placebo
pasujące placebo
Lek: inkobotulinowa toksyna A
Inkobotulinumtoxin A jest stosowany w średnich dawkach od 10 jednostek do 30 jednostek na pacjenta, ale w żadnym momencie żaden pacjent nie otrzyma więcej niż 100 jednostek. Podczas każdej wizyty w ramach badania lekarz oceniający wybierze mięśnie i ilość leku do wstrzyknięcia.
Inne nazwy:
  • Xeomin
Aktywny komparator: Incobotulinumtoxin A, a następnie placebo
Incobotulinumtoxin Dawka najpierw podaje dawki przypominające w 2. i 4. tygodniu, potem wypłukiwanie w 4. tygodniu, a następnie pierwszą dawkę placebo, z dawkami przypominającymi w 2. i 4. tygodniu.
Lek: Placebo
pasujące placebo
Lek: inkobotulinowa toksyna A
Inkobotulinumtoxin A jest stosowany w średnich dawkach od 10 jednostek do 30 jednostek na pacjenta, ale w żadnym momencie żaden pacjent nie otrzyma więcej niż 100 jednostek. Podczas każdej wizyty w ramach badania lekarz oceniający wybierze mięśnie i ilość leku do wstrzyknięcia.
Inne nazwy:
  • Xeomin

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalne postrzeganie zmian przez lekarza — osoba oceniająca zaślepiona 1
Ramy czasowe: podczas wizyty 4 (tydzień 8)
Główną miarą wyniku była poprawa wydajności muzycznej, mierzona przez zaślepionego oceniającego, przy użyciu globalnego postrzegania zmian przez lekarza po leczeniu w porównaniu z 8 tygodniami. Kategorie są bardzo ulepszone, znacznie ulepszone, minimalnie ulepszone, bez zmian i minimalnie gorsze.
podczas wizyty 4 (tydzień 8)
Globalna percepcja zmiany przez lekarza — osoba oceniająca zaślepiona 2
Ramy czasowe: podczas wizyty 4 (tydzień 8)
Główną miarą wyniku była poprawa wydajności muzycznej, mierzona przez zaślepionego oceniającego, przy użyciu globalnego postrzegania zmian przez lekarza po leczeniu w porównaniu z 8 tygodniami. Kategorie są bardzo ulepszone, znacznie ulepszone, minimalnie ulepszone, bez zmian i minimalnie gorsze.
podczas wizyty 4 (tydzień 8)
Ocena ogólnego wykonania muzycznego — osoba oceniająca w ciemno 1
Ramy czasowe: linii podstawowej i po 8 tygodniach

Ocena ogólnej wydajności muzycznej na podstawie porównania z podstawowym wideo w 8. tygodniu.

Ocena od +3, bardzo dużo lepsza do -3, bardzo dużo gorsza. Wyższy wynik wskazuje na większą poprawę.
linii podstawowej i po 8 tygodniach
Ocena ogólnego wykonania muzycznego — osoba oceniająca w ciemno 2
Ramy czasowe: linia wyjściowa i tydzień 8

Ocena ogólnej wydajności muzycznej na podstawie porównania z podstawowym wideo w 8. tygodniu.

Najlepsze ogólne wykonanie muzyczne w 7-punktowej skali od +3 Bardzo dużo lepsze do -3 Bardzo dużo gorsze. Wyższy wynik wskazuje na większą poprawę.
linia wyjściowa i tydzień 8
Ilościowe porównanie analizy MIDI
Ramy czasowe: wyjściowa w 24 tyg
Podstawową miarą wyniku będzie poprawa wydajności muzycznej, mierzona za pomocą kwestionariusza samooceny, ilościowej analizy interfejsu cyfrowego instrumentu muzycznego (MIDI) i ślepej analizy wideo o dużej szybkości po leczeniu w porównaniu z wartością wyjściową i 24 tygodniami.
wyjściowa w 24 tyg
Zaślepione porównanie analizy wideo o dużej szybkości
Ramy czasowe: linii podstawowej i po 24 tygodniach
Główną miarą wyniku będzie poprawa wydajności muzycznej, mierzona za pomocą kwestionariusza samooceny, ilościowej analizy MIDI i ślepej analizy wideo o dużej szybkości po leczeniu w porównaniu z wartością wyjściową i 24 tygodniami.
linii podstawowej i po 24 tygodniach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali postrzeganego stresu (PSS)
Ramy czasowe: linii podstawowej i po 8 tygodniach
Wyniki zgłaszane przez pacjentów mierzone za pomocą kwestionariuszy dotyczących zdarzeń niepożądanych i wpływu na jakość życia przy użyciu skali odczuwanego stresu. Kwestionariusz składający się z 10 pozycji, każda pozycja punktowana od 0 (nigdy) do 4 (bardzo często), pełna skala od 0 do 40, z wyższym wynikiem wskazującym na większy odczuwany stres. im częściej osoba odczuwa stres Zmiana PSS w 8. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
linii podstawowej i po 8 tygodniach
Zmiana w skali Medical Research Council (MRC).
Ramy czasowe: linii podstawowej i po 8 tygodniach

Siła motoryczna przy użyciu dynamometru zginaczy palca/nadgarstka/łokcia w celu udokumentowania osłabienia spowodowanego leczeniem.

Skala od 0 do 4, wyższy wynik wskazuje na gorsze wyniki zdrowotne.
linii podstawowej i po 8 tygodniach
Zmiana w porównaniu siły motorycznej
Ramy czasowe: linii podstawowej i po 8 tygodniach

Siła motoryczna badana za pomocą dynamometru w celu udokumentowania wszelkich osłabień, jakie może wywołać leczenie w porównaniu z wizytą wyjściową i 8 tygodniami.

Dynamometr (DYN) – to mechaniczne urządzenie mierzące funty siły wywieranej przez mięsień, Chwyt – urządzenie mierzące siłę chwytu oraz zginacze palców cyfry 2 i 3 (FF d2-3). Miary te to ilość funtów wywieranej siły. Wyższa liczba oznacza najwyższą próbę z 3 prób.
linii podstawowej i po 8 tygodniach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Współpracownicy

Merz North America, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: David M Simpson, MD, ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
  • Główny śledczy: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GCO 13-1679

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystonia

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj