Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) hoitona muusikon käden fokustehtäväkohtaiseen dystoniaan

keskiviikko 19. huhtikuuta 2023 päivittänyt: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Plasebokontrolloitu, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, ristikkäinen pilottitutkimus inkobotuliinitoksiini A:n (Xeomin®) tehokkuudesta ja siedettävyydestä muusikon käden fokustehtäväkohtaisen dystonian hoitona

Tässä protokollassa tutkittava lääkeaine on Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). Botuliinitoksiini (BoNT) estää asetyylikoliinin vapautumisen ääreishermoista ja estää lihasten supistuksia. BoNT rentouttaa tehokkaasti yliaktiivisia lihaksia. Muusikon dystoniassa kyky vähentää käsien epänormaalin yliaktiivisia lihaksia voi olla musiikin ammattilaisen kannalta kriittistä uransa jatkamiselle. EMG/sähköstimulaatiota ja/tai ultraääniohjausta käyttämällä injektori voi paikantaa tarkasti yksittäiset lihakset, joihin tämä tila vaikuttaa, erittäin tarkasti. Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että BoNT-injektiot tuottavat hyödyllisiä vaikutuksia kyynärvarren lihaksiin ja vähemmän olkapään tai proksimaalisiin käsivarren lihaksiin.

Mahdollisia riskejä hoidettaessa potilaita BoNT-potilailla ovat injektoitujen lihasten liiallinen heikkous. Lääke voi vaikuttaa myös ei-kohdennettuihin lihaksiin. Nämä riskit kuitenkin minimoidaan seulontajakson aikana kohdentamalla huolellisesti sairaat lihakset ja antamalla pieniä annoksia BoNT:tä. Pieniä tehosteannoksia voidaan antaa seurantakäynnillä (2, 4, 14 ja 16 viikkoa ensisijaisen injektiopäivän jälkeen), jos ensimmäinen injektio ei riittänyt tuottamaan riittävää tehoa fokaalisen dystonian lievitykseen eikä aiheuttanut liiallista heikentymistä kohdennettu lihas.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10017
        • NYU Langone Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on yhden tai molempien käsien fokustehtäväkohtainen dystonia, jonka laukaisee valikoivasti soittimen esiintyminen.
  • Tohtori Fruchtin on täytynyt arvioida potilaat Mount Sinai Medical Centerin Movement Disorders Divisionissa osana heidän kliinistä hoitoaan.
  • Potilaat, joiden suorituskyky instrumentilla liittyy suoraan heidän ammattiinsa.
  • Potilaiden tulee olla 18-80-vuotiaita.
  • Musiikin suorituskyvyn heikkenemisen on oltava näkyvää ja osoitettavissa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joiden dystonia ei ole ammattitaitoisen tutkijan mielestä tarpeeksi vakava häiritsemään musiikillista esiintymistä.
  • Potilaat, joilla on epävakaat sairaudet tai psykiatriset tilat.
  • Potilaat, joilla on sairaus, joka estää BoNT-injektioiden saamisen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Placebo Sitten botuliinitoksiini
Ensin lumelääkeannos tekee tehosteannoksen viikolla 2 ja viikolla 4 ja sitten 4 viikon huuhtoutumisannoksen, sitten ensimmäinen annos Incobotulinumtoxin A:ta ja tehosteet viikolla 2 ja viikolla 4.
Lääke: Plasebo
vastaavaa plaseboa
Lääke: inkobotuliinitoksiini A
Incobotulinumtoxin A:ta käytetään keskimääräisinä annoksina 10 U–30 yksikköä kohdetta kohden, mutta kukaan tutkittava ei koskaan saa yli 100 yksikköä. Arvioiva lääkäri valitsee jokaisella tutkimuskäynnillä lihakset ja ruiskutettavat lääkemäärät.
Muut nimet:
  • Xeomin
Active Comparator: Incobotulinumtoxin A Sitten lumelääke
Incobotulinumtoxin A -annos antaa ensin tehosteannoksen viikolla 2 ja viikolla 4 ja sitten 4 viikon huuhtoutumisannoksen, sitten ensimmäinen annos lumelääkettä ja tehoste 2 viikolla ja 4.
Lääke: Plasebo
vastaavaa plaseboa
Lääke: inkobotuliinitoksiini A
Incobotulinumtoxin A:ta käytetään keskimääräisinä annoksina 10 U–30 yksikköä kohdetta kohden, mutta kukaan tutkittava ei koskaan saa yli 100 yksikköä. Arvioiva lääkäri valitsee jokaisella tutkimuskäynnillä lihakset ja ruiskutettavat lääkemäärät.
Muut nimet:
  • Xeomin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lääkäri globaali muutoskäsitys – sokea arvioija 1
Aikaikkuna: vierailulla 4 (viikko 8)
Pääasiallinen tulosmitta oli musiikillisen suorituskyvyn paraneminen, joka mitattiin sokeutetulla arvioijalla käyttämällä lääkärin yleistä käsitystä muutoksesta hoidon jälkeen verrattuna 8 viikon jaksoon. Kategorioita on parannettu paljon, paljon paranneltu, paranneltu minimaalisesti, ei muutosta ja vähän huonompi.
vierailulla 4 (viikko 8)
Lääkäri globaali muutoskäsitys – sokea arvioija 2
Aikaikkuna: vierailulla 4 (viikko 8)
Pääasiallinen tulosmitta oli musiikillisen suorituskyvyn paraneminen, joka mitattiin sokeutetulla arvioijalla käyttämällä lääkärin yleistä käsitystä muutoksesta hoidon jälkeen verrattuna 8 viikon jaksoon. Kategorioita on parannettu paljon, paljon paranneltu, paranneltu minimaalisesti, ei muutosta ja vähän huonompi.
vierailulla 4 (viikko 8)
Kokonaismusiikkisuorituksen arvio – sokea arvioija 1
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 8 viikon kohdalla

Arvio musiikillisesta kokonaissuorituskyvystä, joka perustuu vertailuun viikon 8 perusvideoon.

Arvosana +3, erittäin paljon parantunut -3, erittäin paljon huonompi. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän parannusta.
lähtötilanteessa ja 8 viikon kohdalla
Kokonaismusiikkisuorituksen arvio – sokea arvioija 2
Aikaikkuna: perustilanne ja viikko 8

Arvio musiikillisesta kokonaissuorituskyvystä, joka perustuu vertailuun viikon 8 perusvideoon.

Paras musiikillinen kokonaissuorituskyky 7 pisteen asteikolla +3 Erittäin paljon parantunut -3 Erittäin paljon huonompi. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän parannusta.
perustilanne ja viikko 8
Kvantitatiivinen MIDI-analyysin vertailu
Aikaikkuna: lähtötaso 24 viikon kohdalla
Pääasiallinen tulosmitta on musiikillisen suorituskyvyn paraneminen, joka mitataan itse arvioidulla kyselylomakkeella, kvantitatiivisella Musical Instrument Digital Interface (MIDI) -analyysillä ja sokkoutetulla nopealla videoanalyysillä hoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen ja 24 viikkoon.
lähtötaso 24 viikon kohdalla
Blinded High Speed ​​Video-analyysin vertailu
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 24 viikon kohdalla
Pääasiallinen tulosmitta on musiikillisen suorituskyvyn paraneminen, joka mitataan itse arvioimalla kyselylomakkeella, kvantitatiivisella MIDI-analyysillä ja hoidon jälkeisellä sokkoutetulla nopealla videoanalyysillä verrattuna lähtötilanteeseen ja 24 viikkoon.
lähtötilanteessa ja 24 viikon kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos koetun stressin asteikossa (PSS)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 8 viikon kohdalla
Potilaat raportoivat tuloksista mitattuna kyselylomakkeilla, jotka käsittelevät haittatapahtumia ja vaikutusta elämänlaatuun koetun stressin asteikolla. 10 kohdan kyselylomake, jokaisesta pisteestä 0 (ei koskaan) 4:ään (erittäin usein), täysi asteikko 0-40, korkeampi pistemäärä osoittaa korkeampaa koettua stressiä. sitä useammin henkilö kokee stressiä PSS:n muutoksen viikolla 8 verrattuna lähtötilanteeseen
lähtötilanteessa ja 8 viikon kohdalla
Muutos lääketieteellisen tutkimusneuvoston (MRC) mittakaavassa
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 8 viikon kohdalla

Moottorin voimakkuus käyttämällä sormen/ranteen/kyynärpään koukistajien dynamometriä hoidon aiheuttaman heikkouden dokumentoimiseksi.

Asteikko 0-4, korkeampi pistemäärä osoittaa huonompia terveystuloksia.
lähtötilanteessa ja 8 viikon kohdalla
Muutos moottorin vahvuuden vertailussa
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 8 viikon kohdalla

Moottorin voimakkuus testattiin dynamometrillä hoidon mahdollisesti aiheuttaman heikkouden dokumentoimiseksi verrattuna peruskäyntiin ja 8 viikkoon.

Dynamometri (DYN) - on mekaaninen laite, joka mittaa lihaksen kohdistamaa voimaa, Grip - laite, joka mittaa pitovoimaa ja sormen koukistajien numeroita 2 ja 3 (FF d2-3). Nämä toimenpiteet ovat painovoiman määrää. Suurempi luku on suurin käytetty kolmesta yrityksestä.
lähtötilanteessa ja 8 viikon kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Yhteistyökumppanit

Merz North America, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: David M Simpson, MD, ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
  • Päätutkija: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 27. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 27. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 8. huhtikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 11. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GCO 13-1679

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa