Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) som en behandling for fokal opgavespecifik dystoni i musikerens hånd

19. april 2023 opdateret af: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

En placebokontrolleret, dobbeltblind, randomiseret, cross-over-pilotundersøgelse af effektiviteten og tolerabiliteten af ​​incobotulinumtoksin A (Xeomin®) som en behandling af fokal opgavespecifik dystoni i musikerens hånd

Det forsøgslægemiddel, der undersøges i denne protokol, er Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). Botulinumtoksin (BoNT) forhindrer frigivelsen af ​​acetylcholin fra perifere nerver og hæmmer muskelsammentrækninger. BoNT er effektivt til at slappe af overaktive muskler. Ved musikers dystoni kan evnen til at reducere unormalt overaktive muskler i hånden være afgørende for, at den professionelle musiker kan fortsætte sin karriere. Ved brug af EMG/elektrisk stimulation og/eller ultralydsvejledning kan injektoren med stor nøjagtighed lokalisere de enkelte muskler, der er ramt i denne tilstand. Tidligere undersøgelser har vist, at BoNT-injektioner giver gavnlige effekter i underarmens muskler og mindre effekt i skulder- eller proksimale armmuskler.

Mulige risici ved behandling af patienter med BoNT omfatter overdreven svaghed i de injicerede muskler. Lægemidlet kan også påvirke ikke-målrettede muskler. Disse risici vil dog blive minimeret i løbet af screeningsperioden ved omhyggeligt at målrette de berørte muskler og ved at administrere lave doser af BoNT. Små boosterdoser kan gives ved opfølgningsbesøg (2, 4, 14 og 16 uger efter den primære injektionsdato), hvis den indledende injektion var utilstrækkelig til at give tilstrækkelig effekt til lindring af den fokale dystoni og ikke frembragte overdreven svaghed af målrettet muskel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • NYU Langone Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med fokal opgavespecifik dystoni af en eller begge hænder, selektivt udløst af præstation på et musikinstrument.
  • Patienter skal være blevet evalueret af Dr. Frucht ved Movement Disorders Division på Mount Sinai Medical Center som en del af deres kliniske pleje.
  • Patienter, hvis præstationer på et instrument er direkte forbundet med deres arbejde.
  • Patienter skal være mellem 18 og 80 år.
  • Funktionsnedsættelse i musikalsk præstation skal være synlig og påviselig.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, hvis dystoni ikke er alvorlig nok til at forstyrre den musikalske præstation efter en dygtig eksaminator.
  • Patienter med ustabile medicinske tilstande eller psykiatriske tilstande.
  • Patienter med en medicinsk tilstand, der udelukker dem fra at modtage BoNT-injektioner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Placebo Derefter Botulinum Toxin
Placebo dosis først boosters i uge 2 og uge 4 derefter 4 ugers udvaskning, derefter Incobotulinumtoxin A første dosis, med boostere ved 2 uge og uge 4.
Medicin: Placebo
matchende placebo
Medicin: incobotulinumtoxin A
Incobotulinumtoxin A bruges i gennemsnitsdoser mellem 10U og 30 enheder pr. individ, men på intet tidspunkt vil nogen forsøgsperson modtage over 100 enheder. Hvert studiebesøg vil den vurderende læge udvælge musklerne og mængden af ​​medicin, der skal injiceres.
Andre navne:
  • Xeomin
Aktiv komparator: Incobotulinumtoxin A Derefter placebo
Incobotulinumtoxin En dosis først boosterer derefter i uge 2 og uge 4 derefter 4 ugers udvaskning, derefter placebo første dosis, med boostere ved 2 uge og uge 4.
Medicin: Placebo
matchende placebo
Medicin: incobotulinumtoxin A
Incobotulinumtoxin A bruges i gennemsnitsdoser mellem 10U og 30 enheder pr. individ, men på intet tidspunkt vil nogen forsøgsperson modtage over 100 enheder. Hvert studiebesøg vil den vurderende læge udvælge musklerne og mængden af ​​medicin, der skal injiceres.
Andre navne:
  • Xeomin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Læge Global Perception of Change - Blindet bedømmer 1
Tidsramme: ved besøg 4 (uge 8)
Det primære resultatmål var forbedring i musikalsk præstation, målt ved blindet bedømmer, ved hjælp af lægens globale opfattelse af forandring efter behandling sammenlignet med efter 8 uger. Kategorier er meget forbedret, meget forbedret, minimalt forbedret, ingen ændring og minimalt værre.
ved besøg 4 (uge 8)
Læge Global Perception of Change - Blindet bedømmer 2
Tidsramme: ved besøg 4 (uge 8)
Det primære resultatmål var forbedring i musikalsk præstation, målt ved blindet bedømmer, ved hjælp af lægens globale opfattelse af forandring efter behandling sammenlignet med efter 8 uger. Kategorier er meget forbedret, meget forbedret, minimalt forbedret, ingen ændring og minimalt værre.
ved besøg 4 (uge 8)
Bedømmelse af den samlede musikalske præstation - blindet bedømmer 1
Tidsramme: baseline og ved 8 uger

Bedømmelse af den samlede musikalske præstation baseret på sammenligning med baseline-video i uge 8.

Bedømmelse fra +3, meget forbedret til -3, meget dårligere. Højere score indikerer mere forbedring.
baseline og ved 8 uger
Bedømmelse af samlet musikalsk præstation - Blinded Rater 2
Tidsramme: baseline og uge 8

Bedømmelse af den samlede musikalske præstation baseret på sammenligning med baseline-video i uge 8.

Bedste samlede musikalske præstation på 7-punkts skala fra +3 Meget forbedret til -3 Meget meget dårligere. Højere score indikerer mere forbedring.
baseline og uge 8
Kvantitativ MIDI-analyse sammenligning
Tidsramme: baseline ved 24 uger
Det primære resultatmål vil være forbedring af musikalsk præstation, målt ved selvvurderet spørgeskema, kvantitativ Musical Instrument Digital Interface (MIDI) analyse og blindet højhastighedsvideoanalyse efter behandling sammenlignet med baseline og 24 uger.
baseline ved 24 uger
Blindet højhastigheds videoanalyse sammenligning
Tidsramme: baseline og ved 24 uger
Det primære resultatmål vil være forbedring af musikalsk præstation, målt ved selvvurderet spørgeskema, kvantitativ MIDI-analyse og blindet højhastighedsvideoanalyse efter behandling sammenlignet med baseline og 24 uger.
baseline og ved 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i opfattet stressskala (PSS)
Tidsramme: baseline og ved 8 uger
Patientrapporterede resultater målt ved spørgeskemaer, der adresserer uønskede hændelser og indvirkningen af ​​livskvalitet ved hjælp af skalaen for opfattet stress. Et spørgeskema med 10 punkter, hvor hvert punkt scorede 0 (aldrig) til 4 (meget ofte), fuld skala fra 0-40, med højere score, der indikerer højere oplevet stress. jo oftere opfatter personen stress Ændring i PSS i uge 8 sammenlignet med baseline
baseline og ved 8 uger
Ændring i Medical Research Council (MRC) skala
Tidsramme: baseline og ved 8 uger

Motorisk styrke ved hjælp af et dynamometer af finger/håndled/albuebøjer til at dokumentere enhver behandlingsinduceret svaghed.

Skala fra 0-4, højere score indikerer dårligere helbredsresultater.
baseline og ved 8 uger
Ændring i sammenligning af motorstyrke
Tidsramme: baseline og ved 8 uger

Motorstyrke testet ved hjælp af et dynamometer for at dokumentere enhver svaghed, som behandlingen kan frembringe sammenlignet med baseline-besøget og 8 uger.

Dynamometer (DYN) - er en mekanisk enhed, der måler de kilo kraft, som en muskel udøver, Grip - en enhed, der måler grebsstyrke, og fingerbøjer ciffer 2 og 3 (FF d2-3). Disse mål er mængden af ​​lbs af kraft, der udøves. Det højere tal er det højeste ud af 3 forsøg.
baseline og ved 8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbejdspartnere

Merz North America, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David M Simpson, MD, ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
  • Ledende efterforsker: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

27. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2014

Først opslået (Skøn)

8. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GCO 13-1679

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystoni

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner