Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) jako léčba dystonie hudební ruky specifické pro ohniskový úkol

19. dubna 2023 aktualizováno: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, randomizovaná, zkřížená pilotní studie účinnosti a snášenlivosti inkobotulinového toxinu A (Xeomin®) jako léčby dystonie hudebníkovy ruky specifické pro fokální úkol

Zkoumaným lékem studovaným v tomto protokolu je incobotulinumtoxin A (Xeomin®). Botulotoxin (BoNT) zabraňuje uvolňování acetylcholinu z periferních nervů a inhibuje svalové kontrakce. BoNT je účinný při relaxaci hyperaktivních svalů. U muzikantské dystonie může být schopnost redukovat abnormálně hyperaktivní svaly na ruce pro hudebního profesionála kritická pro pokračování ve své kariéře. Pomocí EMG/elektrické stimulace a/nebo ultrazvukového navádění dokáže injektor s velkou přesností přesně lokalizovat jednotlivé svaly, které jsou v tomto stavu postiženy. Předchozí studie ukázaly, že injekce BoNT mají příznivé účinky na svaly předloktí a menší účinek na svaly ramen nebo proximální paže.

K možným rizikům při léčbě pacientů s BoNT patří nadměrná slabost svalů, do kterých byla aplikována injekce. Lék může také ovlivnit necílené svaly. Tato rizika však budou během období screeningu minimalizována pečlivým zacílením na postižené svaly a podáváním nízkých dávek BoNT. Malé posilovací dávky mohou být podány při následné návštěvě (2, 4, 14 a 16 týdnů po datu primární injekce), pokud počáteční injekce nebyla dostatečná k dosažení dostatečné účinnosti při úlevě od fokální dystonie a nezpůsobila přílišnou slabost cílený sval.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • NYU Langone Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s fokální dystonií jedné nebo obou rukou specifickou pro daný úkol, selektivně spouštěnou hraním na hudební nástroj.
  • Pacienti museli být vyšetřeni Dr. Fruchtem v oddělení pohybových poruch lékařského centra Mount Sinai jako součást jejich klinické péče.
  • Pacienti, jejichž výkon na nástroji přímo souvisí s jejich povoláním.
  • Pacienti musí být ve věku od 18 do 80 let.
  • Poškození hudebního výkonu musí být viditelné a prokazatelné.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, jejichž dystonie není podle názoru zkušeného zkoušejícího natolik závažná, aby narušovala hudební výkon.
  • Pacienti s nestabilním zdravotním stavem nebo psychiatrickým onemocněním.
  • Pacienti se zdravotním stavem, který jim brání v podávání injekcí BoNT.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Placebo a pak botulotoxin
První dávka placeba, poté posilovací dávky ve 2. týdnu a 4. týdnu, poté 4. týden vymývání, poté první dávka Incobotulinumtoxinu A s posilovacími dávkami ve 2. týdnu a 4. týdnu.
Lék: Placebo
odpovídající placebo
Lék: inkobotulinumtoxin A
Incobotulinumtoxin A se používá v průměrných dávkách mezi 10 U a 30 jednotkami na subjekt, ale žádný subjekt nikdy nedostane více než 100 jednotek. Při každé studijní návštěvě posuzující lékař vybere svaly a množství léku, které má být injikováno.
Ostatní jména:
  • Xeomin
Aktivní komparátor: Incobotulinumtoxin A pak placebo
První dávka inkobotulinumtoxinu A, poté přeočkování ve 2. a 4. týdnu, poté 4týdenní vymývání, poté první dávka placeba, s posilovacími dávkami ve 2. týdnu a 4. týdnu.
Lék: Placebo
odpovídající placebo
Lék: inkobotulinumtoxin A
Incobotulinumtoxin A se používá v průměrných dávkách mezi 10 U a 30 jednotkami na subjekt, ale žádný subjekt nikdy nedostane více než 100 jednotek. Při každé studijní návštěvě posuzující lékař vybere svaly a množství léku, které má být injikováno.
Ostatní jména:
  • Xeomin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální vnímání změny lékařem – zaslepený hodnotitel 1
Časové okno: při návštěvě 4 (8. týden)
Hlavním výsledným měřítkem bylo zlepšení hudebního výkonu, měřeno zaslepeným hodnotitelem, za použití celkového vnímání změny lékařem po léčbě ve srovnání s obdobím po 8 týdnech. Kategorie jsou velmi vylepšené, mnohem vylepšené, minimálně vylepšené, žádná změna a minimálně horší.
při návštěvě 4 (8. týden)
Globální vnímání změny lékařem – zaslepený hodnotitel 2
Časové okno: při návštěvě 4 (8. týden)
Hlavním výsledným měřítkem bylo zlepšení hudebního výkonu, měřeno zaslepeným hodnotitelem, za použití celkového vnímání změny lékařem po léčbě ve srovnání s obdobím po 8 týdnech. Kategorie jsou velmi vylepšené, mnohem vylepšené, minimálně vylepšené, žádná změna a minimálně horší.
při návštěvě 4 (8. týden)
Hodnocení celkového hudebního výkonu – zaslepený hodnotitel 1
Časové okno: výchozí stav a v 8 týdnech

Hodnocení celkového hudebního výkonu na základě srovnání se základním videem v 8. týdnu.

Hodnocení od +3, velmi zlepšeno na -3, velmi výrazně horší. Vyšší skóre znamená větší zlepšení.
výchozí stav a v 8 týdnech
Hodnocení celkového hudebního výkonu – zaslepený hodnotitel 2
Časové okno: základní stav a týden 8

Hodnocení celkového hudebního výkonu na základě srovnání se základním videem v 8. týdnu.

Nejlepší celkový hudební výkon na 7bodové stupnici od +3 Velmi výrazně lepší až -3 Velmi výrazně horší. Vyšší skóre znamená větší zlepšení.
základní stav a týden 8
Porovnání kvantitativní analýzy MIDI
Časové okno: výchozí stav ve 24 týdnech
Hlavním výsledným měřítkem bude zlepšení hudebního výkonu, měřené pomocí dotazníku s vlastním hodnocením, kvantitativní analýzy Musical Instrument Digital Interface (MIDI) a zaslepené vysokorychlostní videoanalýzy po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou a 24 týdny.
výchozí stav ve 24 týdnech
Srovnání vysokorychlostní analýzy videa naslepo
Časové okno: výchozí stav a ve 24. týdnu
Hlavním výsledným měřítkem bude zlepšení hudebního výkonu, měřené pomocí dotazníku s vlastním hodnocením, kvantitativní MIDI analýzy a slepé vysokorychlostní videoanalýzy po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou a 24 týdny.
výchozí stav a ve 24. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve škále vnímaného stresu (PSS)
Časové okno: výchozí stav a v 8 týdnech
Pacienti uváděli výsledky měřené pomocí dotazníků, které se zabývaly nežádoucími událostmi a dopadem na kvalitu života pomocí škály vnímaného stresu. Dotazník o 10 položkách, každá položka dosáhla skóre 0 (nikdy) až 4 (velmi často), celá stupnice od 0 do 40, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší vnímaný stres. tím častěji osoba vnímá stres Změna PSS v 8. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou
výchozí stav a v 8 týdnech
Změna ve stupnici Medical Research Council (MRC).
Časové okno: výchozí stav a v 8 týdnech

Síla motoru pomocí dynamometru ohýbačů prstů/zápěstí/loktů k dokumentaci jakékoli slabosti vyvolané léčbou.

Stupnice od 0 do 4, vyšší skóre ukazuje na horší zdravotní výsledky.
výchozí stav a v 8 týdnech
Změna v porovnání síly motoru
Časové okno: výchozí stav a v 8 týdnech

Síla motoru testovaná pomocí dynamometru, aby se zdokumentovala jakákoli slabost, kterou může léčba způsobit ve srovnání s výchozí návštěvou a 8 týdny.

Dynamometr (DYN) - je mechanické zařízení, které měří sílu vyvíjenou svalem, Grip - zařízení, které měří sílu úchopu, a ohýbače prstů číslice 2 a 3 (FF d2-3). Tyto míry jsou množstvím vynaložené síly. Vyšší číslo je nejvyšší ze 3 pokusů.
výchozí stav a v 8 týdnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Spolupracovníci

Merz North America, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Vrchní vyšetřovatel: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

27. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

27. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2014

První zveřejněno (Odhad)

8. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

11. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GCO 13-1679

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit