Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) como tratamiento para la distonía específica de la tarea focal de la mano del músico
Un estudio piloto cruzado, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la eficacia y la tolerabilidad de la toxina incobotulinum A (Xeomin®) como tratamiento para la distonía específica de la tarea focal de la mano del músico
El fármaco en investigación que se estudia en este protocolo es la incobotulinumtoxina A (Xeomin®). La toxina botulínica (NTBo) impide la liberación de acetilcolina de los nervios periféricos, inhibiendo las contracciones musculares. BoNT es eficaz para relajar los músculos hiperactivos. En la distonía del músico, la capacidad de reducir los músculos anormalmente hiperactivos de la mano puede ser fundamental para que el profesional de la música continúe con su carrera. Con el uso de EMG/estimulación eléctrica y/o guía por ultrasonido, el inyector puede localizar con precisión los músculos individuales que se ven afectados en esta condición con gran precisión. Estudios anteriores han demostrado que las inyecciones de BoNT producen efectos beneficiosos en los músculos del antebrazo y menos efecto en los músculos del hombro o del brazo proximal.
Los posibles riesgos en el tratamiento de pacientes con BoNT incluyen debilidad excesiva de los músculos inyectados. El fármaco también puede afectar los músculos no específicos. Sin embargo, estos riesgos se minimizarán durante el período de selección dirigiéndose cuidadosamente a los músculos afectados y administrando dosis bajas de BoNT. Se pueden administrar pequeñas dosis de refuerzo en la visita de seguimiento (2, 4, 14 y 16 semanas después de la fecha de la inyección principal) si la inyección inicial fue insuficiente para producir suficiente eficacia en el alivio de la distonía focal y no produjo una debilidad excesiva de la músculo objetivo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York, New York, Estados Unidos, 10017
- NYU Langone Health
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con distonía focal específica de tareas de una o ambas manos, desencadenada selectivamente por la interpretación de un instrumento musical.
- Los pacientes deben haber sido evaluados por el Dr. Frucht en la División de Trastornos del Movimiento del Centro Médico Mount Sinai como parte de su atención clínica.
- Pacientes cuyo desempeño en un instrumento está directamente relacionado con su ocupación.
- Los pacientes deben tener entre 18 y 80 años.
- El deterioro en la interpretación musical debe ser visible y demostrable.
Criterio de exclusión:
- Pacientes cuya distonía no es lo suficientemente grave como para interferir con la interpretación musical en opinión de un examinador experto.
- Pacientes con condiciones médicas inestables o condiciones psiquiátricas.
- Pacientes con una condición médica que les impide recibir inyecciones de BoNT.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Placebo luego toxina botulínica
Primero la dosis de placebo, luego los refuerzos en la semana 2 y la semana 4, luego el lavado a las 4 semanas, luego la primera dosis de incobotulinumtoxina A, con refuerzos en la semana 2 y la semana 4.
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placebo coincidente
La incobotulinumtoxina A se usa en dosis promedio entre 10U y 30 Unidades por sujeto, pero en ningún momento ningún sujeto recibirá más de 100 Unidades.
En cada visita de estudio, el médico evaluador seleccionará los músculos y las cantidades de medicación a inyectar.
Otros nombres:
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Comparador activo: Incobotulinumtoxin A Luego Placebo
La dosis de incobotulinumtoxina A primero hace refuerzos en la semana 2 y la semana 4, luego 4 semanas de lavado, luego la primera dosis de placebo, con refuerzos en la semana 2 y la semana 4.
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placebo coincidente
La incobotulinumtoxina A se usa en dosis promedio entre 10U y 30 Unidades por sujeto, pero en ningún momento ningún sujeto recibirá más de 100 Unidades.
En cada visita de estudio, el médico evaluador seleccionará los músculos y las cantidades de medicación a inyectar.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Percepción global del cambio por parte del médico: evaluador cegado 1
Periodo de tiempo: en la visita 4 (semana 8)
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La medida de resultado principal fue la mejora en el rendimiento musical, medida por un evaluador cegado, utilizando la percepción global del cambio por parte del médico después del tratamiento en comparación con las 8 semanas.
Las categorías están muy mejoradas, muy mejoradas, mínimamente mejoradas, sin cambios y mínimamente peor.
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en la visita 4 (semana 8)
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Percepción global del cambio por parte del médico: evaluador cegado 2
Periodo de tiempo: en la visita 4 (semana 8)
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La medida de resultado principal fue la mejora en el rendimiento musical, medida por un evaluador cegado, utilizando la percepción global del cambio por parte del médico después del tratamiento en comparación con las 8 semanas.
Las categorías están muy mejoradas, muy mejoradas, mínimamente mejoradas, sin cambios y mínimamente peor.
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en la visita 4 (semana 8)
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Calificación de la interpretación musical general: evaluador cegado 1
Periodo de tiempo: al inicio y a las 8 semanas
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Calificación del desempeño musical general basado en la comparación con el video de referencia en la semana 8. Calificación de +3, muy mejorada a -3, mucho peor. Una puntuación más alta indica una mayor mejora. |
al inicio y a las 8 semanas
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Calificación de la interpretación musical general: evaluador ciego 2
Periodo de tiempo: línea base y semana 8
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Calificación del desempeño musical general basado en la comparación con el video de referencia en la semana 8. Mejor Interpretación Musical General en una escala de 7 puntos desde +3 Muy mejorado hasta -3 Mucho peor. Una puntuación más alta indica una mayor mejora. |
línea base y semana 8
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Comparación de análisis MIDI cuantitativo
Periodo de tiempo: línea de base a las 24 semanas
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La medida de resultado principal será la mejora en el rendimiento musical, medida mediante un cuestionario autoevaluado, un análisis cuantitativo de interfaz digital de instrumentos musicales (MIDI) y un análisis de video de alta velocidad ciego posterior al tratamiento en comparación con el inicio y las 24 semanas.
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línea de base a las 24 semanas
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Comparación de análisis de video de alta velocidad ciego
Periodo de tiempo: al inicio y a las 24 semanas
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La principal medida de resultado será la mejora en el rendimiento musical, medida mediante un cuestionario autoevaluado, un análisis MIDI cuantitativo y un análisis ciego de video de alta velocidad posterior al tratamiento en comparación con el inicio y las 24 semanas.
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al inicio y a las 24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la Escala de Estrés Percibido (PSS)
Periodo de tiempo: al inicio y a las 8 semanas
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Los pacientes informaron los resultados medidos por cuestionarios que abordan los eventos adversos y el impacto de la calidad de vida utilizando la escala de estrés percibido.
Un cuestionario de 10 elementos, cada elemento puntuado de 0 (nunca) a 4 (muy a menudo), escala completa de 0 a 40, con una puntuación más alta que indica un mayor estrés percibido.
cuanto más a menudo la persona percibe el estrés Cambio en PSS en la semana 8 en comparación con la línea de base
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al inicio y a las 8 semanas
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Cambio en la escala del Consejo de Investigación Médica (MRC)
Periodo de tiempo: al inicio y a las 8 semanas
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Fuerza motora usando un dinamómetro de los flexores del dedo/muñeca/codo para documentar cualquier debilidad inducida por el tratamiento. Escala de 0 a 4, la puntuación más alta indica peores resultados de salud. |
al inicio y a las 8 semanas
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Cambio en la comparación de la fuerza motora
Periodo de tiempo: al inicio y a las 8 semanas
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La fuerza motora se probó con un dinamómetro para documentar cualquier debilidad que el tratamiento pueda producir en comparación con la visita inicial y las 8 semanas. Dinamómetro (DYN): es un dispositivo mecánico que mide las libras de fuerza que ejerce un músculo. Agarre: un dispositivo que mide la fuerza de agarre y los dígitos 2 y 3 de los flexores de los dedos (FF d2-3). Estas medidas son la cantidad de libras de fuerza ejercida. El número más alto es el más alto ejercido de 3 intentos. |
al inicio y a las 8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- Investigador principal: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Peterson DA, Berque P, Jabusch HC, Altenmuller E, Frucht SJ. Rating scales for musician's dystonia: the state of the art. Neurology. 2013 Aug 6;81(6):589-98. doi: 10.1212/WNL.0b013e31829e6f72. Epub 2013 Jul 24.
- Jankovic J, Ashoori A. Movement disorders in musicians. Mov Disord. 2008 Oct 30;23(14):1957-65. doi: 10.1002/mds.22255.
- Pullman SL, Hristova AH. Musician's dystonia. Neurology. 2005 Jan 25;64(2):186-7. doi: 10.1212/01.WNL.0000157497.08500.c1. No abstract available.
- Altenmuller E. Focal dystonia: advances in brain imaging and understanding of fine motor control in musicians. Hand Clin. 2003 Aug;19(3):523-38, xi. doi: 10.1016/s0749-0712(03)00043-x.
- Frucht SJ, Fahn S, Greene PE, O'Brien C, Gelb M, Truong DD, Welsh J, Factor S, Ford B. The natural history of embouchure dystonia. Mov Disord. 2001 Sep;16(5):899-906. doi: 10.1002/mds.1167.
- Elbert T, Pantev C, Wienbruch C, Rockstroh B, Taub E. Increased cortical representation of the fingers of the left hand in string players. Science. 1995 Oct 13;270(5234):305-7. doi: 10.1126/science.270.5234.305.
- Munte TF, Altenmuller E, Jancke L. The musician's brain as a model of neuroplasticity. Nat Rev Neurosci. 2002 Jun;3(6):473-8. doi: 10.1038/nrn843.
- Altenmuller E, Baur V, Hofmann A, Lim VK, Jabusch HC. Musician's cramp as manifestation of maladaptive brain plasticity: arguments from instrumental differences. Ann N Y Acad Sci. 2012 Apr;1252:259-65. doi: 10.1111/j.1749-6632.2012.06456.x.
- Schmidt A, Jabusch HC, Altenmuller E, Hagenah J, Bruggemann N, Hedrich K, Saunders-Pullman R, Bressman SB, Kramer PL, Klein C. Dominantly transmitted focal dystonia in families of patients with musician's cramp. Neurology. 2006 Aug 22;67(4):691-3. doi: 10.1212/01.wnl.0000230148.00035.f9.
- Altenmuller E, Jabusch HC. Focal dystonia in musicians: phenomenology, pathophysiology, triggering factors, and treatment. Med Probl Perform Art. 2010 Mar;25(1):3-9.
- Schuele S, Jabusch HC, Lederman RJ, Altenmuller E. Botulinum toxin injections in the treatment of musician's dystonia. Neurology. 2005 Jan 25;64(2):341-3. doi: 10.1212/01.WNL.0000149768.36634.92.
- Pullman SL, Greene P, Fahn S, Pedersen SF. Approach to the treatment of limb disorders with botulinum toxin A. Experience with 187 patients. Arch Neurol. 1996 Jul;53(7):617-24. doi: 10.1001/archneur.1996.00550070055012.
- Chang FC, Frucht SJ. Motor and Sensory Dysfunction in Musician's Dystonia. Curr Neuropharmacol. 2013 Jan;11(1):41-7. doi: 10.2174/157015913804999531.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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- GCO 13-1679
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