Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Инкоботулинический токсин А (Ксеомин®) для лечения фокальной дистонии руки музыканта

19 апреля 2023 г. обновлено: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Плацебо-контролируемое, двойное слепое, рандомизированное, перекрестное пилотное исследование эффективности и переносимости инкоботулинического токсина А (Xeomin®) в качестве средства для лечения фокальной дистонии руки музыканта

Исследуемым препаратом, изучаемым в этом протоколе, является инкоботулотоксин А (Ксеомин®). Ботулинический токсин (BoNT) предотвращает высвобождение ацетилхолина из периферических нервов, ингибируя мышечные сокращения. BoNT эффективен для расслабления сверхактивных мышц. При дистонии музыканта способность сокращать аномально гиперактивные мышцы руки может иметь решающее значение для продолжения карьеры музыкального профессионала. С помощью ЭМГ/электростимуляции и/или ультразвукового контроля инжектор может с большой точностью локализовать отдельные мышцы, пораженные в этом состоянии. Предыдущие исследования показали, что инъекции ботулотоксина оказывают благотворное влияние на мышцы предплечья и меньший эффект на мышцы плеча или проксимальных отделов руки.

Возможные риски при лечении пациентов с ботулотоксином включают чрезмерную слабость инъецированных мышц. Препарат также может воздействовать на нецелевые мышцы. Однако эти риски будут сведены к минимуму в период скрининга за счет тщательного нацеливания на пораженные мышцы и введения низких доз ботулотоксина. Небольшие бустерные дозы могут быть введены при последующем посещении (через 2, 4, 14 и 16 недель после даты первичной инъекции), если первоначальная инъекция была недостаточной для достижения достаточного эффекта в купировании фокальной дистонии и не вызывала чрезмерной слабости позвоночника. целевая мышца.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
        • NYU Langone Health

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с фокальной специфической дистонией одной или обеих рук, избирательно провоцируемой игрой на музыкальном инструменте.
  • Пациенты должны быть обследованы доктором Фрухтом в отделении двигательных расстройств Медицинского центра Маунт-Синай в рамках оказания им клинической помощи.
  • Пациенты, чье исполнение на инструменте напрямую связано с их профессией.
  • Пациенты должны быть в возрасте от 18 до 80 лет.
  • Ухудшение музыкального исполнения должно быть видимым и доказуемым.

Критерий исключения:

  • Пациенты, чья дистония не настолько серьезна, чтобы мешать музыкальному исполнению, по мнению опытного эксперта.
  • Пациенты с нестабильными заболеваниями или психическими расстройствами.
  • Пациенты с медицинским состоянием, препятствующим получению инъекций ботулотоксина.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Плацебо, затем ботулинический токсин
Сначала делается доза плацебо, затем бустеры на 2-й и 4-й неделе, затем 4-недельный вымывание, затем первая доза инкоботулотоксина А с бустерами на 2-й и 4-й неделе.
Лекарство: Плацебо
соответствующее плацебо
Лекарство: инкоботулотоксин А
Инкоботулинумтоксин А используется в средних дозах от 10 ЕД до 30 ЕД на субъекта, но ни один субъект не получит более 100 ЕД. При каждом учебном посещении лечащий врач выбирает мышцы и количество вводимого лекарства.
Другие имена:
  • Ксеомин
Активный компаратор: Инкоботулотоксин А, затем плацебо
Сначала делается доза инкоботулотоксина А, затем бустеры на 2-й и 4-й неделе, затем 4-недельный вымывание, затем первая доза плацебо с бустерами на 2-й и 4-й неделе.
Лекарство: Плацебо
соответствующее плацебо
Лекарство: инкоботулотоксин А
Инкоботулинумтоксин А используется в средних дозах от 10 ЕД до 30 ЕД на субъекта, но ни один субъект не получит более 100 ЕД. При каждом учебном посещении лечащий врач выбирает мышцы и количество вводимого лекарства.
Другие имена:
  • Ксеомин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Глобальное восприятие изменений врачом - слепой оценщик 1
Временное ограничение: при посещении 4 (неделя 8)
Основным показателем результата было улучшение музыкального исполнения, измеренное слепым оценщиком с использованием общего восприятия врачом изменений после лечения по сравнению с 8 неделями. Категории очень сильно улучшились, значительно улучшились, минимально улучшились, не изменились и минимально ухудшились.
при посещении 4 (неделя 8)
Глобальное восприятие изменений врачом - слепой оценщик 2
Временное ограничение: при посещении 4 (неделя 8)
Основным показателем результата было улучшение музыкального исполнения, измеренное слепым оценщиком с использованием общего восприятия врачом изменений после лечения по сравнению с 8 неделями. Категории очень сильно улучшились, значительно улучшились, минимально улучшились, не изменились и минимально ухудшились.
при посещении 4 (неделя 8)
Рейтинг общего музыкального исполнения - слепой оценщик 1
Временное ограничение: исходный уровень и через 8 недель

Рейтинг общего музыкального исполнения на основе сравнения с исходным видео на 8 неделе.

Оценка от +3, очень сильно улучшилась до -3, очень сильно ухудшилась. Более высокий балл указывает на большее улучшение.
исходный уровень и через 8 недель
Рейтинг общего музыкального исполнения - слепой оценщик 2
Временное ограничение: исходный уровень и 8 неделя

Рейтинг общего музыкального исполнения на основе сравнения с исходным видео на 8 неделе.

Лучшее общее музыкальное исполнение по 7-балльной шкале от +3 Очень сильно улучшилось до -3 Очень сильно хуже. Более высокий балл указывает на большее улучшение.
исходный уровень и 8 неделя
Сравнение количественного анализа MIDI
Временное ограничение: исходный уровень в 24 недели
Основным показателем результата будет улучшение музыкального исполнения, измеряемое с помощью анкеты самооценки, количественного анализа цифрового интерфейса музыкальных инструментов (MIDI) и слепого анализа высокоскоростного видео после лечения по сравнению с исходным уровнем и 24 неделями.
исходный уровень в 24 недели
Сравнение слепого высокоскоростного видеоанализа
Временное ограничение: исходно и через 24 недели
Основным показателем результата будет улучшение музыкального исполнения, измеренное с помощью анкеты самооценки, количественного анализа MIDI и слепого анализа высокоскоростного видео после лечения по сравнению с исходным уровнем и 24 неделями.
исходно и через 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение шкалы воспринимаемого стресса (PSS)
Временное ограничение: исходный уровень и через 8 недель
Пациенты сообщали об исходах, измеренных с помощью опросников, в которых учитывались нежелательные явления и влияние на качество жизни с использованием шкалы воспринимаемого стресса. Анкета из 10 пунктов, каждый пункт оценивался от 0 (никогда) до 4 (очень часто), полная шкала от 0 до 40, где более высокий балл указывает на более высокий воспринимаемый стресс. чем чаще человек воспринимает стресс Изменение PSS на 8-й неделе по сравнению с исходным уровнем
исходный уровень и через 8 недель
Изменение шкалы Совета медицинских исследований (MRC)
Временное ограничение: исходный уровень и через 8 недель

Двигательная сила с использованием динамометра сгибателей пальцев/запястья/локтя для документирования любой слабости, вызванной лечением.

По шкале от 0 до 4, более высокий балл указывает на худшие результаты для здоровья.
исходный уровень и через 8 недель
Изменение в сравнении силы двигателя
Временное ограничение: исходный уровень и через 8 недель

Сила движений проверялась с помощью динамометра для документирования любой слабости, которую может вызвать лечение, по сравнению с исходным визитом и 8 неделями.

Динамометр (DYN) - это механическое устройство, которое измеряет силу в фунтах, прилагаемую мышцей, Grip - устройство, которое измеряет силу захвата и сгибатели пальцев 2 и 3 цифр (FF d2-3). Эти меры представляют собой количество прилагаемой силы в фунтах. Чем выше число, тем выше прилагаемая из 3 попыток.
исходный уровень и через 8 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Соавторы

Merz North America, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Главный следователь: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 января 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 января 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 марта 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 апреля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 апреля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

11 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 апреля 2023 г.

Последняя проверка

1 апреля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GCO 13-1679

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in El Salvador

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться