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Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) comme traitement de la dystonie spécifique à une tâche focale de la main du musicien

19 avril 2023 mis à jour par: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Une étude pilote croisée, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur l'efficacité et la tolérabilité de la toxine incobotulinique A (Xeomin®) en tant que traitement de la dystonie focale spécifique à une tâche de la main du musicien

Le médicament expérimental étudié dans ce protocole est l'Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). La toxine botulique (BoNT) empêche la libération de l'acétylcholine par les nerfs périphériques, inhibant les contractions musculaires. BoNT est efficace pour détendre les muscles hyperactifs. Dans la dystonie du musicien, la capacité à réduire les muscles anormalement hyperactifs de la main peut être essentielle pour que le professionnel de la musique puisse poursuivre sa carrière. Grâce à l'utilisation de la stimulation EMG/électrique et/ou du guidage par ultrasons, l'injecteur peut localiser avec précision les muscles individuels qui sont affectés dans cette condition avec une grande précision. Des études antérieures ont montré que les injections de BoNT produisent des effets bénéfiques sur les muscles de l'avant-bras et moins d'effet sur les muscles de l'épaule ou du bras proximal.

Les risques possibles dans le traitement des patients atteints de BoNT comprennent une faiblesse excessive des muscles injectés. Le médicament peut également affecter les muscles non ciblés. Cependant, ces risques seront minimisés pendant la période de dépistage en ciblant soigneusement les muscles affectés et en administrant de faibles doses de BoNT. De petites doses de rappel peuvent être administrées lors de la visite de suivi (2, 4, 14 et 16 semaines après la date de l'injection primaire) si l'injection initiale était insuffisante pour produire une efficacité suffisante dans le soulagement de la dystonie focale et n'a pas produit une faiblesse excessive du muscle ciblé.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, États-Unis, 10017
        • NYU Langone Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de dystonie focale spécifique à une tâche d'une ou des deux mains, déclenchée sélectivement par la performance sur un instrument de musique.
  • Les patients doivent avoir été évalués par le Dr Frucht à la division des troubles du mouvement du Mount Sinai Medical Center dans le cadre de leurs soins cliniques.
  • Patients dont la performance sur un instrument est directement liée à leur profession.
  • Les patients doivent être âgés de 18 à 80 ans.
  • La déficience dans l'exécution musicale doit être visible et démontrable.

Critère d'exclusion:

  • Patients dont la dystonie n'est pas suffisamment grave pour interférer avec la performance musicale de l'avis d'un examinateur qualifié.
  • Patients avec des conditions médicales instables ou des conditions psychiatriques.
  • Patients ayant une condition médicale qui les empêche de recevoir des injections de BoNT.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Placebo puis toxine botulique
La dose de placebo fait d'abord des rappels à la semaine 2 et à la semaine 4, puis un lavage de 4 semaines, puis une première dose d'Incobotulinumtoxin A, avec des rappels à la semaine 2 et à la semaine 4.
Médicament: Placebo
placebo correspondant
Médicament: incobotulinumtoxine A
L'incobotulinumtoxine A est utilisée à des doses moyennes comprises entre 10U et 30 unités par sujet, mais à aucun moment un sujet ne recevra plus de 100 unités. À chaque visite d'étude, le médecin évaluateur sélectionnera les muscles et les quantités de médicaments à injecter.
Autres noms:
  • Xéomin
Comparateur actif: Incobotulinumtoxin A Puis Placebo
La dose d'incobotulinumtoxine A fait d'abord des rappels à la semaine 2 et à la semaine 4, puis un lavage de 4 semaines, puis la première dose de placebo, avec des rappels à la semaine 2 et à la semaine 4.
Médicament: Placebo
placebo correspondant
Médicament: incobotulinumtoxine A
L'incobotulinumtoxine A est utilisée à des doses moyennes comprises entre 10U et 30 unités par sujet, mais à aucun moment un sujet ne recevra plus de 100 unités. À chaque visite d'étude, le médecin évaluateur sélectionnera les muscles et les quantités de médicaments à injecter.
Autres noms:
  • Xéomin

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Perception globale du changement par les médecins - Évaluateur en aveugle 1
Délai: à la visite 4 (semaine 8)
La principale mesure de résultat était l'amélioration de la performance musicale, mesurée par un évaluateur en aveugle, en utilisant la perception globale du médecin du changement après le traitement par rapport à 8 semaines. Les catégories sont très améliorées, très améliorées, légèrement améliorées, sans changement et légèrement pires.
à la visite 4 (semaine 8)
Perception globale du changement par les médecins - Évaluateur en aveugle 2
Délai: à la visite 4 (semaine 8)
La principale mesure de résultat était l'amélioration de la performance musicale, mesurée par un évaluateur en aveugle, en utilisant la perception globale du médecin du changement après le traitement par rapport à 8 semaines. Les catégories sont très améliorées, très améliorées, légèrement améliorées, sans changement et légèrement pires.
à la visite 4 (semaine 8)
Évaluation de la performance musicale globale - Évaluateur en aveugle 1
Délai: au départ et à 8 semaines

Évaluation de la performance musicale globale basée sur la comparaison avec la vidéo de référence à la semaine 8.

Note de +3, très bien améliorée à -3, bien pire. Un score plus élevé indique une plus grande amélioration.
au départ et à 8 semaines
Évaluation de la performance musicale globale - Évaluateur en aveugle 2
Délai: ligne de base et semaine 8

Évaluation de la performance musicale globale basée sur la comparaison avec la vidéo de référence à la semaine 8.

Meilleure performance musicale globale sur une échelle de 7 points de +3 Très nettement amélioré à -3 Bien pire. Un score plus élevé indique une plus grande amélioration.
ligne de base et semaine 8
Comparaison d'analyse quantitative MIDI
Délai: ligne de base à 24 semaines
La principale mesure de résultat sera l'amélioration de la performance musicale, mesurée par un questionnaire auto-évalué, une analyse quantitative de l'interface numérique des instruments de musique (MIDI) et une analyse vidéo à grande vitesse en aveugle après le traitement par rapport à la ligne de base et à 24 semaines.
ligne de base à 24 semaines
Comparaison de l'analyse vidéo à grande vitesse en aveugle
Délai: au départ et à 24 semaines
La principale mesure de résultat sera l'amélioration de la performance musicale, mesurée par un questionnaire auto-évalué, une analyse MIDI quantitative et une analyse vidéo à grande vitesse en aveugle après le traitement par rapport à la ligne de base et à 24 semaines.
au départ et à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'échelle de stress perçu (PSS)
Délai: au départ et à 8 semaines
Les patients ont rapporté les résultats mesurés par des questionnaires qui traitent des événements indésirables et de l'impact sur la qualité de vie à l'aide de l'échelle de stress perçu. Un questionnaire à 10 items, chaque item étant noté de 0 (jamais) à 4 (très souvent), échelle complète de 0 à 40, un score plus élevé indiquant un stress perçu plus élevé. plus la personne perçoit souvent le stress Changement du PSS à la semaine 8 par rapport à la ligne de base
au départ et à 8 semaines
Modification de l'échelle du Conseil de recherches médicales (MRC)
Délai: au départ et à 8 semaines

Force motrice à l'aide d'un dynamomètre des fléchisseurs des doigts/du poignet/du coude pour documenter toute faiblesse induite par le traitement.

Échelle de 0 à 4, un score plus élevé indique de moins bons résultats en matière de santé.
au départ et à 8 semaines
Changement dans la comparaison de la force motrice
Délai: au départ et à 8 semaines

Force motrice testée à l'aide d'un dynamomètre pour documenter toute faiblesse que le traitement peut produire par rapport à la visite de référence et à 8 semaines.

Dynamomètre (DYN) - est un appareil mécanique qui mesure les livres de force exercées par un muscle, Grip - un appareil qui mesure la force de préhension et les fléchisseurs des doigts chiffres 2 et 3 (FF d2-3). Ces mesures sont la quantité de livres de force exercée. Le nombre le plus élevé est le plus élevé exercé sur 3 essais.
au départ et à 8 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Collaborateurs

Merz North America, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Chercheur principal: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2014

Achèvement primaire (Réel)

27 janvier 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

27 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mars 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2014

Première publication (Estimation)

8 avril 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GCO 13-1679

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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